2 декабря 2024 г. Публикация:

Новая информация о клинических испытаниях для семей и их врачей

Начался набор в новое клиническое исследование прогеринина

Открыт набор на исследование прогеринина! Название этого исследования: Рандомизированное открытое исследование фазы 2a для определения оптимальной дозы и оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики прогеринина у пациентов с синдромом прогерии Хатчинсона-Гилфорда (HGPS). Место проведения исследования — Бостонская детская больница (BCH). Спонсором исследования является корейская компания PRG Science & Technology (PRG S&T). PRF сотрудничает с BCH и PRG S&T в этом исследовании. В рамках сотрудничества PRF организует поездку на место проведения исследования в Бостоне и обратно, а также проживание в Бостоне. Информация об исследовании также размещена на веб-сайте clinicaltrials.gov

Информация для пациентов с прогерией и их врачей

• В этом исследовании рассматривается новый экспериментальный препарат под названием прогеринин, который можно принимать в дополнение к лонафарнибу.
• Безопасность и/или эффективность прогеринина для лечения прогерии (HGPS) еще не доказана, и он еще не одобрен FDA или другими международными органами для продажи.
• Целью данного исследования является определение побочных эффектов прогеринина, оптимальной дозировки и начало изучения вопроса о том, может ли прогеринин помочь в лечении пациентов с прогерией.
• Прогеринин показал свои преимущества при испытаниях учеными на клетках прогерии и мышах с прогерией. Его давали взрослым без прогерии либо один раз (одна доза), либо в течение нескольких недель. Его никогда не давали детям и молодым людям с прогерией.
• Прогеринин принимается в виде порошка, растворенного в воде, два раза в день.
• Группа исследователей ожидает, что в исследование будет включено от 10 до 16 детей и молодых людей, которые удовлетворяют определенным критериям включения, установленным протоколом исследования. Включение начнется с 10 детей и молодых людей с прогерией (HGPS).
• 8 участников исследования будут принимать прогеринин перорально дважды в день, а также продолжат принимать лонафарниб как обычно; 2 участника не будут принимать прогеринин, но продолжат принимать лонафарниб. Команда исследования не будет знать, какие пациенты находятся в группе лечения прогеринином или в группе только лонафарниба, пока они не будут случайным образом распределены компьютером.

• Если пациенту назначен прием прогеринина вместе с обычной дозой лонафарниба:
  • • Пациенту необходимо будет совершить 4 поездки в Бостон для тестирования (с интервалом в 4 месяца между каждым визитом). Это означает, что пациент поедет в Бостон для своего первого визита, вернется через 4 месяца после первого визита, затем через 8 месяцев после первого визита и, наконец, через 12 месяцев после первого визита.
    • Первая доза прогеринина является начальной дозой. Между первыми двумя визитами в Бостон будут домашние требования, пока пациент будет на этом уровне первой дозы. Пациент будет иметь телефонные звонки для проверки или звонки по Zoom с командой исследования BCH на 7, 14 и 28 дни, 2-й месяц и 3-й месяц. Эти звонки предназначены для отслеживания любых побочных эффектов прогеринина. Пациент также будет находиться в тесном контакте с командой исследования BCH на случай возникновения побочных эффектов между звонками.
    • Пациенты будут сдавать анализы крови по месту жительства пациента между визитами в Бостон. Они будут организованы между BCH и домашним врачом пациента на 2-й неделе, 4-й неделе, 2-м месяце и 3-м месяце. Кровь будет взята из руки пациента, и общее количество, необходимое для каждого визита, составит около половины чайной ложки (2,5 мл). Результаты этих анализов будут отправлены из кабинета местного врача пациента в группу по исследованию BCH.

• Если пациенту назначен прием только лонафарниба:
  • • Пациент посетит Бостон 2 раза: в начале исследования и на 12-м месяце.
    • Пациент может сдать кровь на дому через 4 месяца после присоединения к исследованию. BCH и местный врач пациента организуют забор крови.
• Через тридцать дней после последнего личного визита всем испытуемым будет предложено еще раз позвонить по телефону членам исследовательской группы BCH.
• Каждый пациент сам выбирает, участвовать ему в исследовании или нет. Клиническое исследование является полностью добровольным.

Если вы хотите узнать больше или заинтересованы в том, чтобы BCH связались с вами по поводу регистрации в исследовании, свяжитесь с Фондом исследований прогерии, и мы свяжем вас с группой исследования BCH.

Шелби Филлипс Координатор программ для пациентов, Фонд исследований прогерии
Электронная почта: sphillips@progeriaresearch.org

Мобильный телефон для WhatsApp, Telegram, WeChat: 1-978-876-2407
Телефон офиса: 978-548-5308

С наилучшими пожеланиями,
Шелби Филлипс, координатор программ для пациентов и
Доктор Лесли Гордон, медицинский директор
Фонд исследований прогерии