A co-fundadora e diretora médica da PRF, Dra. Leslie Gordon, foi recentemente convidada a contribuir para uma série de vídeos educacionais produzidos pela Organização Nacional para Distúrbios Raros (NORD), junto com seu colega Dr. Francis Collins, Conselheiro Científico do Presidente da nos EUA e ex-diretor dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH).
Os dois foram convidados a compartilhar o que aprenderam com suas experiências na pesquisa da Progéria, desde o desenvolvimento do Registro Internacional da PRF em 1999. Nos dois vídeos abaixo, eles compartilham conclusões sobre a descoberta do gene da Progéria em 2003, por meio do desenvolvimento da PRF. banco de dados médico e de pesquisa, estudo de história natural da PRF e, finalmente, por meio da aprovação da Food and Drug Administration (FDA) do lonafarnib, o primeiro tratamento para a Progéria, para demonstrar possíveis caminhos para o avanço da pesquisa sobre doenças raras para os envolvidos na pesquisa de doenças raras e advocacia.
Esta série completa é profundamente informativa para qualquer pessoa interessada no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, e as entrevistas com o Dr. Gordon e o Dr. Collins estão localizadas no módulo Estudos de História Natural desta série.