A PRF disponibiliza o inibidor de farnesiltransferase, lonafarnib, para a comunidade de pesquisa. Nosso objetivo é dar suporte a estudos pré-clínicos para investigar melhor os efeitos do lonafarnib na Progeria.

A missão firme da PRF é encontrar melhores tratamentos e uma cura para crianças com Progéria. Lonafarnib demonstrou beneficiar alguns aspectos da doença clinicamente (Gordon et al, PNAS, 2012), bem como aumentar a expectativa de vida (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), mas não é curativo. À medida que novos compostos são identificados com o potencial de melhorar o HGPS, antecipamos a necessidade de testar esses compostos em combinação com lonafarnib in vitro e em modelos animais.

A PRF está disponibilizando o inibidor de farnesiltransferase lonafarnib para a comunidade de pesquisa. Nosso objetivo é dar suporte a estudos pré-clínicos para investigar melhor os efeitos do lonafarnib na Progeria.

A missão firme da PRF é encontrar melhores tratamentos e uma cura para crianças com Progéria. Lonafarnib demonstrou beneficiar alguns aspectos da doença clinicamente (Gordon et al, PNAS, 2012), bem como influenciar o aumento da expectativa de vida estimada (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), mas não é curativo. À medida que novos compostos são identificados com o potencial de melhorar o HGPS, antecipamos a necessidade de testar esses compostos em combinação com lonafarnib in vitro e em modelos animais.

Notas técnicas