Соучредитель PRF является идейным лидером в разработке лекарств от редких заболеваний

Соучредитель и медицинский директор PRF доктор Лесли Гордон недавно была приглашена принять участие в образовательной серии видеороликов, созданной Национальной организацией по редким заболеваниям (NORD), вместе со своим коллегой доктором Фрэнсисом Коллинзом, научным советником президента США и бывшим директором Национальных институтов здравоохранения (NIH).

Им было предложено поделиться опытом исследований прогерии, начиная с разработки Международного реестра PRF в 1999 году. В двух видеороликах ниже они делятся выводами об открытии гена прогерии в 2003 году, о разработке медицинской и исследовательской базы данных PRF, об исследовании естественной истории PRF и, наконец, об одобрении Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) лонафарниба, первого в истории препарата для лечения прогерии, чтобы продемонстрировать возможные пути продвижения исследований редких заболеваний для тех, кто занимается исследованиями редких заболеваний и пропагандой их интересов.

Эта полная серия чрезвычайно информативна для всех, кто интересуется разработкой лекарств для лечения редких заболеваний, а интервью с доктором Гордоном и доктором Коллинзом включены в модуль по естественнонаучным исследованиям этой серии.