Missão

Descobrir tratamentos e a cura para a Progéria e seus distúrbios relacionados ao envelhecimento, incluindo doenças cardíacas.

Visão

Um mundo em que todas as crianças com Progéria são curadas.

Valores

A PRF é uma organização vibrante com um profundo compromisso em encontrar tratamentos e a cura para a Progéria. Operamos em um ambiente dinâmico e de ritmo acelerado que valoriza a inovação, a colaboração e a integridade.  Nossos valores definir quem somos, orientar os comportamentos esperados em todos os níveis da organização e fornecer a estrutura de como interagimos com pessoas com progéria e suas famílias, pesquisadores e clínicos de progéria, parceiros de programas relacionados à pesquisa, doadores, voluntários e outros apoiadores de nossa missão:

• Funcionários e Diretoria da PRF estão comprometido para e apaixonado sobre o trabalho que fazemos todos os dias.
• Nossos programas são inovadores e pesquisa orientada. Nós somos líderes em nosso campo.
• As operações comerciais são transparente enquanto respeitoso da privacidade de nossos doadores e das famílias que atendemos.
• We sustentar e reinvestir na nossa missão, gerindo com sabedoria os nossos recursos humanos e materiais, reconhecendo a responsabilidade e responsabilidade nós temos para mordomia dos recursos que nos foram confiados.
• Nós nos esforçamos para fornecer INFORMAÇÕES que seja preciso, objetivo, relevante, oportuno e compreensível.
• Trabalho em equipe é parte integrante de tudo o que fazemos, pois acreditamos verdadeiramente que Juntos nós VONTADE encontre a cura!

Nossa história

A progéria é uma doença rara, fatal, de “envelhecimento rápido”. Sem o tratamento com lonafarnibe, todas as crianças com Progéria morrem de doença cardíaca com idade média de 14.5 anos. A Progeria Research Foundation (PRF) foi fundada em 1999 em resposta à completa falta de progresso para ajudar crianças com Progeria.

Hoje, a PRF continua a ser a única organização no mundo exclusivamente dedicada a encontrar tratamentos e a cura para a Progéria. Preenchemos um vazio, tirando essas crianças do cenário onde estiveram por mais de 100 anos e colocando-as e a Progéria na vanguarda dos esforços científicos.

Em um tempo relativamente curto, alcançamos um progresso extraordinário em nossa missão: a descoberta do gene Progeria em 2003, os primeiros testes clínicos de medicamentos iniciados em 2007 para explorar um medicamento chamado lonafarnib e a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA ) em 2020 para lonafarnib, o primeiro tratamento para a Progéria, que agora é o tratamento padrão. Este marco histórico colocou a Progéria entre os 5% de doenças raras que têm um tratamento aprovado pela FDA! Além disso, alcançamos ampla conscientização global sobre a doença e o trabalho da PRF e a confirmação de vínculos biológicos críticos entre Progéria, doenças cardíacas e o envelhecimento que todos experimentamos. Em 2023, os pesquisadores da PRF desenvolveram um biomarcador para a Progéria, permitindo que os pesquisadores avaliassem com mais rapidez e precisão a eficácia de novos candidatos a tratamento muito mais cedo em um ensaio clínico, acelerando o ritmo do progresso em direção a melhores tratamentos e a cura.

De uma doença obscura e ignorada em nossa fundação em 1999, ao tratamento e reconhecimento global hoje - celebramos uma linha do tempo sem precedentes de progresso no mundo da pesquisa médica! Nossas realizações estão sendo elogiadas como uma “corrida científica” à medida que avançamos nesta corrida contra o tempo.

Todo esse progresso se deve em grande parte ao estabelecimento dos programas e serviços relacionados à pesquisa da PRF. Desenvolvidos com determinação perspicaz, eles fornecem os recursos necessários não apenas para avançar no campo da Progéria, mas também para descobrir o que a Progéria pode nos dizer sobre doenças cardíacas e envelhecimento.

Com o apoio de funcionários e voluntários dedicados, um conselho de diretores talentoso, famílias corajosas e milhares de pessoas generosas em todo o mundo, estamos impulsionando a pesquisa da Progéria em direção à descoberta, tratamentos e cura. E ao longo do caminho, estamos aprendendo muito sobre nós mesmos.

Aproveite as páginas deste site, que detalham os programas, avanços e parceiros da PRF. A descoberta histórica do tratamento da Progéria, o tremendo sucesso de nossa campanha global para identificar todas as crianças com Progéria e os ensaios clínicos de medicamentos e a descoberta de medicamentos estão contribuindo para tempos emocionantes e produtivos à medida que nos aproximamos cada vez mais de nosso objetivo final de uma cura. Seu amor e apoio às crianças com Progéria tornam possíveis esses avanços empolgantes.

A progéria é uma doença rara, fatal e de "envelhecimento rápido". Sem a descoberta de novos tratamentos, todas as crianças com Progéria morrerão de doenças cardíacas com idade média de 10 anos. A Fundação de Pesquisa Progeria (PRF) foi fundada em 14 em resposta à completa falta de progresso que está sendo feito para ajudar crianças com Progéria. Nossa missão original: descobrir a causa, os tratamentos e a cura da Progeria. * Hoje, a PRF continua sendo a única organização no mundo exclusivamente dedicada a essa missão. Nós preenchemos um vazio, tirando essas crianças do plano de fundo onde estavam há mais de dez anos e colocando-as e a Progeria na vanguarda dos esforços científicos.

Em pouco tempo, alcançamos um progresso extraordinário em direção à nossa missão: a descoberta do gene Progeria no 2003, os primeiros ensaios clínicos de medicamentos iniciados no 2007 e os resultados do 2012 desse primeiro estudo, sendo a descoberta do primeiro tratamento para Progeria . Além disso, alcançamos ampla conscientização global sobre a doença e o trabalho da PRF, além de confirmação de vínculos biológicos críticos entre Progéria, doenças cardíacas e o envelhecimento que todos experimentamos. De uma doença obscura e ignorada ao tratamento e reconhecimento global - uma linha do tempo inédita no mundo da pesquisa médica! Nossas realizações estão sendo elogiadas como um "sprint científico" ** à medida que avançamos nessa corrida contra o tempo.

Todo esse progresso se deve em grande parte à criação dos programas e serviços relacionados à pesquisa da PRF. Desenvolvidos com determinação perspicaz, eles fornecem os recursos necessários não apenas para avançar no campo da Progéria, mas também para descobrir o que a Progeria pode nos dizer sobre doenças cardíacas e envelhecimento.

Com o apoio de funcionários e voluntários dedicados, um talentoso conselho de administração, famílias corajosas e milhares de pessoas generosas em todo o mundo, estamos avançando no campo da Progeria em direção à descoberta, tratamentos e cura. E ao longo do caminho, estamos aprendendo uma tremenda quantidade sobre nós mesmos.

Por favor, aproveite as páginas deste site, que detalham os programas, o progresso e os parceiros da PRF. A histórica descoberta do tratamento com Progéria, o tremendo sucesso de nossa campanha global para identificar todas as crianças com Progeria e os ensaios clínicos e a descoberta de medicamentos estão contribuindo para tempos empolgantes e produtivos, à medida que nos aproximamos cada vez mais do nosso objetivo final de cura. o apoio a crianças com Progéria possibilita esses avanços emocionantes.