نحن متحمسون لمشاركة تحديثين بحثيين مثيرين معك ، تم نشرهما على الإنترنت اليوم في مجلة القلب والأوعية الدموية الأعلى في العالم ، تداول 1:
Biomarker في Progeria
طريقة جديدة لقياس البروجيرين ، البروتين السام الذي يسبب Progeria ، تم تطويره بواسطة فريق بقيادة المؤسس المشارك PRF والمدير الطبي ، الدكتورة ليزلي جوردون. مع اكتشاف هذا المرقم الحيوي الذي يستخدم بلازما الدم لقياس مستويات البروجيرين ، يمكن للباحثين فهم كيفية تأثير العلاجات على المشاركين في التجارب السريرية بعد فترة زمنية أقصر وفي نقاط متعددة على طول كل تجربة سريرية.
يمكن لهذا الاختبار تحسين عملية التجربة السريرية من خلال تقديم معلومات مبكرة عن فعالية العلاجات التي يتم اختبارها، كمقدمة لاختبارات سريرية أخرى مثل زيادة الوزن ، والتغيرات الجلدية ، وتقلص المفاصل والوظيفة ، وما إلى ذلك ، وكلها تتطلب مزيدًا من الوقت لتظهر. هذه السمات السريرية للشياخ هي مقاييس مهمة على المدى الطويل لتأثيرات العلاج التي تكتمل الآن بمستويات البروجيرين التي تم قياسها في وقت مبكر من العلاج. قد نكون قادرين الآن على فهم فوائد العلاج في وقت مبكر بعد أربعة أشهر من بدء العلاج ، أو إيقاف العلاج الذي قد لا يفيد المشارك في التجربة ، لتجنب الآثار الجانبية غير الضرورية.
يعيش لفترة أطول مع lonafarnib
بالإضافة إلى تسريع العلاج والاكتشافات المستقبلية ، تشير هذه الطريقة الجديدة والمبتكرة لقياس البروجيرين إلى أن الفائدة طويلة المدى من lonafarnib للأطفال الذين يعانون من Progeria أكبر مما تم تحديده مسبقًا.
Study data indicate that lower progerin levels in the blood reflected survival benefit: the longer someone with Progeria stayed on lonafarnib, the greater the survival benefit from being on therapy. Progerin levels were decreased by about 30-60% for as long as the drug was taken, and life expectancy for patients on treatment for over 10 years increases by an average of 4.5 years. That’s زيادة في متوسط العمر بأكثر من 30٪ ، من 14.5 عامًا إلى ما يقرب من 20 عامًا!
"واحدة من أكثر القصص الرائعة التي تمت مشاركتها على الإطلاق في هذا البودكاست"
- الدكتورة كارولين لام ، أخصائية القلب المشهورة عالميًا ومقدمة البودكاست تداول سريع ، في الرحلة التي أدت إلى هذه النتائج المثيرة. استمع إلى المقابلة كاملة حول التأثير العميق لهذه الدراسة مباشرة من الدكتور جوردون. يستمع هنا (بدءًا من 6:41).
(1) جوردون ، إل بي ، نوريس ، دبليو ، هامرين ، إس ، وآخرون. Progerin البلازما في المرضى الذين يعانون من متلازمة Hutchinson-Gilford Progeria: تطوير المقايسة المناعية والتقييم السريري. تداول، 2023
2 تطور تشوهات القلب في متلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا: دراسة طولية مستقبلية.
أولسن إف جي ، جوردون إل بي ، سموت إل ، كلاينمان إم إي ، غيرهارد هيرمان إم ، هيغدي إس إم ، موكوندان إس ، ماهوني تي ، ماسارو جي ، ها إس ، براكاش أ.
تداول. 2023 6 يونيو ؛ 147 (23): 1782-1784. دوى: 10.1161 / CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 2023 5 يونيو.
3 الأدوات المتاحة بسهولة لاكتشاف البروجيرين وتطور أمراض القلب في متلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا.
إم إريكسون ، ك هاوغا ، ز ريفيشون.
تداول. 2023 6 يونيو ؛ 147 (23): 1745-1747. دوى: 10.1161 / CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 2023 5 يونيو.