ब्रेकिंग, रोमांचक खबर! 20 नवंबर, 2020 को, PRF ने हमारे मिशन का एक महत्वपूर्ण हिस्सा हासिल किया: प्रोजेरिया के लिए पहली बार उपचार करने वाली दवा लोनाफार्निब को FDA की मंजूरी मिल गई है.
प्रोजेरिया अब कम से कम शामिल हो गया है 5% दुर्लभ रोगों के लिए FDA द्वारा अनुमोदित उपचार।* अमेरिका में प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चे और युवा वयस्क अब क्लिनिकल परीक्षण के बजाय डॉक्टर के पर्चे के माध्यम से लोनाफार्निब प्राप्त कर सकते हैं।
यह महत्वपूर्ण मील का पत्थर 13 वर्षों के अथक शोध के फलस्वरूप आया है चार नैदानिक परीक्षणयह सब पीआरएफ द्वारा समन्वित है, साहसी बच्चों और उनके परिवारों द्वारा संभव बनाया गया है, और आपके द्वारा वित्तपोषित है, जो कि पीआरएफ के दानदाताओं का अद्भुत समुदाय है।
हम बोस्टन चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल, हैस्ब्रो चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल, ब्रिघम एंड विमेंस हॉस्पिटल, ब्राउन यूनिवर्सिटी, बोस्टन यूनिवर्सिटी और नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ में विश्व स्तरीय प्रोजेरिया शोध टीमों के भी आभारी हैं। फार्मास्यूटिकल पार्टनर जिन्होंने पीआरएफ-समर्थित क्लिनिकल ट्रायल के लिए निःशुल्क लोनाफार्निब की आपूर्ति की, वे भी महत्वपूर्ण थे, जिनमें शेरिंग-प्लो, मर्क ** (अमेरिका और कनाडा के बाहर एमएसडी के रूप में जाना जाता है) और ईगर बायोफार्मास्युटिकल्स शामिल हैं, जिन्होंने प्रोजेरिया शोध में प्रगति को इन असाधारण नई ऊंचाइयों तक पहुंचाने में अपना योगदान दिया।
एइगर में हमारे साझेदार दुनिया भर में प्रोजेरिया और प्रसंस्करण-कमी वाले प्रोजेरोइड लैमिनोपैथीज से पीड़ित रोगियों के लिए लोनाफार्निब तक निरंतर पहुंच प्रदान करने के लिए प्रतिबद्ध हैं, और उन्होंने लोनाफार्निब तक पहुंच का समर्थन करने के लिए सेवाएं स्थापित की हैं। एइगर वनकेयर, साथ ही अमेरिका के बाहर के रोगियों के लिए ईगर के प्रबंधित पहुंच कार्यक्रम के माध्यम से लोनाफार्निब की यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (ईएमए) की समीक्षा अभी भी जारी है, ईएमए अनुमोदन पर निर्णय 2021 की दूसरी छमाही में होने की उम्मीद है।
इस शोध का समर्थन करने के लिए आप सभी का धन्यवाद, जिसने हमें इस निर्णायक बिंदु तक पहुंचाया है। आपका निरंतर समर्थन हमें इन असाधारण बच्चों के इलाज की दिशा में आगे बढ़ने में भी मदद करता है।
छुट्टियों के मौसम की शुरुआत और इस अविश्वसनीय समापन का यह सचमुच अद्भुत तरीका है चुनौतीपूर्ण वर्ष।
हमारी प्रेस विज्ञप्ति के लिए यहां क्लिक करें जो इस ऐतिहासिक समाचार पर अधिक जानकारी प्रदान करता है।
*300 दुर्लभ बीमारियाँ जिनका उपचार FDA द्वारा अनुमोदित है (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 दुर्लभ बीमारियाँ जिनके आणविक आधार ज्ञात हैं (www.OMIM.org) =4.2%
** पीआरएफ शेरिंग-प्लो/मर्क आरएंडडी के वैज्ञानिकों के महत्वपूर्ण योगदान को स्वीकार करना चाहता है जिन्होंने इसका समर्थन किया एचजीपीएस के प्रीक्लिनिकल मॉडल में लोनाफार्निब का मूल्यांकन और प्रोजेरिया रोगियों में नैदानिक अध्ययन। डब्ल्यू रॉबर्ट बिशप, जॉन पिविंस्की, सेसिल पिकेट और कैथरीन स्ट्रैडर के नेतृत्व में टीम ने फार्माकोकाइनेटिक / फार्माकोडायनामिक अध्ययनों का समर्थन किया, दवा निर्माण को अनुकूलित किया और इन अध्ययनों के दौरान पर्याप्त दवा आपूर्ति सुनिश्चित की। इस टीम के सदस्यों में शामिल थे: सुसान आर्बक, आर्ट बर्टेलसन, एलन कूपर, एमिली फ्रैंक, डेविड हैरिस, जॉर्जियाना हैरिस, पॉल किर्शमीयर, मिंग लियू, जिन-कीओन पाई, रॉबर्ट पैटन, पॉल स्टेटकेविच, ग्रेग स्ज़पुनार, बोहदान यारेमको, पॉल ज़ावोडनी और याली झू।
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