ब्रेकिंग, रोमांचक खबर! 20 नवंबर, 2020 को, PRF ने हमारे मिशन का एक महत्वपूर्ण हिस्सा हासिल किया: लोनफर्निब, प्रोगेरिया का पहला इलाज है, जिसे एफडीए की मंजूरी दी गई है.
प्रोजेरिया अब इससे कम जुड़ता है एफडीए द्वारा अनुमोदित उपचार के साथ दुर्लभ बीमारियों का 5%। * अमेरिका में प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चे और युवा वयस्क अब क्लिनिकल परीक्षण के बजाय नुस्खे द्वारा लोनाफर्निब तक पहुंच सकते हैं।
इस क्षणिक मील का पत्थर 13 साल के अनुसंधान में लगातार शामिल होने के लिए धन्यवाद आया है चार नैदानिक परीक्षण, सभी PRF द्वारा समन्वित, साहसी बच्चों और उनके परिवारों द्वारा संभव बनाया गया है, और आपके द्वारा वित्त पोषित, PRF दाताओं का अद्भुत समुदाय।
हम बोस्टन चिल्ड्रेन हॉस्पिटल, हैस्ब्रो चिल्ड्रेन हॉस्पिटल, ब्रिघम और महिला अस्पताल, ब्राउन यूनिवर्सिटी, बोस्टन यूनिवर्सिटी और नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ में विश्व स्तरीय प्रोजेरिया शोध टीमों के भी आभारी हैं। प्रोजेरिया अनुसंधान में प्रगति को आगे बढ़ाने के लिए शेरिंग-प्लो, मर्क ** (यूएस और कनाडा के बाहर एमएसडी के रूप में जाना जाता है) और एगर बायोफार्मास्युटिकल्स सहित, पीआरएफ-समर्थित नैदानिक परीक्षणों के लिए मुफ्त में लोनफर्निब की आपूर्ति करने वाले फार्मास्युटिकल पार्टनर महत्वपूर्ण थे। इन असाधारण नई ऊंचाइयों पर।
एगर में हमारे सहयोगी दुनिया भर में प्रोजेरिया और प्रसंस्करण की कमी वाले प्रोजेरॉइड लैमिनोपैथी के रोगियों के लिए लोनाफर्निब तक निरंतर पहुंच प्रदान करने के लिए प्रतिबद्ध हैं, और उन्होंने लोनफर्निब तक पहुंच का समर्थन करने के लिए सेवाएं स्थापित की हैं। एगर वनकेयर, साथ ही अमेरिका के बाहर के मरीजों के लिए ईगर के मैनेज्ड एक्सेस प्रोग्राम के माध्यम से लोनाफर्निब की यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) समीक्षा अभी भी जारी है, जिसमें ईएमए अनुमोदन पर निर्णय 2021 की दूसरी छमाही में अपेक्षित है।
इस महत्वपूर्ण बिंदु पर हमें लाने वाले अनुसंधान का समर्थन करने के लिए धन्यवाद। आपका निरंतर समर्थन भी हमें इन असाधारण बच्चों के लिए इलाज की ओर आगे बढ़ने की अनुमति देता है।
छुट्टी का मौसम शुरू करने और इसे अविश्वसनीय रूप से समाप्त करने का वास्तव में उल्लेखनीय तरीका क्या है चुनौतीपूर्ण साल।
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* 300 दुर्लभ बीमारियाँ जिनका एफडीए द्वारा अनुमोदित उपचार है (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 दुर्लभ रोग जिनके लिए आणविक आधार ज्ञात है (www.OMIM.org) = ४.२%
** PRF Schering-Plow / Merck R&D के वैज्ञानिकों के महत्वपूर्ण योगदान को स्वीकार करना चाहता है जिन्होंने समर्थन किया एचजीपीएस के प्रीक्लिनिकल मॉडल में लोनाफर्निब का मूल्यांकन और प्रोजेरिया रोगियों में नैदानिक अध्ययन दोनों। इस डब्ल्यू रॉबर्ट बिशप, जॉन पिविंस्की, सेसिल पिकेट और कैथरीन स्ट्रैडर के नेतृत्व में टीम ने फार्माकोकाइनेटिक / फार्माकोडायनामिक अध्ययनों का समर्थन किया, दवा निर्माण को अनुकूलित किया और इन सभी अध्ययनों में पर्याप्त दवा आपूर्ति का बीमा किया। इस टीम के सदस्यों में शामिल हैं: सुसान अर्बक, आर्ट बर्टेलसन, एलन कूपर, एमिली फ्रैंक, डेविड हैरिस, जॉर्जियाना हैरिस, पॉल किर्शमेयर, मिंग लियू, जिन-केओन पाई, रॉबर्ट पैटन, पॉल स्टेटकेविच, ग्रेग स्ज़पुनार, बोहदान यारेमको, पॉल ज़ावोडनी और याली झू।