يعمل المؤسس المشارك لـ PRF كقائد فكري في تطوير أدوية الأمراض النادرة

تمت دعوة الدكتورة ليزلي جوردون، المؤسس المشارك والمدير الطبي لـ PRF، مؤخرًا للمساهمة في سلسلة مقاطع فيديو تعليمية أنتجتها المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة (NORD)، إلى جانب زميلها الدكتور فرانسيس كولينز، المستشار العلمي لرئيس الولايات المتحدة والمدير السابق للمعاهد الوطنية للصحة (NIH).

طُلب من الاثنين مشاركة الدروس المستفادة من تجاربهما في أبحاث مرض بروجيريا، بدءًا من تطوير السجل الدولي لـ PRF في عام 1999. في مقطعي الفيديو أدناه، يشاركان الدروس المستفادة من اكتشاف جين بروجيريا في عام 2003، من خلال تطوير قاعدة البيانات الطبية والبحثية لـ PRF، ودراسة التاريخ الطبيعي لـ PRF، وأخيرًا من خلال موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) على لونافارنيب، أول علاج على الإطلاق لمرض بروجيريا، لإظهار المسارات المحتملة لتطوير البحث في الأمراض النادرة لأولئك المشاركين في أبحاث الأمراض النادرة والدعوة إليها.

هذه السلسلة الكاملة مفيدة للغاية لأي شخص مهتم بتطوير الأدوية للأمراض النادرة، وتوجد المقابلات مع الدكتور جوردون والدكتور كولينز ضمن وحدة دراسات التاريخ الطبيعي ضمن هذه السلسلة.