A PRF disponibiliza o inibidor da farnesiltransferase, lonafarnib, para a comunidade de pesquisa. Nosso objetivo é apoiar estudos pré-clínicos para investigar melhor os efeitos do lonafarnib na Progéria.

É missão constante da PRF encontrar melhores tratamentos e uma cura para crianças com Progéria. Lonafarnib demonstrou beneficiar clinicamente alguns aspectos da doença (Gordon et al, PNAS, 2012), bem como aumentar a expectativa de vida (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), mas não é curativo. À medida que novos compostos são identificados com potencial para melhorar o HGPS, prevemos a necessidade de testar esses compostos em combinação com lonafarnib in vitro e em modelos animais.

A PRF está disponibilizando o inibidor da farnesiltransferase lonafarnib à comunidade de pesquisa. Nosso objetivo é apoiar estudos pré-clínicos para investigar melhor os efeitos do lonafarnib na Progéria.

É missão constante da PRF encontrar melhores tratamentos e uma cura para crianças com Progéria. Lonafarnibe demonstrou beneficiar alguns aspectos da doença clinicamente, (Gordon et al, PNAS, 2012), bem como influenciar o aumento da expectativa de vida estimada, (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), mas não é curativo. À medida que novos compostos são identificados com potencial para melhorar o HGPS, prevemos a necessidade de testar esses compostos em combinação com o lonafarnibe in vitro e em modelos animais.

Notas técnicas