вибір сторінки

Співзасновник і медичний директор PRF, доктор Леслі Гордон, нещодавно була запрошена долучитися до серії освітніх відео, створених Національною організацією з рідкісних захворювань (NORD), разом із її колегою доктором Френсісом Коллінзом, науковим радником президента США та колишній директор Національного інституту здоров’я (NIH).

Їх попросили поділитися знаннями з їхнього досвіду дослідження прогерії, починаючи ще з розробки Міжнародного реєстру PRF у 1999 році. У двох відео нижче вони діляться висновками щодо виявлення гена прогерії у 2003 році через розвиток PRF. медична та дослідницька база даних, дослідження природної історії PRF і, нарешті, через схвалення Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) лонафарнібу, першого в історії лікування прогерії, щоб продемонструвати можливі шляхи просування досліджень рідкісних захворювань для тих, хто займається дослідженнями рідкісних захворювань та адвокація.

Ця повна серія є дуже інформативною для всіх, хто цікавиться розробкою ліків від рідкісних захворювань, а інтерв’ю з доктором Гордоном і доктором Коллінзом розміщено в модулі «Дослідження природної історії» цієї серії.