Salah satu pendiri PRF menjabat sebagai pemimpin pemikiran dalam pengembangan obat penyakit langka

Salah satu pendiri dan Direktur Medis PRF, Dr. Leslie Gordon, baru-baru ini diundang untuk berkontribusi pada serial video edukasi yang diproduksi oleh Organisasi Nasional untuk Gangguan Langka (NORD), bersama rekannya Dr. Francis Collins, Penasihat Sains Presiden AS dan mantan Direktur Institut Kesehatan Nasional (NIH).

Keduanya diminta untuk berbagi pembelajaran dari pengalaman mereka dalam penelitian Progeria, yang dimulai sejak pengembangan Registri Internasional PRF pada tahun 1999. Dalam dua video di bawah ini, mereka berbagi hasil temuan tentang penemuan gen Progeria pada tahun 2003, melalui pengembangan basis data medis & penelitian PRF, studi sejarah alam PRF, dan akhirnya melalui persetujuan Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) atas lonafarnib, pengobatan pertama untuk Progeria, untuk menunjukkan kemungkinan jalur untuk memajukan penelitian tentang penyakit langka bagi mereka yang terlibat dalam penelitian dan advokasi penyakit langka.

Seri lengkap ini sangat informatif bagi siapa pun yang tertarik dalam pengembangan obat untuk penyakit langka, dan wawancara dengan Dr. Gordon dan Dr. Collins terdapat dalam modul Studi Sejarah Alam dalam seri ini.