¡PRF alcanza $1.4 de los $2 millones necesarios para financiar el ensayo! En julio, los investigadores de la UCLA Loren Fong y Stephen Young publicaron los resultados de estudios financiados por la PRF con ratones con progeria, en los que se probó un posible tratamiento farmacológico para niños con progeria. ¡El fármaco FTI mejoró algunos signos de la enfermedad en los ratones! Estos y otros estudios recientes han allanado el camino para que la PRF comience un ensayo clínico con los niños. Únase a nosotros Campaña de ensayos clínicos ¡y ayude a que el juicio se realice!

PRF está financiando una Ensayo clínico de un fármaco para la progeria, que comenzó el 7 de mayo. El ensayo está tratando a los niños con un medicamento llamado FTI. Este es un momento crítico para ayudar a PRF, ya que estamos recaudando dinero para financiar el ensayo.
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Extractos tomados de la Revista de investigación clínica:
Un fármaco contra el cáncer mejora la progeria: el nuevo modelo de ratón más cercano a la enfermedad en humanos
Utilizando su nuevo modelo de ratón de progeria, los investigadores de la UCLA descubrieron que un fármaco experimental, llamado inhibidor de la farnesiltransferasa, mejoraba la densidad ósea, reducía las fracturas óseas, retrasaba la aparición de la enfermedad y ayudaba a ganar peso. Los efectos del fármaco fueron más espectaculares que en estudios anteriores realizados con otros modelos animales. Este nuevo modelo de ratón refleja fielmente el defecto genético que causa muchos casos de progeria en humanos.
Estos hallazgos ayudarán a los investigadores a orientar las terapias farmacológicas para los niños con progeria y conducirán a una mejor comprensión de los mecanismos de la enfermedad. Los hallazgos de la UCLA han hecho posible la consideración de ensayos clínicos en humanos.
Los investigadores de la UCLA incluyen al Dr. Shao H. Yang, al Dr. Loren G. Fong y al Dr. Stephen G. Young de la Facultad de Medicina David Geffen de la UCLA.