2 दिसंबर, 2024 पोस्टिंग:

परिवारों और उनके चिकित्सकों के लिए नई नैदानिक परीक्षण जानकारी

नए प्रोजेरिनिन क्लिनिकल परीक्षण में नामांकन शुरू हो गया है

प्रोजेरिनिन परीक्षण के लिए नामांकन अब खुला है! इस शोध अध्ययन का शीर्षक है: हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम (HGPS) के रोगियों में प्रोजेरिनिन की इष्टतम खुराक निर्धारित करने और सुरक्षा, सहनशीलता और फार्माकोकाइनेटिक्स का मूल्यांकन करने के लिए एक चरण 2a, यादृच्छिक, ओपन-लेबल अध्ययन। अध्ययन स्थल बोस्टन चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल (BCH) है। अध्ययन प्रायोजक कोरियाई-आधारित कंपनी PRG साइंस एंड टेक्नोलॉजी (PRG S&T) है। PRF इस परीक्षण पर BCH और PRG S&T के साथ सहयोग कर रहा है। सहयोग के हिस्से के रूप में, PRF बोस्टन में परीक्षण स्थल से आने-जाने और बोस्टन में रहने की व्यवस्था करेगा। परीक्षण की जानकारी वेबसाइट पर भी पोस्ट की गई है clinicaltrials.gov

प्रोजेरिया के रोगियों और उनके डॉक्टरों के लिए जानकारी

• इस शोध परीक्षण में प्रोजेरिनिन नामक एक नई औषधि शामिल है जिसे लोनफारनिब के अतिरिक्त लिया जा सकता है।
• प्रोजेरिनिन को अभी तक प्रोजेरिया (एचजीपीएस) के उपचार के लिए सुरक्षित और/या प्रभावी साबित नहीं किया गया है और इसे अभी तक एफडीए या अन्य अंतर्राष्ट्रीय प्राधिकरणों द्वारा बिक्री के लिए अनुमोदित नहीं किया गया है।
• इस अध्ययन का लक्ष्य प्रोजेरिनिन के दुष्प्रभावों, इष्टतम खुराक का निर्धारण करना तथा यह देखना है कि क्या प्रोजेरिनिन प्रोजेरिया के रोगियों के उपचार में सहायक हो सकता है।
• प्रोजेरिनिन ने प्रोजेरिया कोशिकाओं और प्रोजेरिया चूहों पर वैज्ञानिकों द्वारा परीक्षण किए जाने पर लाभ दिखाया। इसे प्रोजेरिया रहित वयस्कों को या तो एक बार (एक खुराक) या कुछ हफ़्तों के लिए दिया गया है। इसे प्रोजेरिया वाले बच्चों और युवा वयस्कों को कभी नहीं दिया गया है।
• प्रोजेरिनिन को पानी में घोलकर पाउडर के रूप में दिन में दो बार लिया जाता है।
• परीक्षण दल का अनुमान है कि 10 से 16 बच्चों और युवा वयस्कों को नामांकित किया जाएगा जो अध्ययन प्रोटोकॉल द्वारा स्थापित विशिष्ट नामांकन मानदंडों को पूरा करते हैं। नामांकन प्रोजेरिया (HGPS) से पीड़ित 10 बच्चों और युवा वयस्कों से शुरू होगा।
• 8 परीक्षण प्रतिभागी प्रतिदिन दो बार मुंह से प्रोजेरिनिन लेंगे और हमेशा की तरह लोनाफार्निब भी लेते रहेंगे; 2 प्रतिभागी प्रोजेरिनिन नहीं लेंगे लेकिन लोनाफार्निब लेना जारी रखेंगे। परीक्षण दल को तब तक पता नहीं चलेगा कि कौन से मरीज प्रोजेरिनिन उपचार समूह में हैं या केवल लोनाफार्निब समूह में हैं, जब तक कि कंप्यूटर द्वारा यादृच्छिक रूप से यह निर्धारित नहीं कर लिया जाता।

• यदि किसी मरीज को लोनाफार्निब की सामान्य खुराक के साथ प्रोजेरिनिन लेने को कहा जाता है:
  • • मरीज़ को परीक्षण के लिए बोस्टन की 4 यात्राएँ करनी होंगी (प्रत्येक यात्रा के बीच 4 महीने)। इसका मतलब है कि मरीज़ अपनी पहली यात्रा के लिए बोस्टन जाएगा, मरीज़ पहली यात्रा के 4 महीने बाद, फिर पहली यात्रा के 8 महीने बाद और अंत में पहली यात्रा के 12 महीने बाद वापस आएगा।
    • प्रोजेरिनिन की पहली खुराक एक शुरुआती खुराक है। बोस्टन में पहली 2 यात्राओं के बीच, रोगी को इस पहली खुराक के स्तर पर रहने के दौरान घर की आवश्यकता होगी। रोगी को 7, 14 और 28 दिन, महीने 2 और महीने 3 पर BCH परीक्षण टीम के साथ चेक-इन फ़ोन कॉल या ज़ूम कॉल करनी होगी। ये कॉल प्रोजेरिनिन के किसी भी दुष्प्रभाव की निगरानी के लिए हैं। कॉल के बीच साइड इफ़ेक्ट होने की स्थिति में रोगी BCH परीक्षण टीम के साथ निकट संपर्क में भी रहेगा।
    • बोस्टन में आने के बीच मरीजों के स्थानीय स्तर पर रक्त परीक्षण किए जाएंगे। BCH और मरीज के घर के डॉक्टर के बीच सप्ताह 2, सप्ताह 4, महीने 2 और महीने 3 में इनकी व्यवस्था की जाएगी। मरीज की बांह से रक्त लिया जाएगा और प्रत्येक विजिट में कुल मात्रा लगभग आधा चम्मच (2.5 मिली) होगी। इन परीक्षणों के परिणाम मरीज के स्थानीय डॉक्टर के कार्यालय से BCH परीक्षण टीम को भेजे जाएंगे।

• यदि किसी मरीज को केवल लोनाफार्निब लेने को कहा गया है:
  • • रोगी को बोस्टन में दो बार जाना होगा, प्रारंभिक अवस्था में और 12वें महीने में।
    • ट्रायल में शामिल होने के 4 महीने बाद मरीज़ अपने घर पर ही रक्त का नमूना दे सकता है। BCH और मरीज़ के स्थानीय डॉक्टर इस रक्त नमूने को लेने की व्यवस्था करेंगे।
• अंतिम व्यक्तिगत मुलाकात के तीस दिन बाद, सभी विषयों को बी.सी.एच. अध्ययन टीम के साथ एक और फोन कॉल पूरा करने के लिए कहा जाएगा।
• प्रत्येक मरीज़ यह चुनता है कि उसे परीक्षण में भाग लेना है या नहीं। नैदानिक परीक्षण पूरी तरह से स्वैच्छिक है।

यदि आप अधिक जानकारी प्राप्त करना चाहते हैं, या यदि आप परीक्षण में नामांकन के बारे में BCH द्वारा संपर्क किए जाने में रुचि रखते हैं, तो कृपया प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन से संपर्क करें और हम आपको BCH परीक्षण टीम से संपर्क करा देंगे।

शेल्बी फिलिप्स रोगी कार्यक्रम समन्वयक, प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन
ईमेल: sphillips@progeriaresearch.org

व्हाट्सएप, टेलीग्राम, वीचैट के लिए सेल फोन: 1-978-876-2407
कार्यालय फ़ोन: 978-548-5308

साभार,
शेल्बी फिलिप्स, रोगी कार्यक्रम समन्वयक और
डॉ. लेस्ली गॉर्डन, चिकित्सा निदेशक
प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन