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O medicamento FTI

O inibidor da farnesiltransferase (FTI) lonafarnib (com a marca Zokinvy) é o primeiro e único tratamento medicamentoso conhecido para crianças com Progéria.

História por trás dessa descoberta histórica: Em agosto de 2005 e fevereiro de 2006, pesquisadores publicaram estudos que apoiavam um potencial tratamento medicamentoso para crianças com Progeria. Originalmente desenvolvido para potencialmente tratar câncer, o lonafarnib reverteu as dramáticas anormalidades da estrutura nuclear que são a marca registrada das células de crianças com Progeria. Além disso, esse medicamento FTI melhorou alguns sinais da doença em um modelo de camundongo semelhante à Progeria.

Por que os pesquisadores achavam que esse medicamento funcionaria na Progeria? A proteína que acreditamos ser responsável pela Progeria é chamada progerina. Para bloquear a função celular normal e causar Progeria, uma molécula chamada “grupo farnesil” deve ser anexada à proteína progerina. Os FTIs agem bloqueando (inibindo) a ligação do grupo farnesil à progerina. Então, se o medicamento FTI pode bloquear essa ligação do grupo farnesil em crianças com Progeria, então a progerina pode ser “paralisada” e a Progeria melhorada.

Pela primeira vez, tivemos diante de nós um possível tratamento para crianças com Progéria. Uma primeiro ensaio clínico do medicamento Progeria começou em 2007, e em 2012 os resultados do estudo foram publicados, demonstrando que cada criança experimentou melhora em uma ou mais áreas, incluindo o sistema cardiovascular vital. Em maio de 2014, um estudo posterior revelou que o lonafarnib aumenta a expectativa de vida estimada em pelo menos 1,6 anos (que mais tarde seria aumentada, conforme o estudo progredisse), e em abril de 2018 um estudo publicado em O Jornal da Associação Médica Americana (JAMA) relataram que o lonafarnib sozinho prolongou a sobrevivência em crianças com Progéria.  Clique aqui para detalhes sobre o estudo de 2012, aqui para obter detalhes sobre as conclusões de 2014 e aqui para detalhes sobre o estudo de 2018.

Em maio de 2018, na sequência do estudo publicado em JAMA, a PRF e a Eiger Biopharmaceuticals firmaram um acordo de colaboração e fornecimento para o desenvolvimento e busca da revisão e possível aprovação do lonafarnib pela Food and Drug Administration dos EUA para o tratamento de Progéria em crianças. O arquivamento foi concluído em 23 de março de 2020. Em novembro de 2020, o lonafarnib fez história como o primeiro tratamento a receber aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para Progéria e Laminopatias Progeroides.

Agora temos um tratamento para a Progéria, mas ele não é uma cura, então continuamos a impulsionar a pesquisa para descobrir medicamentos que serão ainda mais eficazes e, finalmente, curar a Progéria.

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