Acima de tudo, é importante lembrar que todas as crianças com Progéria têm intelecto e personalidade adequados à idade. Uma criança de oito anos com Progéria pensará e agirá como qualquer outra criança de oito anos. As crianças com Progéria são inteligentes, engraçadas e cheias de vida. São os corpos dessas crianças carregados de predisposição genética para as condições de envelhecimento e doenças cardíacas, e não suas mentes. Portanto, eles precisam de suas escolas, comunidades e amigos para tratá-los como qualquer outra criança (com alguns pequenos ajustes de tamanho). Afinal, Progeria é apenas uma pequena parte de quem eles são!

Sim. Em novembro de 2020, a PRF alcançou uma parte importante de nossa missão: o primeiro tratamento para Progeria, lonafarnib (marca 'Zokinvy') obteve a aprovação da United States Food & Drug Administration (US FDA). Com essa conquista, a Progéria agora se junta a menos de 5% das doenças raras com um tratamento aprovado pela FDA. *

Em 2019, a Progeria Research Foundation publicou nossa segunda edição do Manual da Progeria, para famílias, médicos, professores e outras pessoas que cuidam de crianças e jovens adultos com Progeria. Com 33% a mais de material, esta versão atualizada de 131 páginas ilustra até que ponto chegamos em nosso entendimento clínico da Progeria desde a publicação da primeira edição em 2010. As adições incluem seções sobre genética e aconselhamento genético, tratamento com lonafarnib e novas recomendações cardiovasculares para cuidadores.

Ainda não temos uma cura, mas sabemos que o atendimento diário faz uma enorme diferença em sua qualidade de vida. Terapias nutricionais, físicas e ocupacionais adequadas, juntamente com cuidados cardíacos preventivos e outros, são essenciais. O manual está disponível em inglês, japonês e espanhol.

* 300 doenças raras que têm um tratamento aprovado pela FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 doenças raras para as quais a base molecular é conhecida (www.OMIM.org) = 4.2%

A Fundação de Pesquisa Progeria ajudou na descoberta do gene que causa a Progéria e agora está envolvida em ensaios clínicos de medicamentos, testando drogas que mostram grande promessa de tratar efetivamente crianças com Progéria. Fizemos um tremendo progresso, mas ninguém pode prever quanto tempo isso levará.

veja nossa Subsídios que financiamos seção para descrições de projetos, nossa Ensaios Clínicos atualizações e PRF nas notícias para as descobertas mais recentes da pesquisa.

É bom usar qualquer informação de texto coletada em nosso site para o seu projeto. No entanto, preferimos que você não use fotos das crianças em nosso site. Sugerimos que você use nosso folheto e newsletter , que tem muitas fotos de crianças com Progéria, como imagens. Se você nos der seu endereço, podemos enviar um.

Agora você pode comprar o DVD Vida de acordo com Sam do Loja HBO. Por favor, verifique também o nosso Página LATS e aprenda mais sobre este maravilhoso filme e documentário fascinante sobre amor, vida e esperança para crianças com Progéria.

A Fundação de Pesquisa Progeria não possui fitas de vídeo de programas sobre Progeria. Esses documentários e outros vídeos são produzidos em particular e, devido a restrições de direitos autorais, não podem ser vendidos por organizações ou indivíduos particulares. Você pode entrar em contato com a rede na qual viu a peça; eles podem fornecer um por uma taxa. Além disso, alguns shows estão online, como o Katie Show. Você também deve conferir duas palestras inspiradoras do TEDx da Dra. Leslie Gordon, nossa diretora médica, e Sam Berns em nossa Página Tedx Talks. Por fim, convidamos você a visitar nossa YouTube página para dezenas de vídeos informativos e inspiradores.

Embora a Progéria seja uma doença extremamente rara, todas as crianças com Progeria morrem de aterosclerose prematura grave (doença cardíaca). Quando você ajuda crianças com Progéria, está ajudando a salvar a vida de crianças com uma doença fatal 100%. Ao mesmo tempo, você está ajudando a todos nós, porque a pesquisa nesse campo não apenas ajudará a Progeria Research Foundation a alcançar nosso objetivo de encontrar um tratamento e uma cura, mas também fornecerá respostas para os mistérios do processo natural de envelhecimento, doenças cardíacas. e derrame (um dos principais assassinos do mundo).

Uau - isso é fantástico! Dependendo de onde você está em sua educação, essa resposta varia. Sugerimos que você consulte seu orientador ou conselheiro de carreira na escola para obter o melhor curso de ação.

Sua idéia de querer se tornar amigos é realmente ótima, mas todas as informações de contato das famílias e das crianças são confidenciais; portanto, não poderíamos fornecer seus nomes e endereços de e-mail. No entanto, o Conheça a página Kids lista alguns sites para famílias com crianças com Progéria. Você pode contatá-los através de seus sites e perguntar se eles gostariam de ter um amigo ou um presente.

Pelas mesmas razões de confidencialidade descritas na resposta acima, não podemos entrar em contato com alguém para conversar sobre como viver com a Progeria. Consulte o #8 acima para obter informações sobre este assunto.

Não temos programas em que tenhamos contato direto com as crianças da maneira que você está pensando. As crianças estão localizadas em todo o mundo e, portanto, nosso contato com as famílias é quase exclusivamente por e-mail, telefone e correio. Não existe um “acampamento” ou outra reunião social em que participemos que os reúna onde você possa ter a oportunidade de trabalhar com as crianças. Mas sempre podemos usar outro voluntário em nossa equipe! Vou ao Outras formas de ajudar seção para obter mais informações. Filhos, peça permissão e assistência a seus pais antes de serem voluntários.

A Fundação de Pesquisa Progeria conseguiu fazer uma tremenda quantia com uma pequena quantia de dinheiro. Não temos um fundo de doações e contamos com o apoio contínuo de outras pessoas que apóiam nossa missão. Cada pouquinho ajuda - essas doações de dez e vinte dólares realmente somam! Por favor, confira nossa Miracle Makers por apenas algumas das ótimas maneiras pelas quais as pessoas se envolveram, como um grupo de estudantes do ensino médio que se apresentaram, um policial francês que organizou um mercado de pulgas e um banco local que realizou um dia casual - tudo para arrecadar fundos para a PRF.