الشيخوخة المبكرة
حقائق سريعة
PRF بالأرقام
اعتبارًا من 30 سبتمبر 2024
- الأطفال/الشباب الذين تم تحديدهم والذين يعانون من مرض الشيخوخة المبكرة ومرض اعتلال الصفيحة المرتبط بالشيخوخة: 206* في 52 دولة
- *151 من هؤلاء الأطفال/الشباب البالغين يعانون من متلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا (HGPS، أو بروجيريا)، و55 الآخرين يعانون من اعتلالات الصفيحة الشيخوخية.
- التجارب السريرية لعقار بروجيريا الممولة من PRF: 4
- المنح الممولة: 85، بإجمالي $9.1 مليون
- خطوط الخلايا في بنك الخلايا والأنسجة PRF: 211
- الأطفال في قاعدة بيانات PRF الطبية والبحثية: 222
- اللقاءات العلمية الدولية حول مرض الشيخوخة المبكرة: 14
- عدد اللغات التي تُرجمت إليها برامج PRF ومواد الرعاية الطبية: 38
مهمة
لاكتشاف العلاجات والشفاء من مرض هتشينسون جيلفورد بروجيريا والاضطرابات المرتبطة بالشيخوخة، بما في ذلك أمراض القلب.
ما هو مرض الشيخوخة المبكرة؟
إن مرض الشيخوخة المبكرة، المعروف أيضًا باسم متلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا (HGPS)، هو حالة وراثية نادرة ومميتة تتمثل في "الشيخوخة السريعة" عند الأطفال. وبدون علاج لونافارنيب (زوكينفي)، يموت جميع الأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة بسبب نفس مرض القلب الذي يصيب ملايين البالغين المتقدمين في السن بشكل طبيعي (تصلب الشرايين)، ولكن بمتوسط عمر 14.5 عامًا فقط. ومن اللافت للنظر أن ذكاءهم لم يتأثر، وعلى الرغم من التغيرات الجسدية الكبيرة في أجسادهم الصغيرة، فإن هؤلاء الأطفال الاستثنائيين أذكياء وشجعان ومليئون بالحياة.
لمزيد من المعلومات حول سبب مرض الشيخوخة المبكرة، انقر هنا هنا لمشاهدة فيديو موجز يروي الدكتور ليزلي جوردون، مأخوذ من الحياة حسب سام (2013).
نبذة عن PRF
تأسست مؤسسة أبحاث الشيخوخة المبكرة (PRF) في عام 1999 من قبل الدكتورة ليزلي جوردون وسكوت بيرنز، والدا طفل مصاب بالشيخوخة المبكرة، إلى جانب العديد من الأصدقاء والعائلة المخلصين الذين رأوا الحاجة إلى مصدر بحث طبي للأطباء والمرضى وعائلات المصابين بالشيخوخة المبكرة. ومنذ ذلك الوقت، كانت PRF القوة الدافعة وراء اكتشاف جين الشيخوخة المبكرة وأول علاج دوائي للشيخوخة المبكرة على الإطلاق. طورت PRF برامج وخدمات لمساعدة المتضررين من الشيخوخة المبكرة والعلماء الذين يجرون أبحاث الشيخوخة المبكرة. اليوم، تعد PRF المنظمة غير الربحية الوحيدة المخصصة فقط لإيجاد علاجات وعلاج للشيخوخة المبكرة. يُشاد بـ PRF كمثال رئيسي لمنظمة بحثية ناجحة، حيث انتقلت من الإبداع إلى اكتشاف الجينات إلى أول علاج دوائي على الإطلاق في 13 عامًا فقط.
إجمالي الإيرادات
1999 حتى 30 سبتمبر 2024
1999 حتى 30 سبتمبر 2024
يتم تخصيص أكثر من 80% من النفقات السنوية لـ PRF بشكل مستمر لبرامجها وخدماتها - وهو أحد العوامل التي أدت إلى حصولنا على تصنيف 4 نجوم المرغوب من Charity Navigator لمدة عشر سنوات متتالية.
لقد ساعدنا الدعم الذي تلقيناه في اكتشاف جين بروجيريا، والتجارب السريرية على بروجيريا، وكل ما حققناه من تقدم استثنائي آخر. وبمساعدة الداعمين الحاليين والجدد، أصبحنا قادرين على تحقيق هذا الهدف. سوف الفوز في هذا السباق ضد الزمن والعثور على علاجات وشفاء لهؤلاء الأطفال المميزين. علاوة على ذلك، قد تساعد اكتشافات علاج مرض الشيخوخة المبكرة أيضًا ملايين الأشخاص المصابين بأمراض القلب وكبار السن بالكامل.
برامج وخدمات PRF
أول مرض الشيخوخة المبكرة على الإطلاق التجارب السريرية للأدوية والعلاج
تعمل التجارب السريرية للأدوية التي ترعاها مؤسسة PRF على جلب الأطفال من جميع أنحاء العالم للحصول على علاجات واعدة قد تساعد في تحسين المرض وإطالة حياة الأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة.
في عام 2020، حدث تاريخ جديد بموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار لونافارنيب (الاسم التجاري زوكينفي™)، وهو مثبط لإنزيم فارنيسيل ترانسفيراز، أو FTI، كأول علاج على الإطلاق لمرض الشيخوخة المبكرة واعتلالات الصفيحة المرتبطة بالشيخوخة المبكرة. وقد ثبت أن عقار لونافارنيب يحسن العديد من جوانب المرض بما في ذلك الجهاز الوعائي الحيوي، ويزيد متوسط وقت البقاء على قيد الحياة بمقدار 4.3 سنوات. لمزيد من المعلومات حول هذه الأخبار المثيرة، انقر فوق هنا.
في عام 2016، بدأت مؤسسة PRF تجربة دوائية مكونة من عقار إيفيروليموس، على أمل أن يكون العقاران معًا أكثر فعالية من عقار لونافارنيب وحده. وهذه خطوات ملحوظة إلى الأمام في السعي إلى إيجاد علاج.
دعونا نجد العلاج!
السجل الدولي للشيخوخة المبكرة
يحافظ على معلومات مركزية عن الأطفال والأسر التي تعيش مع مرض الشيخوخة المبكرة. وهذا يضمن التوزيع السريع لأي معلومات جديدة قد تفيد الأطفال.
بنك الخلايا والأنسجة
يوفر بنك PRF للباحثين المواد الجينية والبيولوجية من مرضى الشيخوخة المبكرة وأسرهم حتى يمكن إجراء البحوث حول الشيخوخة المبكرة والأمراض الأخرى المرتبطة بالشيخوخة لنقترب من العلاج. جمعت PRF 214 سلالة خلوية من الأطفال المصابين وأفراد أسرهم في جميع أنحاء العالم بما في ذلك 10 سلالات من الخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة (iPSC).
قاعدة البيانات الطبية والبحثية
قاعدة البيانات عبارة عن مجموعة مركزية من المعلومات الطبية من مرضى بروجيريا في جميع أنحاء العالم. يتم تحليل البيانات بدقة لمساعدتنا على فهم المزيد عن بروجيريا ووضع توصيات العلاج. في عام 2010، ساهم هذا التحليل في دليل الرعاية الصحية الشامل لـ PRF حول بروجيريا بهدف تحسين جودة الحياة. الدليل متاح باللغات الإنجليزية والإسبانية والبرتغالية والروسية والإيطالية.
الاختبارات التشخيصية
تم تطوير هذا البرنامج في أعقاب اكتشاف الجين في عام 2003 حتى يتمكن الأطفال وأسرهم ومقدمو الرعاية الطبية من الحصول على تشخيص علمي نهائي. ويمكن أن يترجم هذا إلى تشخيص مبكر، وتشخيصات خاطئة أقل، وتدخل طبي مبكر لضمان جودة حياة أفضل للأطفال.
ورش عمل علمية عن مرض الشيخوخة المبكرة
- نظمت مؤسسة PRF 14 مؤتمرًا علميًا جمعت العلماء والأطباء من جميع أنحاء العالم لمشاركة خبراتهم وبياناتهم العلمية المتطورة. تعزز هذه الورش التعاون في مكافحة هذا المرض المدمر.
منح بحثية
من خلال مراجعة الأقران من قبل لجنة الأبحاث الطبية التطوعية لدينا، قامت PRF بتمويل مشاريع في جميع أنحاء العالم أدت إلى اكتشافات مهمة حول مرض الشيخوخة المبكرة وأمراض القلب والشيخوخة. تم تحديث برنامج أبحاث PRF اعتبارًا من سبتمبر 2018 ليعكس احتياجات البحث الحالية في مجالات مرض الشيخوخة المبكرة والشيخوخة وأمراض القلب.
المنشورات والأبحاث
لقد استخدم العلماء في المجالين السريري والأساسي منح مؤسسة أبحاث الشيخوخة، والخلايا والأنسجة، وقاعدة البيانات؛ وقد نُشرت اكتشافاتهم في مجلات علمية رفيعة المستوى. ومتوسط عدد المنشورات العلمية السنوية عن مرض الشيخوخة المبكرة منذ عام 2002 يزيد عن 20 ضعفًا عن مثيله في الخمسين عامًا السابقة!
برنامج الترجمة PRF
على تواصل مع العالمبفضل حضورها العالمي البارز، تعمل PRF على إزالة الحواجز التي تحول دون تواصل المرضى وأسرهم من مختلف أنحاء العالم. وقد نجحت هذه المبادرة في ترجمة برنامج PRF ومواد الرعاية الطبية إلى 38 لغة.
التوعية العامة
يوفر موقعنا الإلكتروني إمكانية الوصول إلى أحدث المعلومات حول أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة ودعم الأسر. من خلال فيسبوك, تغريد، انستجرام, يوتيوب, لينكدإن, وعبر وسائل الإعلام الأخرى، يصل عدد متابعي PRF المباشرين على وسائل التواصل الاجتماعي إلى أكثر من مليون شخص. وقد ظهرت قصة PRF على شبكات CNN وABC News وPrimetime وDateline وThe Katie Couric Show وNPR وThe Associated Press وThe Today Show، وفي مجلات Time وPeople وThe New York Times وThe Wall Street Journal والعديد من المنافذ الإعلامية الأخرى التي تحظى بقراءة واسعة النطاق. بالإضافة إلى ذلك، فإن فيلم HBO الحائز على جائزة 2013 الحياة حسب سام لقد عملت على زيادة الوعي بطريقة فريدة وملهمة. كما تدير PRF البحث عن الاطفال، وهي حملة توعية عالمية للعثور على الأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة في جميع أنحاء العالم، حتى يتمكنوا من الحصول على المساعدة الفريدة التي يحتاجون إليها.
من هو من في PRF؟
أودري جوردون، المحامية
الرئيس والمدير التنفيذي
بالتعاون الوثيق مع مجلس الإدارة والمسؤولين والموظفين والمتطوعين، تتولى السيدة جوردون مسؤولية الإدارة اليومية وضمان النمو المالي لمؤسسة أبحاث بروجيريا وتطوير برامجها.
ليزلي جوردون، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة
المدير الطبي
شاركت الدكتورة جوردون في تأسيس PRF مع الأصدقاء والعائلة بعد تشخيص إصابة ابنها سام بمرض الشيخوخة المبكرة. تشرف الدكتورة جوردون على برامج PRF المتعلقة بالبحث، وهي رئيسة مشاركة للتجارب السريرية لعقار الشيخوخة المبكرة. وهي أستاذة مشاركة في أبحاث طب الأطفال في كلية وارن ألبرت الطبية بجامعة براون ومستشفى هاسبرو للأطفال في بروفيدنس بولاية رود آيلاند، وعالمة في مستشفى بوسطن للأطفال وكلية الطب بجامعة هارفارد.
سكوت د. بيرنز، دكتور في الطب، ماجستير في الصحة العامة، زميل الأكاديمية الأمريكية لطب الأطفال
رئيس مجلس الإدارة
الدكتور بيرنز، والد سام، هو أحد مؤسسي مؤسسة أبحاث الشيخوخة المبكرة ويشغل منصب رئيس مجلس الإدارة. وهو طبيب أطفال معتمد وأستاذ سريري في طب الأطفال في كلية ألبرت الطبية بجامعة براون. وهو أيضًا رئيس ومدير تنفيذي للمعهد الوطني لجودة صحة الأطفال، وهي منظمة مستقلة غير ربحية تعمل على تحسين صحة الأطفال.
ميرلين والدرون
سفير PRF
ميرلين هو عازف تشيلو وكمان ماهر، ومهتم بالسفر، وشاعر ومؤلف منشور، و أ خريج كلية إيمرسون في ماساتشوستس. يشغل ميرلين منصب المتحدث الرسمي لمؤسسة أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة'س سباق الطريق السنوي و ال ورشة عمل علمية دولية، إلى جانب مجموعة متنوعة من الظهور الإعلامي.
سامي باسو
سفير PRF
وُلِد سامي باسو عام 1995، وشُخِّصت إصابته بمرض الشيخوخة المبكرة في سن الثانية، وكان المتحدث باسم جمعية سامي باسو الإيطالية لمرض الشيخوخة المبكرة منذ أن كان في العاشرة من عمره. في عام 2007، كان سامي من أوائل من انضموا إلى التجارب السريرية لـ PRF، حيث اختبروا علاج لونافارنيب الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الآن كأول علاج على الإطلاق لمرض الشيخوخة المبكرة. في عام 2014، ظهر في الفيلم الوثائقي "Il Viaggio di Sammy" (رحلات سامي)، الذي وثق رحلة أحلامه: السفر على الطريق 66 في الولايات المتحدة من شيكاغو إلى لوس أنجلوس مع والديه وصديقه.
في عام 2018، تخرج سامي من جامعة بادوا بدرجة في العلوم الطبيعية وألقى أطروحة حول نهج التحرير الجيني في فئران HGPS. وفي وقت لاحق من ذلك العام، حصل على وسام فارس الاستحقاق للجمهورية الإيطالية، لأبحاثه المتعمقة في الإعاقات وشراكته مع الحكومة الإيطالية. في عام 2020، أصبح سامي عضوًا في فريق العمل الإقليمي والوطني في فينيتو للكشف عن معلومات كوفيد-19 (السمات العلمية والمؤثرة). في عام 2021، تخرج سامي بدرجة ثانية في علم الأحياء الجزيئي بأطروحة حول تقاطع لامين أ وإنترلوكين-6، وهو نهج لعلاج مرض الشيخوخة المبكرة عن طريق استهداف البروتين السام المعروف باسم بروجيرين.
استمع إلى سامي في إحدى الندوات الأخيرة في مؤتمر STAT Breakthrough Science Summit لعام 2021 هنا.
اشتراك
من اجلنا
التحديثات!
معا نحن
سوف
ابحث عن العلاج!
Arabic 
English 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu