PRF अनुसंधान समुदाय के लिए फार्नेसिलट्रांसफेरेज़ इनहिबिटर, लोनाफर्निब उपलब्ध कराता है। हमारा लक्ष्य प्रोजेरिया पर लोनाफर्निब के प्रभावों की और जांच करने के लिए प्रीक्लिनिकल अध्ययन का समर्थन करना है।

प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए बेहतर उपचार और इलाज खोजना पीआरएफ का दृढ़ मिशन है। लोनाफर्निब को नैदानिक ​​रूप से रोग के कुछ पहलुओं को लाभ पहुंचाने के लिए दिखाया गया है, (गॉर्डन एट अल, पीएनएएस, 2012) साथ ही जीवनकाल में वृद्धि, (गॉर्डन एट अल, सर्कुलेशन, 2014) (गॉर्डन एट अल, जामा, 2018) लेकिन ऐसा नहीं है रोगनिवारक। चूंकि नए यौगिकों को एचजीपीएस में सुधार करने की क्षमता के साथ पहचाना जाता है, इसलिए हम इन यौगिकों को इन विट्रो और पशु मॉडल में लोनाफर्निब के संयोजन में परीक्षण करने की आवश्यकता का अनुमान लगाते हैं।

पीआरएफ अनुसंधान समुदाय के लिए फ़ार्नेसिलट्रांसफेरेज़ अवरोधक लोनाफ़ार्निब उपलब्ध करा रहा है। हमारा लक्ष्य प्रोजेरिया पर लोनाफर्निब के प्रभावों की आगे की जांच के लिए प्रीक्लिनिकल अध्ययन का समर्थन करना है।

प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए बेहतर उपचार और इलाज ढूंढना पीआरएफ का दृढ़ मिशन है। लोनाफर्निब को रोग के कुछ पहलुओं पर चिकित्सकीय रूप से लाभ पहुंचाते हुए दिखाया गया है, (गॉर्डन एट अल, पीएनएएस, 2012) और साथ ही अनुमानित जीवनकाल में वृद्धि को प्रभावित करता है, (गॉर्डन एट अल, सर्कुलेशन, 2014) (गॉर्डन एट अल, जेएएमए, 2018) लेकिन यह उपचारात्मक नहीं है। चूंकि एचजीपीएस में सुधार करने की क्षमता वाले नए यौगिकों की पहचान की गई है, हम इन यौगिकों को इन विट्रो और पशु मॉडल में लोनाफर्निब के साथ संयोजन में परीक्षण करने की आवश्यकता का अनुमान लगाते हैं।

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