2 de diciembre de 2024 Publicación:

Nueva información sobre ensayos clínicos para familias y sus médicos

Ha comenzado la inscripción para el nuevo ensayo clínico de progerinina

¡Ya está abierta la inscripción para el ensayo de progerinina! El título de este estudio de investigación es: Un estudio de fase 2a, aleatorizado y abierto para determinar la dosis óptima y evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de la progerinina en pacientes con síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS). El sitio del estudio es el Boston Children's Hospital (BCH). El patrocinador del estudio es la empresa coreana PRG Science & Technology (PRG S&T). PRF está colaborando con BCH y PRG S&T en este ensayo. Como parte de la colaboración, PRF organizará el viaje de ida y vuelta al sitio del ensayo en Boston y el alojamiento durante la estancia en Boston. La información del ensayo también se publica en el sitio web. ensayosclinicos.gov

Información para pacientes con progeria y sus médicos

• Este ensayo de investigación involucra un nuevo fármaco en investigación llamado progerinina que puede tomarse además de lonafarnib.
• Aún no se ha demostrado que la progerinina sea segura y/o eficaz para el tratamiento de la progeria (HGPS) y aún no ha sido aprobada por la FDA u otras autoridades internacionales para su venta.
• El objetivo de este estudio es determinar los efectos secundarios de la progerinina, la dosis óptima y comenzar a analizar si la progerinina puede ayudar a tratar a pacientes con progeria.
• La progerinina demostró ser beneficiosa cuando los científicos la probaron en células y ratones con progeria. Se la administró a adultos sin progeria una sola vez (una dosis) o durante algunas semanas. Nunca se le administró a niños ni adultos jóvenes con progeria.
• La progerinina se administra en forma de polvo disuelto en agua y se toma dos veces al día.
• El equipo del ensayo prevé que se inscribirán entre 10 y 16 niños y adultos jóvenes que cumplan con los criterios de inscripción específicos establecidos por el protocolo del estudio. La inscripción comenzará con 10 niños y adultos jóvenes con progeria (HGPS).
• 8 participantes del ensayo tomarán progerinina por vía oral dos veces al día y también seguirán tomando lonafarnib como de costumbre; 2 participantes no tomarán progerinina pero seguirán tomando lonafarnib. El equipo del ensayo no sabrá qué pacientes están en el grupo de tratamiento con progerinina o en el grupo de tratamiento solo con lonafarnib hasta que se los asigne aleatoriamente mediante una computadora.

• Si a un paciente se le asigna tomar progerinina junto con su dosis habitual de lonafarnib:
  • • El paciente deberá realizar 4 viajes a Boston para realizarse las pruebas (con un intervalo de 4 meses entre cada visita). Esto significa que el paciente viajaría a Boston para su primera visita, regresaría 4 meses después de la primera visita, luego 8 meses después de la primera visita y, finalmente, 12 meses después de la primera visita.
    • La primera dosis de progerinina es una dosis inicial. Entre las primeras 2 visitas a Boston, el paciente deberá permanecer en su casa mientras esté en este nivel de primera dosis. El paciente tendrá llamadas telefónicas o videollamadas de control con el equipo del ensayo de BCH los días 7, 14 y 28, el mes 2 y el mes 3. Estas llamadas tienen como objetivo monitorear cualquier efecto secundario de la progerinina. El paciente también estará en estrecho contacto con el equipo del ensayo de BCH en caso de que haya efectos secundarios entre las llamadas.
    • Los pacientes se harán análisis de sangre en su lugar de residencia entre las visitas a Boston. Los análisis se coordinarán entre el BCH y el médico de cabecera del paciente en la semana 2, la semana 4, el mes 2 y el mes 3. La sangre se extraerá del brazo del paciente y la cantidad total necesaria en cada visita es aproximadamente media cucharadita (2,5 ml). Los resultados de estos análisis se enviarán desde el consultorio del médico local del paciente al equipo del ensayo del BCH.

• Si a un paciente se le asigna tomar solo lonafarnib:
  • • El paciente visitará Boston 2 veces, al inicio del estudio y en el mes 12.
    • El paciente puede donar una muestra de sangre a su domicilio cuatro meses después de unirse al ensayo. El BCH y el médico local del paciente coordinarán la toma de esta muestra de sangre.
• Treinta días después de la última visita en persona, se pedirá a todos los sujetos que completen otra llamada telefónica con el equipo de estudio del BCH.
• Cada paciente elige si participa o no en el ensayo. El ensayo clínico es completamente voluntario.

Si desea obtener más información o si está interesado en que BCH se comunique con usted para inscribirse en el ensayo, comuníquese con The Progeria Research Foundation y lo pondremos en contacto con el equipo del ensayo de BCH.

Shelby Phillips Coordinadora de programas para pacientes, The Progeria Research Foundation
Correo electrónico: sphillips@progeriaresearch.org

Teléfono móvil para WhatsApp, Telegram, WeChat: 1-978-876-2407
Teléfono de la oficina: 978-548-5308

Atentamente,
Shelby Phillips, Coordinadora de Programas para Pacientes y
Dra. Leslie Gordon, directora médica
La Fundación para la Investigación de la Progeria