Detaillierte Workshop-Agenda |
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Mittwoch, November 2
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| 2: 00-4: 00PM | Der Check-in befindet sich im Westturm, Ebene XNUMX, Foyer vor dem Großen Ballsaal | |
| 2: 00-4: 00PM | Plakataufbau: Alle Poster-Präsentatoren (Session 1 und 2) werden gebeten, ihre Poster zu diesem Zeitpunkt im West Tower, Level Two, Skyline-AE | |
Mittwoch, November 2
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| 4: 00-4: 30PM | Einführung & Grüße: Ärztliche Direktorin Leslie Gordon, MD, PhD, PRF-Geschäftsführerin Audrey Gordon, Esq; Vorstandsvorsitzender Scott Berns, MD | |
| 4: 30-5: 20PM | Persönlich – Sammy Basso, Carlos Luiz Silva, Meg Waldron Per Zoom: Kinder aus aller Welt |
Treffen Sie die Kinder auf der ganzen Welt, die mit Progerie leben: Inspirierende Präsentationen von Patientenfamilien |
| 5: 20-5: 40PM | Franz Collins Nationale Gesundheitsinstitute, Bethesda, MD |
Musikalische Feier von Progeria |
| 5: 40-6: 20PM | Leslie Gordon Die Progeria Research Foundation, die Brown University, das Hasbro Children's Hospital, das Boston Children's Hospital und die Harvard Medical School, Boston, MA |
Der Weg von Lonafarnib zur Zulassung – Lehren für zukünftige Behandlungen und die Heilung |
| Gruppenfoto | ||
| 6: 25PM | ESSEN IST ANGERICHTET | |
DONNERSTAG November 3
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| Tag 2 Morgensitzung | ||
| 8:25 AM | Entwicklungsprogramme für klinische Progeria-Studien Moderator: Francis Collins, MD, PhD, Nationales Institut für Humangenomforschung (NIH) |
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| 8:30-8:40 | Leslie Gordon Die Progeria Research Foundation, die Brown University, das Hasbro Children's Hospital, das Boston Children's Hospital und die Harvard Medical School, Boston, MA |
Überblick über das Hello- und Meeting-Programm |
| 8:40-9:10 | David Liu* Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare, Broad Institute, Howard Hughes Medical Institute, Harvard University, Boston, MA |
Plenarvortrag: Base Editing und Prime Editing: Präzise Genkorrektur ohne Doppelstrang-DNA-Brüche |
| 9:10-9:30 |
Franz Collins David Liu John Evans – Chief Executive Officer, Beam Therapeutics, Cambridge, MA Leslie Gordon |
Podiumspräsentation: Base Editing to Rescue Progeria – wo stehen wir jetzt und wo müssen wir hin? |
| 9:30-9:50 |
Leslie Gordon Franz Collins Emma Mccullagh – Spezialistin für präklinische Toxikologie, Domain Biotechnologies, Austin, TX Eric Zanelli – PRF-Freiwilliger für klinische Entwicklung Allievex Corporation, Boston MA |
Podiumspräsentation: Update zum Fortschritt des Entwicklungsprogramms für SRP-2001 HGPS-spezifische RNA-Therapie |
| 9:50-10:10 | Bae-Hoon Kim PRG Wissenschaft und Technologie, Korea |
Update zum Fortschritt des Entwicklungsprogramms für Progerinin, Inhibitor von Progerin |
| 10:10-10:30 | Monica Kleinmann Boston Children's Hospital und Harvard Medical School, Boston, MA |
Ergebnisse der klinischen Studie Everolimus plus Lonafarnib |
| 10:30-10:50 | Pause und Gruppenfoto | |
| Progeria-Biomarker und Progerin-Umsatz im Gewebe | ||
| 10:50-11:10 | Abigail Buchwalter* Cardiovascular Research Institute und der Abteilung für Physiologie an der University of California, San Francisco, CA |
Kombinierte proteomweite Messungen des Protein- und Zellumsatzes über Gewebe hinweg erklären die Gewebespezifität von Progeria |
| 11:10-11:30 | Leslie Gordon | Plasma-Progerin-Veränderungen unter Lonafarnib-Therapie – Assoziation mit Arzneimittelwirkung und verlängertem Überleben |
| 11:30-11:50 | Mario Cordero* Biomedizinisches Forschungs- und Innovationsinstitut von Cadiz (INIBICA), Cadiz, Spanien |
Entwicklung biochemischer Biomarker bei Progerie |
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Tag 2 Nachmittagssitzung Moderation: Maria Eriksson, PhD, Karolinska Institutet, Huddinge, Schweden |
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| Postergespräche und Lightening Poster Session 1 | ||
| 11: 50-12: 05PM | Ausgewähltes Plakat Präsentation | |
| 12: 05-12: 20PM | Ausgewähltes Plakat Präsentation | |
| 12: 20-12: 40PM | Lightening Poster Session #1 – Poster #1-20 | 1 Minute & 1 Folie pro Poster-Präsentator |
| 12: 40-1: 40PM |
LUNCH |
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| 1: 40-2: 00PM | Lightening Poster Session #2 – Poster #21-40 | 1 Minute & 1 Folie pro Poster-Präsentator |
| 2: 00-2: 20PM | Maria Eriksson | Einzelzell-RNA-Analyse der murinen Arterienwand während des Fortschreitens der HGPS-Krankheit |
| 2: 20-2: 40PM | Giovanna Lattanzi* CNR Institut für Molekulargenetik – Bologna, Italien |
Adipozytenspezifische Wirkungen von medikamentösen Behandlungsaussichten bei HGPS |
| 2: 40-3: 00PM | John Cooke Houston Methodist, Houston, TX |
DNA-Schäden in Progeria und ihre Umkehrung durch Telomerase |
| 3: 00-3: 20PM | Late-Breaking-Talk | |
| 3: 20-4: 50PM | Formelle Postersitzung Nr. 1: Poster mit geraden Nummern – Skyline AE | |
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BIS ZUM ABENDESSEN UND ZUR ABENDSITZUNG VERLETZT |
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| 6:00–8:00 Uhr | Abendbuffet/Informelles Gespräch, Großer Ballsaal | |
| 6: 30-8: 00PM | Formelle Postersitzung Nr. 2: Plakate mit ungeraden Nummern – Skyline-AE | |
FREITAG November 4
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Tag 3 Sunrise Session: Roundtables mit Führungskräften in Progerie und Alterung (Anmeldung am Tisch erforderlich) |
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| 8:00-8:30 | Vicente Andrés, PhD Sammy Basso, MSc Francis Collins, MD, PhD Leslie Gordon, MD, PhD Monica Kleinman, MD |
Mentoren werden einem Tisch zugewiesen, an dem Studenten und Junior-Forscher die Möglichkeit haben, einen erheblichen persönlichen Kontakt mit hochrangigen Führungskräften und einem Patienten zu haben, der Anleitung und Inspiration bieten kann. |
| Tag 3 Morgensitzung | ||
| 8: 40AM | Fortschritte bei den Ergebnissen der kardio-neurovaskulären Behandlung bei HGPS Moderation: Marie Gerhard-Hermann, MD , Brigham und Frauenkrankenhaus, Boston MA |
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| 8: 40-8: 50 Uhr | Marie Gerhard-Herman | Überblick über den laufenden CV/NV-Fortschritt bei BCH und BWH und Zusammenfassung des CVIS-Meetings |
| 8:50-9:10 | Srinivas Mukundan Reveal Pharmaceuticals, Cambridge, MA |
Neue naturkundliche Erkenntnisse zu Schlaganfällen und Hirngefäßen bei Progerie |
| 9:10-9:30 Uhr | Marie Gerhard-Hermann* Brigham und Frauenkrankenhaus, Boston MA |
Die Pulswellengeschwindigkeit deutet auf ein Überlebensrisiko bei HGPS hin |
| 9:30-9:50 | Pedro del Nido Bostoner Kinderkrankenhaus; Harvard Medical School, Boston, MA |
TAVR und apiko-aortale Conduit-Chirurgie bei kritischer kalzifizierter Aortenstenose bei HGPS |
| 9:50-10:05 | Sammy Basso Sammy Bassos Italienischer Verband für Progerie, Italienisches Netzwerk für Laminopathien, Italien |
Patientenperspektive zur Lebensqualität 3 Jahre Post-Aortenklappeneingriff |
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10:05-10:25 |
BREAK | |
| Kardiovaskuläre Pathobiologie der Progerie | ||
| 10:25-10:55 | Jay Humphrey Institut für Biomedizinische Technik Yale University, New Haven, CT |
Sich entwickelnde vaskuläre Phänotypen und kardiovaskuläre Folgen in einem Mausmodell von HGPS und seiner Behandlung |
| 10:55-11:15 | Vicente Andrés* Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), Madrid, Spanien |
Glatte Muskulatur oder Endothel: Was ist schuld an vorzeitiger Gefäßerkrankung und Tod bei HGPS? |
| 11:15-11:35 | Georg Truskey Duke University Durham, NC |
Wirkung der Adeninbasenbearbeitung auf die Funktion eines gewebetechnisch hergestellten Gefäßmodells von HGPS |
| 11:35-11:55 | Roland Foisner Max F. Perutz Laboratories, Medizinische Universität, Wien, Österreich |
Endotheliale und systemische Hochregulierung von miR-34a-5p zur Feinabstimmung der Seneszenz bei Progeria |
| 12: 00-1: 00PM |
LUNCH |
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| Tag 3 Nachmittagssitzung | ||
| 1: 00PM | Neue Krankheitsmechanismen bei Progerie Moderation: Karima Djabali Medizinische Fakultät der Technischen Universität München (TUM), München, Deutschland |
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| 1: 00-1: 20PM | Chiara Lanzulo* Institut für Biomedizinische Technologien (ITB)-CNR, Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, Mailand, Italien |
Lehren aus den Inflammasomen in der Pathophysiologie der Progerie |
| 1: 20-1: 40PM | Valerio Orlando King Abdullah University of Science and Technology, Königreich Saudi-Arabien |
Repeatome RNA: Von Junk zu Therapeutika für vorzeitiges Altern und Geweberegeneration |
| 1: 40-2: 00PM | Elsa Logarinho* Instituto de Biologia Molecular e Cellular (IBMC), Porto, Portugal |
Korrektur von Mikrotubuli-abhängigem genotoxischem Stress in HGPS-Zellen durch kleine Moleküle umgeht Progerin-gesteuerte zelluläre Phänotypen |
| 2: 00-2: 20PM | Karima Djabali* | Modulation der JAK-STAT-Signalübertragung beim Hutchinson-Gilford-Progeria-Syndrom |
| 2: 20-3: 00PM | Pause und Vorbereitung für die Summation Session | |
| 3: 00-3: 55PM |
Mark Kieran Kan Cao |
Zusammenfassung des Treffens und der wichtigsten Ergebnisse |
Danke fürs Kommen!
Das Organisationskomitee des PRF Progeria Workshops 2022
Leslie B. Gordon, MD, PhD (Vorsitz) – Ärztlicher Direktor, The Progeria Research Foundation; Professor für Pädiatrie, Hasbro Children's Hospital Boston Children's Hospital und der Harvard Medical School
Audrey Gordon, Esq – Präsident und Geschäftsführer der Progeria Research Foundation
Judy Campisi, PhD – Professor, The Buck Institute; Leitender Wissenschaftler, Lawrence Berkeley National Laboratory
Vicente Andrés, PhD – Lehrer, Labor für Molekulare und Genetische Kardiovaskuläre Pathophysiologie, und Direktor der Abteilung für Grundlagenforschung, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (CNIC)
Mark Kieran, MD, PhD – VP Clinical Development, Day One Biopharmaceuticals, ein Unternehmen, das sich der Entwicklung neuartiger Behandlungen für Kinder verschrieben hat
Justine Maestranzi, BA - Sitzungskoordinator, The Progeria Research Foundation
Joanne Morris - Workshop-Verwalter, Joanne Morris Events
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