PRF atinge $1,4 dos $2 milhões necessários para financiar o teste! Em julho, os pesquisadores da UCLA Loren Fong e Stephen Young publicaram descobertas de estudos financiados pela PRF com camundongos Progeria, testando um potencial tratamento medicamentoso para crianças com Progeria. O medicamento FTI melhorou alguns sinais da doença nos camundongos! Esses e outros estudos recentes abriram caminho para a PRF começar um ensaio clínico com as crianças. Junte-se ao nosso Campanha de Ensaios Clínicos e ajude a fazer o julgamento acontecer!

A PRF está financiando um ensaio clínico de medicamento para Progeria, que começou em 7 de maio. O teste está tratando as crianças com um medicamento chamado FTI. Este é um momento crítico para ajudar a PRF, pois estamos arrecadando dinheiro para financiar o teste.
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Trechos retirados do Revista de Investigação Clínica:
Medicamento contra câncer melhora a progeria: novo modelo de camundongo mais próximo da doença em humanos
Usando seu novo modelo de camundongo de progeria, os investigadores da UCLA descobriram que um medicamento experimental, chamado inibidor de farnesiltransferase, melhorou a densidade óssea, reduziu fraturas ósseas, atrasou o início da doença e ajudou no ganho de peso. Os efeitos do medicamento foram mais dramáticos do que em estudos anteriores usando outros modelos animais. Este novo modelo de camundongo espelha de perto o defeito genético que causa muitos casos de progeria em humanos.
Essas descobertas ajudarão os pesquisadores a direcionar terapias medicamentosas para crianças com progeria e levarão a uma melhor compreensão dos mecanismos da doença. As descobertas da UCLA tornaram viável considerar ensaios clínicos em humanos.
Os pesquisadores da UCLA incluem o Dr. Shao H. Yang, Loren G. Fong, Ph.D., e o Dr. Stephen G. Young da Escola de Medicina David Geffen da UCLA.