Agenda detallada del taller |
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Miércoles 2 de noviembre
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| 2:00-4:00 p.m. | El check-in se realiza en la Torre Oeste, Nivel Dos, Foyer frente al Gran Salón de Baile. | |
| 2:00-4:00 p.m. | Configuración del cartel: Se solicita a todos los presentadores de carteles (Sesiones 1 y 2) que instalen sus carteles en este momento en la Torre Oeste, Nivel Dos, Línea aérea del horizonte | |
Miércoles 2 de noviembre
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| 16:00-16:30 horas | Introducción y saludos: Directora médica Leslie Gordon, MD, PhD, PRF Directora ejecutiva Audrey Gordon, Esq; Presidente de la junta Scott Berns, MD | |
| 16:30-17:20 horas | En persona: Sammy Basso, Carlos Luiz Silva, Meg Waldron Por Zoom: niños de todo el mundo |
Conozca a los niños que viven con progeria en todo el mundo: presentaciones inspiradoras de familias de pacientes |
| 5:20-5:40 p.m. | Francis Collins Institutos Nacionales de Salud, Bethesda, MD |
Celebración musical de la progeria |
| 5:40-6:20 p.m. | Leslie Gordon La Fundación para la Investigación de la Progeria, la Universidad Brown, el Hospital Infantil Hasbro, el Hospital Infantil de Boston y la Facultad de Medicina de Harvard, Boston, MA |
El viaje del lonafarnib hasta su aprobación: lecciones para tratamientos futuros y la cura |
| Foto de grupo | ||
| 6:25 p.m. | La cena está servida | |
Jueves 3 de noviembre
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| Día 2 Sesión matutina | ||
| 8:25 AM | Programas de desarrollo de ensayos clínicos sobre progeria Moderador: Francis Collins, MD, PhD, Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano (NIH) |
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| 8:30-8:40 a. m. | Leslie Gordon La Fundación para la Investigación de la Progeria, la Universidad Brown, el Hospital Infantil Hasbro, el Hospital Infantil de Boston y la Facultad de Medicina de Harvard, Boston, MA |
Descripción general del programa Hola y Reunión |
| 8:40-9:10 a. m. | David Liu* Instituto Merkin de Tecnologías Transformativas en Atención Sanitaria, Instituto Broad, Instituto Médico Howard Hughes, Universidad de Harvard, Boston, MA |
Charla plenaria: Edición de bases y edición de bases: corrección genética precisa sin roturas de doble cadena de ADN |
| 9:10-9:30 a. m. |
Francis Collins David Liu John Evans, director ejecutivo de Beam Therapeutics, Cambridge (Massachusetts) Leslie Gordon |
Presentación del panel: Edición de base para rescatar la progeria: ¿dónde estamos ahora y hacia dónde debemos ir? |
| 9:30-9:50 a. m. |
Leslie Gordon Francis Collins Emma Mccullagh – Especialista en toxicología preclínica, Domain Biotechnologies, Austin, TX Eric Zanelli – Voluntario de Desarrollo Clínico de PRF Allievex Corporation, Boston MA |
Presentación del panel: Actualización sobre el progreso del programa de desarrollo de la terapia con ARN específica para HGPS SRP-2001 |
| 9:50-10:10 a. m. | Kim Bae Hoon PRG Ciencia y Tecnología, Corea |
Actualización sobre el progreso del programa de desarrollo de progerinina, inhibidor de la progerina |
| 10:10-10:30 a. m. | Mónica Kleinman Hospital Infantil de Boston y Facultad de Medicina de Harvard, Boston, MA |
Resultados del ensayo clínico de everolimus más lonafarnib |
| 10:30-10:50 a. m. | ROMPER y Foto de grupo | |
| Biomarcadores de progeria y recambio de progerina en los tejidos | ||
| 10:50-11:10 a. m. | Abigail Buchwalter* Instituto de Investigación Cardiovascular y Departamento de Fisiología de la Universidad de California, San Francisco, CA |
Las mediciones combinadas de recambio celular y de proteínas en todo el proteoma en los tejidos explican la especificidad tisular de la progeria |
| 11:10-11:30 a. m. | Leslie Gordon | Cambios en la progerina plasmática con la terapia con lonafarnib: asociación con el efecto del fármaco y la supervivencia prolongada |
| 11:30-11:50 a. m. | Mario Cordero* Instituto de Investigación e Innovación Biomédica de Cádiz (INIBICA), Cádiz, España |
Desarrollo de biomarcadores bioquímicos en la progeria |
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Día 2 Sesión de la tarde Moderadora: Maria Eriksson, PhD, Karolinska Institutet, Huddinge, Suecia |
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| Charlas en carteles y sesión de carteles de iluminación 1 | ||
| 11:50-12:05 p.m. | Cartel seleccionado Presentación | |
| 12:05-12:20 p.m. | Cartel seleccionado Presentación | |
| 12:20-12:40 p.m. | Sesión de carteles de iluminación #1 – Carteles #1-20 | 1 minuto y 1 diapositiva por presentador del póster |
| 12:40-13:40 horas |
ALMUERZO |
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| 13:40-14:00 horas | Sesión de carteles de iluminación #2 – Carteles #21-40 | 1 minuto y 1 diapositiva por presentador del póster |
| 2:00-2:20 p.m. | María Eriksson | Análisis de ARN de células individuales de la pared arterial murina durante la progresión de la enfermedad HGPS |
| 2:20-2:40 p.m. | Giovanna Lattanzi* Instituto CNR de Genética Molecular – Bolonia, Italia |
Efectos específicos de los adipocitos en el tratamiento farmacológico: perspectivas en el HGPS |
| 2:40-3:00 p.m. | John Cooke Iglesia Metodista de Houston, Houston, TX |
Daño del ADN en la progeria y su reversión por la telomerasa |
| 15:00-15:20 horas | Charla de última hora | |
| 3:20-4:50 p.m. | Sesión formal de carteles #1: carteles de números pares – Skyline AE | |
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SE LEVANTA LA SESIÓN HASTA LA CENA Y LA SESIÓN DE LA TARDE |
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| 18:00 a 20:00 horas | Cena buffet/conversación informal, gran salón de baile | |
| 6:30-8:00 p.m. | Sesión formal de carteles #2: Carteles con números impares – Horizonte AE | |
Viernes 4 de noviembre
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Sesión del amanecer del día 3: mesas redondas con líderes en progeria y envejecimiento (es necesario inscribirse para participar en la mesa) |
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| 8:00-8:30 a. m. | Vicente Andrés, PhD Sammy Basso, Máster en Ciencias Dr. Francis Collins, doctor en medicina Dra. Leslie Gordon, doctora en medicina Dra. Mónica Kleinman |
A los mentores se les asignará una mesa donde los estudiantes y los investigadores jóvenes tendrán la posibilidad de tener una exposición personal significativa con líderes superiores y un paciente que puede brindarles orientación e inspiración. |
| Día 3 Sesión matutina | ||
| 8:40 a. m. | Avances en los resultados del tratamiento cardio-neurovascular en pacientes con HGPS Moderadora: Marie Gerhard-Herman, MD , Hospital Brigham and Women's, Boston, Massachusetts |
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| 8:40 a 8:50 a. m. | María Gerhard-Herman | Panorama general del progreso actual de CV/NV en BCH y BWH y resumen de la reunión de CVIS |
| 8:50-9:10 a. m. | Srinivas Mukundan Reveal Pharmaceuticals, Cambridge, Massachusetts |
Nuevos hallazgos sobre la historia natural de los accidentes cerebrovasculares y los vasos cerebrales en la progeria |
| 9:10 - 9:30 a. m. | María Gerhard-Herman* Hospital Brigham and Women's, Boston, Massachusetts |
La velocidad de la onda de pulso presagia riesgo de supervivencia en HGPS |
| 9:30-9:50 a. m. | Pedro del Nido Hospital Infantil de Boston; Facultad de Medicina de Harvard, Boston, MA |
Cirugía de TAVR y conducto apicoaórtico para estenosis aórtica calcificada crítica en HGPS |
| 9:50-10:05 a. m. | Sammy Basso Asociación Italiana para la Progeria de Sammy Basso, Red Italiana de Laminopatías, Italia |
Perspectiva del paciente sobre la calidad de vida 3 años después de la intervención de la válvula aórtica |
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10:05-10:25 a. m. |
ROMPER | |
| Patobiología cardiovascular de la progeria | ||
| 10:25-10:55 a. m. | Jay Humphrey Departamento de Ingeniería Biomédica Universidad de Yale, New Haven, CT |
Evolución de fenotipos vasculares y consecuencias cardiovasculares en un modelo murino de HGPS y su tratamiento |
| 10:55-11:15 a. m. | Vicente Andrés* Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), Madrid, España |
Músculo liso o endotelio: ¿cuál es el culpable de la enfermedad vascular precoz y la muerte en HGPS? |
| 11:15-11:35 a. m. | George Truskey Universidad de Duke, Durham, Carolina del Norte |
Efecto de la edición de bases de adenina en la función de un modelo vascular de HGPS diseñado mediante ingeniería tisular |
| 11:35-11:55 a. m. | Roland Foisner Laboratorios Max F. Perutz, Universidad Médica de Viena, Austria |
La regulación positiva endotelial y sistémica de miR-34a-5p afina la senescencia en la progeria |
| 12:00-13:00 horas |
ALMUERZO |
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| Día 3 Sesión de la tarde | ||
| 13:00 horas | Nuevos mecanismos de la enfermedad en la progeria Moderadora: Karima Djabali Facultad de Medicina de la Universidad Técnica de Múnich (TUM), Múnich, Alemania |
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| 13:00-13:20 horas | Chiara Lanzulo* Instituto de Tecnologías Biomédicas (ITB)-CNR, Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, Milán, Italia |
Lecciones de los inflamasomas en la fisiopatología de la progeria |
| 13:20-13:40 horas | Valerio Orlando Universidad de Ciencia y Tecnología Rey Abdullah, Reino de Arabia Saudita |
ARN repetido: de basura a terapia para el envejecimiento prematuro y la regeneración tisular |
| 13:40-14:00 horas | Elsa Logarinho* Instituto de Biología Molecular y Celular (IBMC), Oporto, Portugal |
La corrección mediante moléculas pequeñas del estrés genotóxico dependiente de microtúbulos en células HGPS evita los fenotipos celulares impulsados por la progerina |
| 2:00-2:20 p.m. | Karima Djabali* | Modulación de la señalización JAK-STAT en el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford |
| 2:20-3:00 p.m. | Descanso y preparación para la sesión de resumen | |
| 3:00-3:55 p.m. |
Mark Kieran Cao Kan |
Resumen de la reunión y conclusiones clave |
¡Gracias por venir!
Comité Organizador del Taller sobre Progeria del PRF 2022
Dra. Leslie B. Gordon, PhD (presidenta) – Director médico de la Fundación para la Investigación de la Progeria; profesor de Pediatría del Hospital Infantil Hasbro Hospital Infantil de Boston y Facultad de Medicina de Harvard
Audrey Gordon, abogada – Presidente y Director Ejecutivo, Fundación para la Investigación de la Progeria
Judy Campisi, Doctora en Filosofía – Profesor del Instituto Buck; científico principal del Laboratorio Nacional Lawrence Berkeley
Vicente Andrés, PhD – Profesor, Laboratorio de Fisiopatología Cardiovascular Molecular y Genética, y Director Departamento de Investigación Básica, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (CNIC)
Dr. Mark Kieran, doctor en medicina – Vicepresidente de Desarrollo Clínico, Day One Biopharmaceuticals, una empresa dedicada al desarrollo de nuevos tratamientos para niños
Licenciada Justine Maestranzi – Coordinador de la reunión, Fundación para la Investigación de la Progeria
Joanne Morris – Administradora del taller, Joanne Morris Events
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