O medicamento FTI

O inibidor da farnesiltransferase (FTI) lonafarnibe (com a marca Zokinvy) é o primeiro e único tratamento medicamentoso conhecido para crianças com Progéria.

História por trás dessa descoberta histórica: Em agosto de 2005 e fevereiro de 2006, pesquisadores publicaram estudos que apoiavam um potencial tratamento medicamentoso para crianças com Progéria. Originalmente desenvolvido para tratar potencialmente o câncer, lonafarnib reverteu as dramáticas anormalidades da estrutura nuclear que são a marca registrada das células de crianças com Progéria. Além disso, este medicamento FTI melhorou alguns sinais de doença em um modelo de camundongo semelhante à Progeria.

Por que os pesquisadores pensaram que essa droga funcionaria na Progéria? A proteína que acreditamos ser responsável pela Progéria é chamada de progerina. Para bloquear a função celular normal e causar Progéria, uma molécula chamada “grupo farnesil” deve ser ligada à proteína progerina. Os FTIs atuam bloqueando (inibindo) a ligação do grupo farnesil à progerina. Portanto, se o medicamento FTI pode bloquear esta ligação do grupo farnesil em crianças com Progerina, então a progerina pode ser “paralisada” e a Progéria melhorada.

Pela primeira vez, tínhamos diante de nós um possível tratamento para crianças com Progéria. UMA primeiro teste clínico de medicamentos Progeria começou em 2007, e em 2012 os resultados do estudo foram publicados, demonstrando que todas as crianças experimentaram melhorias em uma ou mais áreas, incluindo o sistema cardiovascular vital. Em maio de 2014, um estudo mais aprofundado revelou que o lonafarnib aumenta a expectativa de vida em pelo menos 1.6 anos (que mais tarde seria aumentada, à medida que o estudo avançasse) e em abril de 2018 um estudo publicado em O Jornal da Associação Médica Americana (JAMA) relataram que o lonafarnib sozinho estendeu a sobrevida em crianças com Progéria.  Clique aqui para detalhes sobre o estudo 2012, SUA PARTICIPAÇÃO FAZ A DIFERENÇA para obter detalhes sobre as descobertas do 2014 e SUA PARTICIPAÇÃO FAZ A DIFERENÇA para detalhes sobre o estudo 2018.

Em maio 2018, logo após o estudo publicado em JAMA, PRF e Eiger Biopharmaceuticals firmaram um acordo de colaboração e fornecimento para o desenvolvimento e busca da revisão da Food and Drug Administration dos EUA e possível aprovação do lonafarnib para o tratamento da Progéria em crianças. O pedido foi concluído em 23 de março de 2020. Em novembro de 2020, lonafarnib fez história como o o primeiro tratamento a receber a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para Progéria e Laminopatias Progeroides.

Agora, temos um tratamento para Progéria, mas não é uma cura, por isso continuamos a conduzir a pesquisa para descobrir medicamentos que serão ainda mais eficazes e, finalmente, curar Progeria.