Memulai Tahun Baru dengan berita penelitian yang menarik!

Selamat Tahun Baru! Kami harap semua orang menikmati liburan yang sehat dan tenang.

Kami memulai tahun 2021 dengan berita penelitian yang lebih menarikPada bulan Januari, jurnal sains Alam menerbitkan hasil terobosan yang menunjukkan bahwa penyuntingan genetik pada model tikus Progeria mengoreksi mutasi yang menyebabkan Progeria di banyak sel, meningkatkan beberapa gejala penyakit utama dan peningkatan umur secara drastis pada tikus.

Didanai bersama oleh PRF dan ditulis bersama oleh Direktur Medis PRF, Dr. Leslie Gordon, penelitian tersebut menemukan bahwa dengan satu suntikan editor dasar yang diprogram untuk mengoreksi mutasi penyebab penyakit, tikus bertahan hidup 2,5 kali lebih lama daripada tikus Progeria kontrol yang tidak diobati, hingga usia yang sesuai dengan dimulainya usia tua pada tikus yang sehat. Yang terpenting, tikus yang diobati juga mempertahankan jaringan pembuluh darah yang sehat—temuan yang signifikan, karena hilangnya integritas pembuluh darah merupakan prediktor kematian pada anak-anak dengan Progeria.

Penelitian ini dipimpin bersama oleh pakar dunia dalam penyuntingan genetika, David Liu, Doktor, dari Broad Institute, MIT, Cambridge, MA, Jonathan Brown, Asisten Profesor Kedokteran di Divisi Kedokteran Kardiovaskular di Universitas Vanderbilt, dan Francis Collins, MD, PhD, Direktur Institut Kesehatan Nasional.

Melihat respons dramatis ini pada model tikus Progeria kami adalah salah satu perkembangan terapi paling menarik yang pernah saya ikuti dalam 40 tahun sebagai dokter-ilmuwan,” kata Dr. Collins.

Dr. Francis Collins

Direktur Institut Kesehatan Nasional.

Lima tahun lalu, kami masih menyelesaikan pengembangan editor dasar pertama,” kata Dr. Liu. “Jika Anda memberi tahu saya saat itu bahwa dalam waktu lima tahun, satu dosis editor dasar dapat mengatasi Progeria pada hewan pada tingkat DNA, RNA, protein, patologi vaskular, dan rentang hidup, saya akan berkata 'tidak mungkin.' Itu adalah bukti nyata dedikasi tim yang memungkinkan pekerjaan ini.

David Lui, Doktor

Institut Broad, MIT

Diperlukan studi praklinis tambahan untuk menyelidiki hasil ini, yang kami harap suatu hari nanti akan mengarah pada uji klinis. Kami berharap dapat terus memberi tahu Anda tentang temuan menarik ini seiring kemajuan yang dicapai!

Baca lebih lanjut tentang berita menarik ini Di Sini.

Saat kita memasuki tahun 2021, kami berterima kasih kepada mitra seperti ANDA, yang memungkinkan kemajuan seperti ini.

Tahun lalu sendiriYayasan Penelitian Progeria:

Mencapai tonggak penting dengan pengobatan pertama yang disetujui FDA untuk Progeria, lonafarnib;
Membawa anak-anak dengan Progeria dari seluruh dunia ke Rumah Sakit Anak Boston untuk uji klinis yang didanai PRF (ketika perjalanan diizinkan karena COVID 19);
Memegang milik kita Lokakarya Ilmiah Progeria Internasional ke-10, mempertemukan rekor 370 pendaftar dari 30 negara dalam pertemuan ilmiah berbasis web pertama kami;
Dilanjutkan dengan sungguh-sungguh dengan kegiatan-kegiatan program utama kami yang akan mengarahkan kita pada perawatan dan penyembuhan di masa depan!

Koblan LW, Erdos MR, Wilson C, CabralWA, Levy JM, Iong, ZM, TavarezUL, Davison L, Gete YG, Mao X, NewbyGA, Doherty SP, Narisu N, Sheng Q, Krilow C, Lin CY, Gordon LB, Cao K, Collins FS, Brown JD, Liu DR. Dalam Hidup Pengeditan Basa Adenin Menyelamatkan Sindrom Progeria Hutchinson-Gilford Alam. 6 Januari 2021

Pos-pos Terbaru

Kategori

Mendaftar

untuk Kami

Pembaruan!

Daftar Sekarang

Bersama-sama, kita

AKAN

temukan obatnya!

Donasi Sekarang