2 желтоқсан 2024 ж. Жариялау:

Отбасылар мен олардың дәрігерлеріне арналған жаңа клиникалық сынақ ақпараты

Жаңа Прогеринин клиникалық сынақтарына жазылу басталды

Прогеринин сынақ нұсқасына жазылу енді ашық! Бұл зерттеудің тақырыбы: Хатчинсон-Гилфорд прогерия синдромы (HGPS) бар емделушілерде прогерининнің қауіпсіздігін, төзімділігін және фармакокинетикасын бағалау және оңтайлы дозаны анықтауға арналған 2а фазасы, рандомизацияланған, ашық таңбалы зерттеу. Зерттеу орны - Бостон балалар ауруханасы (BCH). Зерттеудің демеушісі – кореялық PRG Science & Technology (PRG S&T) компаниясы. PRF осы сынақта BCH және PRG S&T компанияларымен бірлесіп жұмыс істейді. Ынтымақтастық аясында PRF Бостондағы сынақ алаңына бару және кері қайтуды және Бостонда тұруды ұйымдастырады. Сынақ туралы ақпарат сайтта да орналастырылған clinicaltrials.gov

Прогериясы бар науқастарға және олардың дәрігерлеріне арналған ақпарат

• Бұл зерттеу сынағы лонафарнибке қосымша қабылдануы мүмкін прогеринин деп аталатын зерттеуге арналған жаңа препаратты қамтиды.
• Прогеринин Прогерияны (HGPS) емдеу үшін қауіпсіз және/немесе тиімді екендігі әлі дәлелденбеген және әлі FDA немесе басқа халықаралық органдар сатуға рұқсат бермеген.
• Бұл зерттеудің мақсаты - прогерининнің жанама әсерлерін, оңтайлы дозасын анықтау және прогерининнің Прогериясы бар науқастарды емдеуге көмектесе алатынын анықтау.
• Прогерининді ғалымдар Progeria жасушалары мен Progeria тышқандарында сынаған кезде пайдасын көрсетті. Прогериясы жоқ ересектерге бір рет (бір доза) немесе бірнеше апта бойы берілген. Прогериясы бар балалар мен жасөспірімдерге ешқашан берілмеді.
• Прогеринин суда ерітілген ұнтақ түрінде беріледі және күніне екі рет қабылданады.
• Сынақ тобы зерттеу хаттамасында белгіленген арнайы қабылдау критерийлеріне сәйкес келетін 10-16 бала мен жас ересектер тіркеледі деп болжайды. Тіркеу Progeria (HGPS) бар 10 балалар мен жасөспірімдерден басталады.
• 8 сынаққа қатысушылар күніне екі рет прогерининді ауызша қабылдайды, сонымен қатар әдеттегідей лонафарниб қабылдауды жалғастырады; 2 қатысушы прогеринин қабылдамайды, бірақ лонафарниб қабылдауды жалғастырады. Сынақ тобы компьютермен кездейсоқ тағайындалғанға дейін прогерининді емдеу тобында немесе тек лонафарниб бар топта қандай пациенттер бар екенін білмейді.

• Егер емделушіге прогерининді әдеттегі лонафарниб дозасымен бірге қабылдау тағайындалса:
  • • Науқас тестілеу үшін Бостонға 4 сапар жасауы керек (әрбір келу арасында 4 ай). Бұл пациенттің Бостонға бірінші бару үшін баратынын білдіреді, пациент бірінші барғаннан кейін 4 айдан кейін, содан кейін бірінші келгеннен кейін 8 айдан кейін және ең соңында бірінші барғаннан кейін 12 айдан кейін оралады.
    • Прогерининнің бірінші дозасы бастапқы доза болып табылады. Бостонға алғашқы 2 бару арасында пациент осы бірінші доза деңгейінде болған кезде үй талаптары болады. Науқас 7, 14 және 28 күндері, 2-ші және 3-ші айларында BCH сынақ тобымен тіркеу телефон қоңыраулары немесе масштабтау қоңыраулары болады. Бұл қоңыраулар прогерининнің кез келген жанама әсерлерін бақылауға арналған. Қоңыраулар арасында жанама әсерлер болған жағдайда пациент сонымен қатар BCH сынақ тобымен тығыз байланыста болады.
    • Науқастар Бостонға барғандар арасында тұратын жерде қан анализінен өтеді. Олар 2-аптада, 4-аптада, 2-айда және 3-айда BCH және науқастың үйдегі дәрігері арасында реттеледі. Қан науқастың қолынан алынады және әрбір барған кезде қажетті жалпы мөлшер шай қасықтың жартысын құрайды (2,5 мл). ). Бұл сынақтардың нәтижелері пациенттің жергілікті дәрігерлік кеңсесінен BCH сынақ тобына жіберіледі.

• Егер пациентке тек лонафарниб қабылдау тағайындалса:
  • • Науқас Бостонға 2 рет, бастапқыда және 12 айда келеді.
    • Науқас сынаққа қосылғаннан кейін 4 айдан кейін қан үлгісін жергілікті үйге бере алады. BCH және науқастың учаскелік дәрігері осы қан үлгісін алуды ұйымдастырады.
• Соңғы жеке сапардан отыз күн өткен соң, барлық субъектілерден BCH зерттеу тобымен тағы бір телефон қоңырауын аяқтау сұралады.
• Әр пациент сынаққа қатысу-қатыспауды өзі таңдайды. Клиникалық сынақ толығымен ерікті.

Егер сіз көбірек білгіңіз келсе немесе сынаққа тіркелу туралы BCH компаниясымен байланысуға қызығушылық танытсаңыз, Progeria Research Foundation компаниясына хабарласыңыз, біз сізді BCH сынақ тобымен байланыстырамыз.

Шелби Филлипс емделуші бағдарламаларының үйлестірушісі, Progeria зерттеу қоры
Электрондық пошта: sphillips@progeriaresearch.org

WhatsApp, Telegram, WeChat үшін ұялы телефон: 1-978-876-2407
Кеңсе телефоны: 978-548-5308

Ең жақсы тілектер,
Шелби Филлипс, емделуші бағдарламаларының үйлестірушісі және
Доктор Лесли Гордон, медициналық директор
Progeria зерттеу қоры