הניו יורקר מפרסם עריכת גנים של פרוגריה: PRF בדרך לריפוי פרוגריה!

כפי שתואר בכתבה בעמוד הראשון של הניו יורקר מ-11 באוגוסט 2025**, תחת הכותרת כיצד מחלה נדירה במיוחד מאיצה את תהליך ההזדקנות,  קרן המחקר של פרוגריה נרגשת להכריז על תוכנית פרוגריה החלוצית תוכנית עריכת גנים. 

**לחץ כאן כדי לקרוא את המאמר המלא.

טיפול בעריכת בסיס משתמש בטכנולוגיית CRISPR כדי למקד ולתקן בסיס DNA ספציפי (או "אות") בקוד הגנטי. מכיוון שפרוגריה נגרמת משינוי באות בודדת ב-DNA, היא מתאימה באופן מושלם לסוג זה של ריפוי גנטי.

צוות גן הפרוגריה

PRF משתפת פעולה עם צוות יוצא דופן של מדענים וחדשנים בעלי שם עולמי. עבודתו הבלתי נלאית ומסירותו של הצוות מביאות את הטיפול הטרנספורמטיבי הזה למציאות:

למעלה משמאל לימין למטה:
פרנסיס קולינס, MD, PhD – שותף ותיק במחקר פרוג'ריה ומנהל לשעבר של המכונים הלאומיים לבריאות (NIH)
מייקל ארדוס, דוקטורט – חוקר שותף, מחלקת גנטיקה מולקולרית, המכון הלאומי לחקר הגנום האנושי (NHGRI)
לסלי גורדון, MD, PhD – מייסד שותף ומנהל רפואי של PRF, והמומחה המוביל בעולם לפרוגריה
דיוויד ליו, דוקטורט – מכון ברוד של MIT ומדען מאוניברסיטת הרווארד, מייסד עריכת בסיס טכנולוגיית ריפוי גנטי
*סמי באסו, MS, מייסד שותף של The Associazione Italiana Progeria סמי באסו ושגריר PRF, היה חלק בלתי נפרד מהצוות הזה עד לפטירתו באוקטובר 2024.

ממודל עכבר לניסויים קליניים

צוות הגנים של פרוגריה וחברי המעבדה שלהם הדגימו לראשונה שעריכת גנים יכולה להגדיל באופן דרמטי את תוחלת החיים של מודל העכבר פרוגריה - בצורה מדהימה 140% — תגלית שפורסמה באחד מכתבי העת המדעיים המובילים בעולם, טֶבַעבהתבסס על הישג יוצא דופן זה, הצוות שיכלל את התרופה וכעת מתמקד בצעדים הנדרשים להתחלת ניסוי קליני: ייצור תרופות, שיתוף פעולה עם ה-FDA האמריקאי ופיתוח פרוטוקולים לניסויים קליניים.

המסע שלפניו יהיה רב שלבי, מסובך טכנית ויקר. PRF נחושה לעמוד בכל אתגר כדי להביא טיפול גנטי לילדים ומבוגרים צעירים עם פרוג'ריה.

משימה מונעת על ידי הקהילה

קהילת הפרוגריה הייתה איתנו בכל צעד ושעל. צוות ההנהגה של PRF מארח באופן קבוע פגישות מקוונות עם משפחות פרוג'ריה ברחבי העולם, כך שהן השותפות שלנו במסע הזה לעבר הריפוי.

יתר על כן, ההשלכות של עבודה זו עשויות להשתרע הרבה מעבר לפרוגריה. בנוסף לריפוי פרוגריה, אנו סוללים דרך שמחלות נדירות אחרות יכולות ללכת בה. לפיכך, זו יכולה להיות קפיצת דרך פורצת דרך לא רק עבור פרוג'ריה, אלא גם עבור מצבים אחרים שהוזנחו זה מכבר.

דיוויד ליו, חתן פרס פורץ הדרך במדעי החיים לשנת 2025 לפיתוח עריכת בסיס ועריכה ראשונית, עם סמי באסו בכנס Brilliant Minds בשוודיה בשנת 2023. הם זכו לתשואות סוערות על הצגתם על עריכת בסיס ופרוגריה.

התמיכה שלך חיונית

ריפוי גנטי הוא סוג התרופה המבטיח ביותר והיקר ביותר לייצור. המחויבות הבלתי מעורערת של תומכי PRF הנלהבים כמוך תהפוך את עריכת הגנים של פרוג'ריה למציאות.

יחד, אנחנו על סף משהו יוצא דופן.

ביחד, אנחנו רָצוֹן למצוא את התרופה!