PRF מכריזה על שותפות ייצור עם Forge Biologics לקידום טיפול גנטי בפרוגריה!

PRF חתמה על הסכם ייצור עם פורג' ביולוגיקס לייצר סאם פרו-2 – טיפול עריכת גנים ניסיוני של PRF שנועד לתקן את המוטציה הגנטית הגורמת לפרוגריה.

זהו צעד מכריע לקראת ניסויים קליניים של ריפוי גנטי בפרוגריה.

מה זה SamPro-2?

SamPro-2 הוא טיפול עריכת גנים של PRF שנועד לתקן את שגיאת הכתיב של אות בודדת ב-DNA הגורמת לפרוגריה.

DNA הוא מדריך ההוראות של הגוף. אצל ילדים ומבוגרים צעירים עם פרוגריה, אות אחת במדריך הזה שגויה - יש "T" שאמורה להיות "C". שינוי זה באות אחת מוביל לייצור חלבון רעיל בשם פרוגרין הגורם למחלה.

SamPro-2 בנוי לתקן את השגיאה הזו - שינוי לצמיתות של האות "T" בחזרה ל-"C" - במטרה לעצור את המחלה בתוך תאי הגוף במקורה.

"עידן הריפוי הגנטי של פרוג'ריה הגיע. תקוותנו היא ש-SamPro-2 יעניק לילדים ולמבוגרים צעירים עם פרוג'ריה חיים ארוכים ובריאים יותר שמגיעים להם. אנו אסירי תודה על שיתוף הפעולה עם Forge Biologics, שמומחיות הייצור שלה חיונית להעברת עבודה זו מהמעבדה לניסויים קליניים.."

~לסלי גורדון, MD, Ph.D., מייסדת שותפה ומנהלת רפואית של PRF ואמו של סם ברנס שחלה מפרוג'ריה

‏

מדוע PRF בחרה ב-Forge לייצר את SamPro-2

לפני שניתן לתת טיפול גנטי כלשהו לאדם, הוא חייב להיות:

מיוצר במתקנים מיוחדים ונקיים במיוחד
מיוצר תחת תקני ייצור נאותים (cGMP) מחמירים
נבדק שוב ושוב לבטיחות, טוהר ועקביות
מוכנים לסקירה רגולטורית של ה-FDA האמריקאי

פורג' ביולוגיקס היא חברה מובילה בייצור ריפוי גנטי. המומחיות שלהם תעזור לנו להעביר את SamPro-2 ממדע מעבדתי פורץ דרך לניסויים קליניים עבור ילדים ומבוגרים צעירים עם פרוג'ריה.

ייצור הוא הגשר בין גילוי לטיפול.

השותפות הזו בונה את הגשר הזה.

"מאחורי כל תוכנית כזו עומדים מטופלים ומשפחות שחיכו זמן רב להתקדמות. קרן המחקר של פרוג'ריה וצוות הגנים שלה גילו מסירות יוצאת דופן לקידום מדע זה, ואנו גאים לשתף איתם פעולה. בפורג', אנו מביאים את אותה רמת טיפול, מומחיות וקפדנות טכנית לעבודת הייצור שלנו, בעודנו עוזרים לקדם תוכנית זו עבור מטופלים.”

~ג'ון מאסלובסקי, נשיא ומנכ"ל פורג' ביולוגיקס

‏

צוות גן הפרוגריה

PRF ושותפיה, המכונים יחד צוות הגנים של פרוגריה, יצרו את SamPro-2. צוות הגנים של פרוגריה מאגד מנהיגים בעלי הכרה בינלאומית בתחומי הגנטיקה, הרפואה הקלינית והחדשנות הביו-רפואית, כולם מונעים על ידי מחויבות משותפת למציאת התרופה לפרוגריה.

פרנסיס ס. קולינס, MD, PhD
יועץ מחקר בכיר ב-PRF ומנהל לשעבר של המכונים הלאומיים לבריאות, שהוביל את פרויקט הגנום האנושי - אחד ההישגים המדעיים המשמעותיים ביותר של זמננו - וסייע בהכנסת הגנטיקה לעידן המודרני.

לסלי גורדון, MD, PhD
מייסד שותף ומנהל רפואי של PRF; המומחה המוביל בעולם לפרוגריה וכוח מניע מאחורי כל פריצת דרך משמעותית בתחום. ד"ר גורדון היא גם אמו של סם, שחייו היווה השראה להקמת PRF וממשיכים להזין את דחיפותה.

דיוויד ר. ליו, דוקטורט
ריצ'רד מרקין, פרופסור ומנהל מכון מרקין לטכנולוגיות טרנספורמטיביות בתחום הבריאות במכון ברוד של MIT והרווארד. ד"ר ליו הוא חלוץ בעל הכרה עולמית בתחום עריכת גנים ומוביל בינלאומי בפיתוח טכנולוגיות עריכת בסיסים המעצבות מחדש את הרפואה המודרנית.

סמי באסו ז"ל, מיסיסיפי
מדען, תומך וחבר יוצא דופן בקהילת הפרוגריה העולמית. האינטלקט, האומץ והמחויבות הבלתי מעורערת של סמי לקידום המחקר ממשיכים לעורר השראה ולהנחות עבודה זו. סמי היה השגריר הבינלאומי של PRF. סמי ומשפחתו הקימו את Associazione Italiana Progeria Sammy Basso (AIPro.Sa.B.) כדי לסייע במציאת תרופה לפרוגריה.