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पीआरएफ ने अग्रेसिव रिसर्च एजेंडा जारी रखा

प्रोजेरिया ट्रिपल ड्रग ट्रायल के परिणाम जर्नल द्वारा ऑनलाइन प्रकाशित किए गए थे परिसंचरण 11 जुलाई 2016 को **। इस नैदानिक ​​परीक्षण में पहले से ही सफल ड्रग लोनफर्निब में दो अतिरिक्त ड्रग्स, प्रवास्टैटिन और ज़ोलेड्रोनिक एसिड मिलाए गए। परीक्षण को PRF और द नेशनल हार्ट, लंग एंड ब्लड इंस्टीट्यूट द्वारा सह-वित्त पोषित किया गया, और अमेरिका के # 1 बच्चों के अस्पताल, बोस्टन चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल में एक विशेषज्ञ दल द्वारा आयोजित किया गया। हालांकि लोनफर्निब सिंगल थेरेपी के ऊपर और ऊपर कोई महत्वपूर्ण सुधार नहीं पाया गया, पीआरएफ उन होनहार दवा उम्मीदवारों की पहचान करना जारी रखता है जो प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों को लंबे समय तक स्वस्थ जीवन प्रदान कर सकते हैं - जैसे हमारे नई दो-दवा परीक्षण। इस ब्रांड के नए क्लिनिकल परीक्षण में अकेले ही लोनाफर्निब से अधिक बच्चों के स्वास्थ्य को बेहतर बनाने के लक्ष्य के साथ ड्रग एवरोलिमस को लोनफर्निब में जोड़ा गया है।  यहां क्लिक करें हमारे प्रेस विज्ञप्ति में अधिक जानकारी के लिए।

मेघन, 15 साल, ब्रेनन, 7 साल और लिंडसे, 12 साल, ने ट्रिपल ट्रायल में भाग लिया। आपके समर्थन के लिए जून 2 में 2016-ड्रग परीक्षण के लिए उनकी पहली यात्रा थी।

तीनों बच्चे कई वर्षों से लोनाफर्निब ले रहे हैं, और अब इस आशा में एवरोलिमस जोड़ रहे हैं कि एक्सएनयूएमएक्स ड्रग्स एक साथ अधिक प्रभावी होगी।

प्रोजेरिया के लिए जीवन रक्षक उपचार और इलाज की पहचान करने के प्रयास में, PRF ने बोस्टन चिल्ड्रन्स अस्पताल में 4 नैदानिक ​​परीक्षणों और 62 वैज्ञानिक अध्ययनों के लिए वित्त पोषित किया है। हम रोमांचित हैं इन परीक्षणों से पता चला है कि लोनफर्निब बच्चों की हृदय प्रणाली में सुधार करता है और उनके जीवनकाल को बढ़ाता है। ट्रिपल परीक्षण के परिणाम हमें अपनी आक्रामक रणनीति को जारी रखने की आवश्यकता को प्रदर्शित करते हैं, क्योंकि अधिक प्रभावी उपचारों की तलाश है, और अंततः इलाज जारी है।

ट्रिपल परीक्षण के परिणामों के बारे में एक साथ संपादकीय में, राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान के निदेशक और अध्ययन लेखक फ्रांसिस कोलिन्स, एमडी पीएचडी ने लिखा, "... अतिरिक्त चिकित्सीय विकल्प उभर रहे हैं, और पहले से कहीं अधिक गति है बुनियादी और नैदानिक ​​अनुसंधान समुदायों में। "

** गॉर्डन, एट। अल।, हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम वाले बच्चों में प्रोटीन फार्नेनाइलेशन इनहिबिटर्स लोनाफरनिब, प्रवास्टैटिन और ज़ोलेड्रोनिक एसिड के क्लिनिकल परीक्षण परिसंचरण, 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188