الرسالة

لاكتشاف العلاجات والعلاج ل Progeria والاضطرابات المرتبطة بالشيخوخة ، بما في ذلك أمراض القلب.

الرؤية

عالم يتم فيه علاج كل طفل مصاب بالبروجيريا.

القيم

PRF هي منظمة نابضة بالحياة مع التزام عميق بإيجاد العلاجات وعلاج Progeria. نعمل في بيئة ديناميكية سريعة الخطى تقدر الابتكار والتعاون والنزاهة.  قيمنا تحديد من نحن ، وتوجيه السلوكيات المتوقعة على جميع مستويات المنظمة ، وتوفير إطار عمل لكيفية تفاعلنا مع أولئك الذين يعانون من الشيخوخة المبكرة وأسرهم ، والباحثين والأطباء في الشيخوخة ، وشركاء البرامج المتعلقة بالبحوث ، والمتبرعين ، والمتطوعين ، والداعمين الآخرين لـ مهمتنا:

• موظفو PRF والمجلس هم ملتزم لو عاطفي عن العمل الذي نقوم به كل يوم.
• برامجنا مبتكرة و مدفوعة البحوث. نحن قادة في مجالنا.
• العمليات التجارية شفاف في حين الاحترام خصوصية المتبرعين والأسر التي نخدمها.
• We تحمل و إعادة الاستثمار في مهمتنا من خلال الإدارة الحكيمة لمواردنا البشرية والمادية ، مع الاعتراف بـ مسؤولية و المساءلة لدينا ل إدارة من الموارد الموكلة إلينا.
• نحن نسعى جاهدين لتقديم معلومات أن تكون دقيقة وموضوعية وذات صلة وفي الوقت المناسب ومفهومة.
• فريق العمل جزء لا يتجزأ من كل ما نقوم به ، لأننا نؤمن بذلك حقًا سويا نحن ويل العثور على علاج!

قصتنا

Progeria هو مرض نادر وقاتل و "الشيخوخة السريعة". بدون علاج lonafarnib ، يموت جميع الأطفال الذين يعانون من Progeria بسبب أمراض القلب بمتوسط ​​عمر 14.5 سنة. تأسست مؤسسة Progeria Research Foundation (PRF) في عام 1999 استجابةً للنقص الكامل في التقدم المحرز لمساعدة الأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة.

اليوم ، لا تزال PRF هي المنظمة الوحيدة في العالم المكرسة فقط لإيجاد العلاجات وعلاج Progeria. لقد ملأنا فراغًا ، وأخرجنا هؤلاء الأطفال من الخلفية حيث كانوا لأكثر من 100 عام ووضعناهم و Progeria في طليعة الجهود العلمية.

في وقت قصير نسبيًا ، حققنا تقدمًا غير عادي نحو مهمتنا: اكتشاف جين Progeria في عام 2003 ، أول تجارب سريرية للعقاقير على الإطلاق بدأت في عام 2007 لاستكشاف عقار يسمى lonafarnib ، وموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). ) في عام 2020 لـ lonafarnib ، أول علاج على الإطلاق لـ Progeria ، والذي أصبح الآن معيار الرعاية. وضع هذا الإنجاز التاريخي Progeria بين 5٪ من الأمراض النادرة التي تمت الموافقة عليها من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA)! بالإضافة إلى ذلك ، حققنا وعيًا عالميًا واسعًا بالمرض وعمل PRF ، وتأكيدًا للروابط البيولوجية الحاسمة بين Progeria وأمراض القلب والشيخوخة التي نمر بها جميعًا. في عام 2023 ، طور باحثو PRF واصمًا حيويًا لـ Progeria ، مما مكن الباحثين من قياس فعالية المرشحين للعلاج الجديد بسرعة أكبر وبدقة في وقت مبكر جدًا في تجربة سريرية ، تسريع وتيرة التقدم نحو علاجات وعلاج أفضل.

من مرض غامض تم تجاهله عند تأسيسنا في عام 1999 ، إلى العلاج والاعتراف العالمي اليوم - نحتفل بجدول زمني غير مسبوق للتقدم في عالم الأبحاث الطبية! يتم الإشادة بإنجازاتنا باعتبارها "سباقًا علميًا" ونحن نمضي قدمًا في هذا السباق مع الزمن.

كل هذا التقدم يرجع في جزء كبير منه إلى إنشاء البرامج والخدمات المتعلقة بالبحوث في PRF. تم تطويرها بتصميم ثاقب ، فهي توفر الموارد اللازمة ليس فقط للنهوض بمجال Progeria ، ولكن أيضًا لاكتشاف ما يمكن أن تخبرنا به Progeria عن أمراض القلب والشيخوخة.

بدعم من الموظفين والمتطوعين المتفانين ، ومجلس الإدارة الموهوب ، والعائلات الشجاعة ، والآلاف من الأشخاص الكرماء حول العالم ، ندفع أبحاث Progeria إلى الأمام نحو الاكتشاف والعلاج والعلاج. وعلى طول الطريق ، نتعلم قدرًا هائلاً عن أنفسنا.

يرجى الاستمتاع بصفحات هذا الموقع ، والتي توضح برامج PRF والتقدم والشركاء. يساهم اكتشاف علاج Progeria التاريخي ، والنجاح الهائل لحملتنا العالمية لتحديد جميع الأطفال الذين يعانون من Progeria ، وتجارب الأدوية السريرية واكتشاف العقاقير في أوقات مثيرة ومثمرة حيث نقترب أكثر من هدفنا النهائي المتمثل في العلاج. حبك ودعمك للأطفال الذين يعانون من Progeria يجعل هذه الخطوات المثيرة ممكنة.

البروجيريا مرض نادر ومميت وشيخوخة سريعة. بدون اكتشاف علاجات جديدة ، سيموت جميع الأطفال الذين يعانون من Progeria بسبب أمراض القلب في متوسط ​​عمر 14. تأسست Progeria Research Foundation (PRF) في 1999 استجابةً للافتقار التام للتقدم المحرز في مساعدة الأطفال الذين يعانون من Progeria. مهمتنا الأصلية: اكتشاف السبب والعلاج والعلاج لبروجيريا. * اليوم ، لا يزال PRF هو المنظمة الوحيدة في العالم المكرسة فقط لهذه المهمة. لقد ملأنا فراغًا ، فأخذنا هؤلاء الأطفال من الخلفية حيث كانوا لأكثر من 100 سنوات ووضعهم و Progeria في طليعة الجهود العلمية.

في وقت قصير نسبيًا ، حققنا تقدماً غير عادي نحو مهمتنا: اكتشاف الجينات Progeria في 2003 ، أول تجارب دوائية سريرية أجريت في 2007 ، ونتائج 2012 لتلك التجربة الأولى هي اكتشاف أول علاج لبروجيريا . بالإضافة إلى ذلك ، حققنا وعيًا عالميًا واسع النطاق بالمرض وعمل PRF ، وتأكيد الروابط البيولوجية الحيوية بين Progeria وأمراض القلب والشيخوخة التي نواجهها جميعًا. من الغموض ، وتجاهل المرض إلى العلاج والاعتراف العالمي - لم يسمع به من الجدول الزمني في عالم البحوث الطبية! يجري الإشادة بإنجازاتنا باعتبارها "سباقًا علميًا" ** ونحن نمضي قدمًا في هذا السباق مع الزمن.

كل هذا التقدم يرجع إلى حد كبير إلى إنشاء برامج وخدمات PRF المتعلقة بالبحوث. تم تطويرها بتصميم حازم ، وهي توفر الموارد اللازمة ليس فقط لتطوير مجال Progeria ، ولكن أيضًا لاكتشاف ما يمكن أن تخبرنا به Progeria عن أمراض القلب والشيخوخة.

بدعم من موظفين متخصصين ومتطوعين ، ومجلس إدارة موهوب ، وعائلات شجاعة ، وآلاف الأشخاص السخيين في جميع أنحاء العالم ، فإننا ندفع مجال Progeria إلى الأمام نحو الاكتشاف والعلاج والعلاج. وعلى طول الطريق ، نتعلم قدرا هائلا عن أنفسنا.

يرجى الاستمتاع بصفحات موقع الويب هذا ، والتي تعرض بالتفصيل برامج PRF والتقدم والشركاء. يساهم اكتشاف علاج Progeria التاريخي والنجاح الهائل الذي حققته حملتنا العالمية لتحديد جميع الأطفال الذين يعانون من Progeria والتجارب الدوائية السريرية واكتشاف العقاقير في أوقات مثيرة ومثمرة حيث نقترب أكثر من أي وقت مضى من تحقيق هدفنا النهائي وهو العلاج. دعم الأطفال الذين يعانون من Progeria يجعل هذه الخطوات المثيرة ممكنة.