מייסד שותף של PRF משמש כמוביל מחשבה בפיתוח תרופות למחלות נדירות

המייסדת והמנהלת הרפואית של PRF, ד"ר לסלי גורדון, הוזמנה לאחרונה לתרום לסדרת סרטונים חינוכיים בהפקת הארגון הלאומי להפרעות נדירות (NORD), יחד עם עמיתה ד"ר פרנסיס קולינס, יועץ המדע של נשיא המדינה. ארה"ב ולשעבר מנהל המכונים הלאומיים לבריאות (NIH).

השניים התבקשו לחלוק למידה מניסיונם במחקר פרוגריה, החל מפיתוח הרישום הבינלאומי של PRF בשנת 1999. בשני הסרטונים שלהלן, הם חולקים מידע על מציאת הגן פרוגריה ב-2003, דרך פיתוח של PRF's מסד נתונים רפואיים ומחקריים, מחקר ההיסטוריה הטבעית של PRF, ולבסוף באמצעות אישור מינהל המזון והתרופות (FDA) של lonafarnib, טיפול ראשון אי פעם לפרוגריה, כדי להדגים מסלולים אפשריים לקידום מחקר על מחלות נדירות עבור אלה המעורבים במחקר והסברה של מחלות נדירות.

סדרה מלאה זו היא אינפורמטיבית מאוד עבור כל מי שמתעניין בפיתוח תרופות במחלות נדירות, והראיונות עם ד"ר גורדון וד"ר קולינס ממוקמים בתוך המודול על לימודי היסטוריה של הטבע בסדרה זו.