Pagina selecteren

PRF's mede-oprichter en medisch directeur, Dr. Leslie Gordon, werd onlangs uitgenodigd om bij te dragen aan een educatieve videoserie geproduceerd door de National Organization for Rare Disorders (NORD), samen met haar collega Dr. Francis Collins, wetenschappelijk adviseur van de president van de VS en voormalig directeur van de National Institutes of Health (NIH).

De twee werden gevraagd om lessen te delen uit hun ervaringen in Progeria-onderzoek, beginnend al bij de ontwikkeling van PRF's International Registry in 1999. In de twee onderstaande video's delen ze afhaalrestaurants over de Progeria-genbevinding in 2003, door de ontwikkeling van PRF's medische en onderzoeksdatabase, de natuurhistorische studie van PRF, en uiteindelijk door de goedkeuring door de Food and Drug Administration (FDA) van lonafarnib, de allereerste behandeling voor Progeria, om mogelijke wegen aan te tonen voor het bevorderen van onderzoek naar zeldzame ziekten voor degenen die betrokken zijn bij onderzoek naar zeldzame ziekten en belangenbehartiging.

Deze volledige serie is zeer informatief voor iedereen die geïnteresseerd is in de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten, en de interviews met Dr. Gordon en Dr. Collins bevinden zich in de module over Natural History Studies in deze serie.