حدد صفحة

تمت دعوة المؤسس المشارك لـ PRF والمدير الطبي ، الدكتورة ليزلي جوردون ، مؤخرًا للمساهمة في سلسلة فيديو تعليمية أنتجتها المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة (NORD) ، جنبًا إلى جنب مع زميلها الدكتور فرانسيس كولينز ، المستشار العلمي لرئيس الولايات المتحدة والمدير السابق للمعاهد الوطنية للصحة (NIH).

طُلب من الاثنين مشاركة ما تعلموه من تجاربهم في أبحاث Progeria ، بدءًا من تطوير السجل الدولي لـ PRF في عام 1999. في مقطعي الفيديو أدناه ، يتشاركون الوجبات السريعة حول اكتشاف جين Progeria في عام 2003 ، من خلال تطوير PRF's قاعدة البيانات الطبية والبحثية ، ودراسة التاريخ الطبيعي لـ PRF ، وأخيرًا من خلال موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) على lonafarnib ، أول علاج على الإطلاق لمرض Progeria ، لإظهار المسارات الممكنة لتطوير الأبحاث حول الأمراض النادرة لأولئك المشاركين في أبحاث الأمراض النادرة والدعوة.

تعد هذه السلسلة الكاملة غنية بالمعلومات لأي شخص مهتم بتطوير الأدوية في الأمراض النادرة، وتقع المقابلات مع الدكتور جوردون والدكتور كولينز ضمن وحدة دراسات التاريخ الطبيعي ضمن هذه السلسلة.