Das neue Jahr beginnt mit spannenden Forschungsnachrichten!

Frohes neues Jahr! Wir hoffen, dass alle gesunde und erholsame Feiertage hatten.

Wir starten ins Jahr 2021 mit weitere spannende Forschungs-NewsIm Januar veröffentlichte das Wissenschaftsjournal Natur veröffentlichte bahnbrechende Ergebnisse, die zeigen, dass die genetische Bearbeitung in einem Mausmodell von Progeria Korrektur der Mutation, die in vielen Zellen Progerie verursacht, verbesserte mehrere wesentliche Krankheitssymptome und dramatisch verlängerte Lebensdauer bei den Mäusen.

Die von PRF mitfinanzierte und von PRFs medizinischem Direktor Dr. Leslie Gordon mitverfasste Studie ergab, dass Mäuse mit einer einzigen Injektion eines Baseneditors, der so programmiert war, dass er die krankheitsverursachende Mutation korrigierte, 2,5-mal länger überlebten als unbehandelte Progeria-Kontrollmäuse und ein Alter erreichten, das dem Beginn des hohen Alters bei gesunden Mäusen entspricht. Wichtig ist, dass behandelte Mäuse auch gesundes Gefäßgewebe behielten – eine bedeutende Entdeckung, da der Verlust der Gefäßintegrität ein Indikator für die Sterblichkeit bei Kindern mit Progeria ist.

Die Studie wurde von einem weltweit tätigen Experten für genetische Editierung geleitet, David Liu, PhD, vom Broad Institute, MIT, Cambridge, MA, Jonathan Brown, Assistenzprofessor für Medizin in der Abteilung für Herz-Kreislaufmedizin an der Vanderbilt University, und Francis Collins, MD, PhD, Direktor der National Institutes of Health.

Um diese Ergebnisse zu untersuchen, sind weitere präklinische Studien erforderlich, die hoffentlich eines Tages in eine klinische Studie münden werden. Wir freuen uns darauf, Sie über diese spannende Entdeckung auf dem Laufenden zu halten, sobald weitere Fortschritte erzielt werden!

Lesen Sie mehr über diese spannende Neuigkeit Hier.

Zu Beginn des Jahres 2021 sind wir dankbar für Partner wie SIE, die solche Fortschritte ermöglichen.

Letztes Jahr allein, Die Progeria Research Foundation:

• Ein wichtiger Meilenstein wurde mit der ersten von der FDA zugelassenen Behandlung gegen Progerie, Lonafarnib, erreicht;
• Brachte Kinder mit Progerie aus der ganzen Welt für die von der PRF finanzierte klinische Studie ins Boston Children's Hospital (als Reisen aufgrund von COVID-19 erlaubt waren);
• Wir hielten unsere 10. Internationaler wissenschaftlicher Workshop zu Progerie, bei dem wir eine Rekordzahl von 370 Teilnehmern aus 30 Ländern bei unserem allerersten webbasierten wissenschaftlichen Meeting zusammenbrachten;
• Machen Sie ernsthaft mit unseren wichtigsten Programmaktivitäten weiter, die uns zu Behandlungen und der zukünftigen Heilung führen werden!

Koblan LW, Erdos MR, Wilson C, Cabral WA, Levy JM, Iong, ZM, Tavarez UL, Davison L, Gete YG, Mao X, Newby GA, Doherty SP, Narisu N, Sheng Q, Krilow C, Lin CY, Gordon LB, Cao K, Collins FS, Brown JD, Liu DR. In Vivo Adenin-Basen-Editierung rettet Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom Natur. 6. Januar 2021