Соучредитель и медицинский директор PRF, доктор Лесли Гордон, недавно была приглашена для участия в серии обучающих видео, подготовленных Национальной организацией редких заболеваний (NORD), вместе со своим коллегой доктором Фрэнсисом Коллинзом, научным советником президента США и бывший директор Национального института здоровья (NIH).
Их попросили поделиться опытом, полученным в ходе исследований прогерии, начиная еще с разработки Международного реестра PRF в 1999 году. медицинская и исследовательская база данных, исследование естественной истории PRF и, наконец, одобрение Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) лонафарниба, первого в истории лечения прогерии, для демонстрации возможных путей продвижения исследований редких заболеваний для тех, кто занимается исследованиями редких заболеваний. и защита.
Эта полная серия является глубоко информативной для всех, кто интересуется разработкой лекарств от редких заболеваний, а интервью с доктором Гордоном и доктором Коллинзом расположены в модуле «Исследования естественной истории» этой серии.