Die Mitbegründerin und medizinische Direktorin von PRF, Dr. Leslie Gordon, wurde kürzlich eingeladen, zusammen mit ihrem Kollegen Dr. Francis Collins, wissenschaftlicher Berater des Präsidenten von, an einer Lehrvideoserie der National Organization for Rare Disorders (NORD) mitzuwirken den USA und ehemaliger Direktor der National Institutes of Health (NIH).
Die beiden wurden gebeten, Erkenntnisse aus ihren Erfahrungen in der Progeria-Forschung zu teilen, die bereits mit der Entwicklung des internationalen PRF-Registers im Jahr 1999 begann. In den beiden folgenden Videos teilen sie Erkenntnisse über die Entdeckung des Progeria-Gens im Jahr 2003 durch die Entwicklung von PRFs Medizin- und Forschungsdatenbank, die naturhistorische Studie von PRF und schließlich die Zulassung von Lonafarnib, der ersten Behandlung für Progerie, durch die Food and Drug Administration (FDA), um mögliche Wege zur Weiterentwicklung der Forschung zu seltenen Krankheiten für diejenigen aufzuzeigen, die an der Erforschung seltener Krankheiten beteiligt sind und Interessenvertretung.
Diese vollständige Serie ist äußerst informativ für alle, die sich für die Arzneimittelentwicklung bei seltenen Krankheiten interessieren. Die Interviews mit Dr. Gordon und Dr. Collins finden sich im Modul „Naturhistorische Studien“ dieser Serie.