
Agenda detalhada do workshop |
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Quarta-feira, 2 de novembro
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14h00-16h00 | O check-in está localizado na Torre Oeste, Nível Dois, Foyer em frente ao Grand Ballroom | |
14h00-16h00 | Configuração do pôster: Todos os apresentadores de pôsteres (Sessões 1 e 2) devem instalar seus pôsteres neste momento na Torre Oeste, Nível Dois, Horizonte AE | |
Quarta-feira, 2 de novembro
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16h00-16h30 | Introdução e Saudações: Diretora Médica Leslie Gordon, MD, PhD, PRF Diretora Executiva Audrey Gordon, Esq; Presidente do Conselho Scott Berns, MD | |
16h30-17h20 | Presencial – Sammy Basso, Carlos Luiz Silva, Meg Waldron Pelo Zoom: crianças de todo o mundo |
Conheça as crianças ao redor do mundo que vivem com Progeria: apresentações inspiradoras de famílias de pacientes |
17h20-17h40 | Francisco Collins Institutos Nacionais de Saúde, Bethesda, MD |
Celebração Musical Progeria |
17h40-18h20 | Leslie Gordon Fundação de Pesquisa Progeria, Universidade Brown, Hospital Infantil Hasbro, Hospital Infantil de Boston e Escola Médica de Harvard, Boston, MA |
A jornada do Lonafarnib para aprovação – Lições para tratamentos futuros e a cura |
Foto de grupo | ||
18h25 | O JANTAR ESTÁ SERVIDO |
Quinta-feira, 3 de novembro
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Dia 2 Sessão da manhã | ||
8:25 da manhã | Programas de desenvolvimento de ensaios clínicos da Progeria Moderador: Francis Collins, MD, PhD, Instituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano (NIH) |
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8:30-8:40 da manhã | Leslie Gordon Fundação de Pesquisa Progeria, Universidade Brown, Hospital Infantil Hasbro, Hospital Infantil de Boston e Escola Médica de Harvard, Boston, MA |
Olá e visão geral do programa de reunião |
8:40-9:10 da manhã | David Liu* Instituto Merkin de Tecnologias Transformativas em Saúde, Instituto Broad, Instituto Médico Howard Hughes, Universidade Harvard, Boston, MA |
Palestra plenária: Edição de base e edição principal: correção genética de precisão sem quebras de DNA de fita dupla |
9:10-9:30 da manhã |
Francisco Collins David Liu John Evans – Diretor Executivo, Beam Therapeutics, Cambridge, MA Leslie Gordon |
Apresentação do Painel: Edição de base para resgatar Progeria – onde estamos agora e para onde precisamos ir? |
9h30-9h50 |
Leslie Gordon Francisco Collins Emma Mccullagh – Especialista em Toxicologia Pré-clínica, Domain Biotechnologies, Austin, TX Eric Zanelli – Voluntário de Desenvolvimento Clínico da PRF Allievex Corporation, Boston MA |
Apresentação do Painel: Atualização sobre o progresso no programa de desenvolvimento para terapia de RNA específica para HGPS SRP-2001 |
9:50-10:10 da manhã | Bae-Hoon Kim PRG Ciência e Tecnologia, Coreia |
Atualização sobre o progresso no programa de desenvolvimento de progerinina, inibidor de progerina |
10:10-10:30 da manhã | Mônica Kleinman Hospital Infantil de Boston e Escola Médica de Harvard, Boston, MA |
Resultados do ensaio clínico Everolimus Plus Lonafarnib |
10:30-10:50 da manhã | QUEBRAR e Foto de grupo | |
Biomarcadores de Progeria e Turnover de Progerina em Tecidos | ||
10:50-11:10 da manhã | Abigail Buchwalter* Instituto de Pesquisa Cardiovascular e Departamento de Fisiologia da Universidade da Califórnia, São Francisco, CA |
Medições combinadas de proteínas e renovação celular em todo o proteoma em todos os tecidos são responsáveis pela especificidade tecidual da progéria |
11:10-11:30 da manhã | Leslie Gordon | Alterações na progerina plasmática com terapia com lonafarnibe – Associação com efeito do medicamento e sobrevida prolongada |
11:30-11:50AM | Mário Cordero* Instituto de Pesquisa e Inovação Biomédica de Cádiz (INIBICA), Cádiz, Espanha |
Desenvolvimento de biomarcadores bioquímicos em Progeria |
Dia 2 Sessão da tarde Moderadora: Maria Eriksson, PhD, Karolinska Institutet, Huddinge, Suécia |
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Palestras de pôster e Sessão de pôsteres de iluminação 1 | ||
11:50-12:05PM | Cartaz selecionado Apresentação | |
12:05-12:20PM | Cartaz selecionado Apresentação | |
12:20-12:40PM | Sessão de pôsteres de iluminação #1 – pôsteres #1-20 | 1 minuto e 1 slide por apresentador de pôster |
12:40-13:40 |
ALMOÇO |
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13h40-14h00 | Sessão de pôsteres de iluminação #2 – pôsteres #21-40 | 1 minuto e 1 slide por apresentador de pôster |
14h00-14h20 | Maria Eriksson | Análise de RNA de célula única da parede arterial murina durante a progressão da doença HGPS |
14h20-14h40 | Giovanna Lattanzi* CNR Instituto de Genética Molecular - Bolonha, Itália |
Efeitos específicos dos adipócitos das perspectivas de tratamento medicamentoso em HGPS |
14h40-15h00 | John Cooke Metodista de Houston, Houston, TX |
Danos ao DNA na Progéria e sua reversão pela telomerase |
15h00-15h20 | Conversa de última hora | |
15h20-16h50 | Sessão formal de pôsteres #1: Pôsteres de números pares – Skyline AE | |
ADIAR ATÉ O JANTAR E A SESSÃO DA NOITE |
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18h00–20h00 | Buffet de jantar/conversa informal, Grand Ballroom | |
18h30-20h00 | Sessão formal de pôster #2: Cartazes de números ímpares – Horizonte AE | |
Sexta-feira, 4 de novembro
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Dia 3 Sessão Sunrise: Mesas redondas com líderes em Progeria e envelhecimento (inscrição na mesa necessária) |
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8:00-8:30 da manhã | Vicente Andrés, PhD Sammy Basso, Mestre em Ciências Dr. Francis Collins, PhD Dr. Leslie Gordon, PhD Dra. Mônica Kleinman |
Os mentores serão designados para uma mesa onde os alunos e pesquisadores juniores terão a oportunidade de ter contato pessoal significativo com líderes seniores e um paciente que pode fornecer orientação e inspiração. |
Dia 3 Sessão da manhã | ||
8:40 da manhã | Progresso nos resultados do tratamento cardio-neurovascular no HGPS Moderadora: Marie Gerhard-Herman, MD , Hospital Brigham and Women, Boston, Massachusetts |
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8:40–8:50 da manhã | Maria Gerhard-Herman | Visão geral do progresso CV/NV em andamento no BCH e BWH e resumo da reunião do CVIS |
8:50-9:10 da manhã | Srinivas Mukundan Reveal Pharmaceuticals, Cambridge, MA |
Novas descobertas sobre a história natural do AVC e do cérebro vascular na Progéria |
9:10 -9:30 da manhã | Maria Gerhard-Herman* Hospital Brigham and Women, Boston, Massachusetts |
Velocidade da onda de pulso prenuncia risco de sobrevivência em HGPS |
9h30-9h50 | Pedro del Nido Hospital Infantil de Boston; Escola Médica de Harvard, Boston, MA |
TAVR e cirurgia de conduto apico-aórtico para estenose aórtica calcificada crítica em HGPS |
9:50-10:05 da manhã | Sammy Basso Associação Italiana de Progeria de Sammy Basso, Rede Italiana de Laminopatias, Itália |
Perspectiva do paciente sobre a qualidade de vida 3 anos após intervenção da válvula aórtica |
10:05-10:25 da manhã |
QUEBRAR | |
Patobiologia cardiovascular da progéria | ||
10:25-10:55 da manhã | Jay Humphrey Departamento de Engenharia Biomédica Universidade de Yale, New Haven, CT |
Fenótipos vasculares em evolução e consequências cardiovasculares em um modelo murino de HGPS e seu tratamento |
10:55-11:15 da manhã | Vicente Andrés* Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), Madri, Espanha |
Músculo liso ou endotélio: quem é o culpado pela doença vascular precoce e morte em HGPS? |
11:15-11:35 da manhã | George Truskey Universidade Duke Durham, Carolina do Norte |
Efeito da edição da base de adenina na função de um modelo vascular de HGPS projetado por engenharia tecidual |
11:35-11:55AM | Roland Foisner Laboratórios Max F. Perutz, Universidade Médica, Viena, Áustria |
A regulação positiva endotelial e sistêmica do miR-34a-5p ajusta a senescência na progéria |
12:00-1:00PM |
ALMOÇO |
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Dia 3 Sessão da tarde | ||
13:00h | Novos mecanismos de doença na Progeria Moderador: Karima Djabali Faculdade de Medicina da Universidade Técnica de Munique (TUM), Munique, Alemanha |
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13h00-13h20 | Chiara Lanzulo* Instituto de Tecnologias Biomédicas (ITB)-CNR, Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, Milão, Itália |
Lições dos Inflamossomas na Fisiopatologia da Progéria |
13h20-13h40 | Valério Orlando Universidade de Ciência e Tecnologia Rei Abdullah, Reino da Arábia Saudita |
RNA de repeatoma: do lixo à terapêutica para envelhecimento prematuro e regeneração de tecidos |
13h40-14h00 | Elsa Logarinho* Instituto de Biologia Molecular e Celular (IBMC), Porto, Portugal |
Correção de pequenas moléculas do estresse genotóxico dependente de microtúbulos em células HGPS ignora fenótipos celulares controlados por progerina |
14h00-14h20 | Karima Djabali* | Modulação da sinalização JAK-STAT na síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria |
14h20-15h00 | Intervalo e preparação para a sessão de resumo | |
15h00-15h55 |
Marca Kieran Kan Cao |
Resumo da reunião e principais conclusões |
Obrigado por terem vindo!
Comitê Organizador do Workshop PRF Progeria 2022
Leslie B. Gordon, MD, PhD (Presidente) – Diretor Médico, The Progeria Research Foundation; Professor de Pediatria, Hasbro Children's Hospital Hospital Infantil de Boston e Escola Médica de Harvard
Audrey Gordon, Esq. – Presidente e Diretor Executivo, The Progeria Research Foundation
Judy Campisi, PhD – Professor, The Buck Institute; Cientista Sênior, Lawrence Berkeley National Laboratory
Doutor Vicente Andrés – Professor, Laboratório de Fisiopatologia Cardiovascular Molecular e Genética, e Diretor do Departamento de Pesquisa Básica, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (CNIC)
Dr. Mark Kieran, PhD – VP de Desenvolvimento Clínico, Day One Biopharmaceuticals, uma empresa dedicada ao desenvolvimento de novos tratamentos para crianças
Justine Maestranzi, BA – Coordenador de Reuniões, The Progeria Research Foundation
Joanne Morris – Administradora de Workshop, Joanne Morris Events
