Missão

Para descobrir tratamentos e a cura para a Progéria e seus distúrbios relacionados ao envelhecimento, incluindo doenças cardíacas.

Visão

Um mundo em que todas as crianças com Progéria são curadas.

Valores

A PRF é uma organização vibrante com um profundo comprometimento em encontrar tratamentos e a cura para a Progeria. Operamos em um ambiente rápido e dinâmico que valoriza a inovação, a colaboração e a integridade.  Nossos valores definir quem somos, orientar os comportamentos esperados em todos os níveis da organização e fornecer a estrutura de como interagimos com aqueles com progeria e suas famílias, pesquisadores e clínicos de progeria, parceiros de programas relacionados à pesquisa, doadores, voluntários e outros apoiadores de nossa missão:

• A equipe e o Conselho da PRF estão empenhado para e apaixonado sobre o trabalho que fazemos todos os dias.
• Nossos programas são inovador e orientado para a pesquisa. Nós somos líderes na nossa área.
• As operações comerciais são transparente enquanto respeitoso da privacidade dos nossos doadores e das famílias que atendemos.
• Nós sustentar e reinvestir na nossa missão, gerindo sabiamente os nossos recursos humanos e materiais, reconhecendo a responsabilidade e responsabilidade nós temos para administração dos recursos que nos foram confiados.
• Nós nos esforçamos para fornecer Informação que seja preciso, objetivo, relevante, oportuno e compreensível.
• Trabalho em equipe é parte integrante de tudo o que fazemos, pois acreditamos verdadeiramente que Juntos, nós VAI encontre a cura!

Nossa história

Progeria é uma doença rara, fatal, de “envelhecimento rápido”. Sem tratamento com lonafarnib, todas as crianças com Progeria morrem de doença cardíaca em uma idade média de 14,5 anos. A Progeria Research Foundation (PRF) foi fundada em 1999 em resposta à completa falta de progresso sendo feito para ajudar crianças com Progeria.

Hoje, a PRF continua a ser a única organização no mundo dedicada exclusivamente a encontrar tratamentos e a cura para a Progeria. Preenchemos um vazio, tirando essas crianças do fundo onde elas estavam há mais de 100 anos e colocando-as e a Progeria na vanguarda dos esforços científicos.

Em um tempo relativamente curto, alcançamos um progresso extraordinário em direção à nossa missão: a descoberta do gene Progeria em 2003, os primeiros ensaios clínicos de medicamentos iniciados em 2007 para explorar um medicamento chamado lonafarnib e a aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em 2020 para o lonafarnib, o primeiro tratamento para Progeria, que agora é o padrão de tratamento. Este marco histórico colocou a Progeria entre os 5% de doenças raras que têm um tratamento aprovado pela FDA! Além disso, alcançamos ampla conscientização global sobre a doença e o trabalho da PRF, e a confirmação de ligações biológicas críticas entre a Progeria, doenças cardíacas e o envelhecimento que todos nós vivenciamos. Em 2023, os pesquisadores da PRF desenvolveram um biomarcador para a Progeria, permitindo que os pesquisadores avaliassem de forma mais rápida e precisa a eficácia de novos candidatos a tratamento muito antes em um ensaio clínico, acelerando o ritmo do progresso em direção a melhores tratamentos e à cura.

De uma doença obscura e ignorada em nossa fundação em 1999, ao tratamento e reconhecimento global hoje – celebramos uma linha do tempo sem precedentes de progresso no mundo da pesquisa médica! Nossas realizações estão sendo elogiadas como uma “corrida científica” à medida que avançamos nessa corrida contra o tempo.

Todo esse progresso se deve em grande parte ao estabelecimento dos programas e serviços relacionados à pesquisa da PRF. Desenvolvidos com determinação perspicaz, eles fornecem os recursos necessários não apenas para avançar o campo da Progeria, mas também para descobrir o que a Progeria pode nos dizer sobre doenças cardíacas e envelhecimento.

Com o apoio de funcionários e voluntários dedicados, um talentoso conselho de diretores, famílias corajosas e milhares de pessoas generosas ao redor do mundo, estamos impulsionando a pesquisa da Progeria em direção à descoberta, tratamentos e cura. E ao longo do caminho, estamos aprendendo muito sobre nós mesmos.

Por favor, aproveite as páginas deste site, que detalham os programas, o progresso e os parceiros da PRF. A descoberta histórica do tratamento da Progeria, o tremendo sucesso da nossa campanha global para identificar todas as crianças com Progeria, e os ensaios clínicos de medicamentos e a descoberta de medicamentos estão contribuindo para tempos emocionantes e produtivos à medida que nos aproximamos cada vez mais do nosso objetivo final de uma cura. Seu amor e apoio às crianças com Progeria tornam esses avanços emocionantes possíveis.

Progeria é uma doença rara, fatal, de “envelhecimento rápido”. Sem a descoberta de novos tratamentos, todas as crianças com Progeria morrerão de doença cardíaca em uma idade média de 14 anos. A Progeria Research Foundation (PRF) foi fundada em 1999 em resposta à completa falta de progresso para ajudar crianças com Progeria. Nossa missão original: descobrir a causa, os tratamentos e a cura para a Progeria.* Hoje, a PRF continua sendo a única organização no mundo dedicada exclusivamente a essa missão. Preenchemos um vazio, tirando essas crianças do segundo plano onde estavam há mais de 100 anos e colocando-as e a Progeria na vanguarda dos esforços científicos.

Em um tempo relativamente curto, alcançamos um progresso extraordinário em direção à nossa missão: a descoberta do gene Progeria em 2003, os primeiros testes clínicos de medicamentos iniciados em 2007 e os resultados de 2012 desse primeiro teste sendo a descoberta do primeiro tratamento para Progeria. Além disso, alcançamos ampla conscientização global sobre a doença e o trabalho da PRF, e a confirmação de ligações biológicas críticas entre Progeria, doenças cardíacas e o envelhecimento que todos nós vivenciamos. De uma doença obscura e ignorada ao tratamento e reconhecimento global - um cronograma inédito no mundo da pesquisa médica! Nossas realizações estão sendo elogiadas como uma "corrida científica"** à medida que avançamos nesta corrida contra o tempo.

Todo esse progresso se deve em grande parte à criação dos programas e serviços relacionados à pesquisa da PRF. Desenvolvidos com determinação perspicaz, eles fornecem os recursos necessários não apenas para avançar o campo da Progeria, mas também para descobrir o que a Progeria pode nos dizer sobre doenças cardíacas e envelhecimento.

Com o apoio de funcionários e voluntários dedicados, um talentoso conselho de diretores, famílias corajosas e milhares de pessoas generosas ao redor do mundo, estamos impulsionando o campo da Progeria em direção à descoberta, tratamentos e cura. E ao longo do caminho, estamos aprendendo muito sobre nós mesmos.

Por favor, aproveite as páginas deste site, que detalham os programas, o progresso e os parceiros da PRF. A descoberta histórica do tratamento da Progeria, o tremendo sucesso da nossa campanha global para identificar todas as crianças com Progeria, e os ensaios clínicos de medicamentos e a descoberta de medicamentos estão contribuindo para tempos emocionantes e produtivos à medida que nos aproximamos cada vez mais do nosso objetivo final de uma cura. Seu amor e apoio às crianças com Progeria tornam esses passos emocionantes possíveis.