PRF ha firmado un acuerdo de fabricación con Productos biológicos Forge producir SamPro-2 – Terapia de edición genética en investigación de PRF diseñada para corregir la mutación genética que causa la progeria.
Este es un paso decisivo hacia los ensayos clínicos de terapia génica para la progeria.
¿Qué es SamPro-2?
SamPro-2 es la terapia de edición genética de PRF diseñada para corregir la falta de ortografía de una sola letra del ADN que causa la progeria.
El ADN es el manual de instrucciones del cuerpo. En niños y adultos jóvenes con progeria, solo una letra de ese manual es incorrecta: hay una "T" que debería ser una "C". Ese cambio en una sola letra provoca la producción de una proteína tóxica llamada progerina, causante de la enfermedad.
SamPro-2 está diseñado para corregir ese error (cambiando permanentemente la “T” por una “C”) con el objetivo de detener la enfermedad dentro de las células del cuerpo en su origen.
"Ha llegado la era de la terapia génica para la progeria. Esperamos que SamPro-2 brinde a los niños y jóvenes con progeria la vida más larga y saludable que merecen. Estamos sumamente agradecidos de trabajar con Forge Biologics, cuya experiencia en fabricación es esencial para que este trabajo avance del laboratorio a los ensayos clínicos..”
~Leslie Gordon, MD, Ph.D., cofundadora y directora médica de PRF y madre de Sam Berns, quien tuvo progeria
¿Por qué PRF eligió a Forge para fabricar SamPro-2?
Antes de que se pueda administrar cualquier terapia genética a una persona, es necesario:
- Fabricado en instalaciones ultralimpias y altamente especializadas.
- Producido bajo estrictos estándares actuales de Buenas Prácticas de Manufactura (cGMP)
- Probado repetidamente para garantizar su seguridad, pureza y consistencia.
- Preparado para la revisión regulatoria de la FDA de EE. UU.
Forge Biologics es líder en la fabricación de terapia génica. Su experiencia nos ayudará a llevar SamPro-2 de la ciencia de laboratorio innovadora a ensayos clínicos para niños y adultos jóvenes con progeria.
La fabricación es el puente entre el descubrimiento y el tratamiento.
Esta asociación construye ese puente.
"Detrás de cada programa como este hay pacientes y familias que han esperado mucho tiempo para ver avances. La Fundación para la Investigación de la Progeria y su Equipo Genético han demostrado una dedicación extraordinaria al avance de esta ciencia, y nos honra colaborar con ellos. En Forge, aportamos ese mismo nivel de atención, experiencia y rigor técnico a nuestra labor de fabricación mientras contribuimos al avance de este programa para los pacientes.”
~John Maslowski, presidente y director ejecutivo de Forge Biologics
El equipo de genes de la progeria
PRF y sus colaboradores, conocidos colectivamente como el Equipo Genético de Progeria, crearon SamPro-2. El Equipo Genético de Progeria reúne a líderes reconocidos internacionalmente en genética, medicina clínica e innovación biomédica, todos impulsados por el compromiso compartido de encontrar la cura para la progeria.
Dr. Francis S. Collins, doctor en medicina
Asesor principal de investigación de PRF y ex director de los Institutos Nacionales de Salud, que dirigió el Proyecto Genoma Humano, uno de los logros científicos más importantes de nuestro tiempo, y ayudó a llevar la genética a la era moderna.
Dra. Leslie Gordon, doctora en medicina
Cofundadora y directora médica de PRF; la principal experta mundial en progeria y una fuerza impulsora de cada gran avance en este campo. La Dra. Gordon también es madre de Sam, cuya vida inspiró la creación de PRF y continúa impulsando su urgencia.
Dr. David R. Liu
Profesor Richard Merkin y director del Instituto Merkin de Tecnologías Transformativas en la Salud del Instituto Broad del MIT y Harvard. El Dr. Liu es un pionero mundialmente reconocido en edición genética y un líder internacional en el desarrollo de tecnologías de edición de bases que están transformando la medicina moderna.
El difunto Sammy Basso, MS
Científico, defensor y miembro extraordinario de la comunidad global de progeria. La inteligencia, la valentía y el compromiso inquebrantable de Sammy con el avance de la investigación siguen inspirando y guiando este trabajo. Sammy fue embajador internacional de PRF. Sammy y su familia crearon la Asociación Italiana de Progeria Sammy Basso (AIPro.Sa.B.) para ayudar a encontrar la cura de la progeria.
Por qué este es un punto de inflexión
Para las familias, este es un impulso tangible.
Para los donantes, este es el impacto de su inversión en ciencia audaz.
Para la comunidad más amplia de enfermedades raras, esto representa uno de los esfuerzos más avanzados hasta el momento para corregir una enfermedad multisistémica, pediátrica y mortal en su origen genético.
Aún tenemos trabajo importante por delante. Pero este es un gran paso adelante. Y cada paso nos acerca a nuestra visión: Un mundo donde cada niño con progeria se cure.
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