ಸ್ಟಡಿ ಫೈಂಡ್ಸ್ ಟ್ರಯಲ್ ಮೆಡಿಕೇಶನ್ಸ್ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದೊಂದಿಗೆ ಮಕ್ಕಳಿಗಾಗಿ
ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾ ಮಕ್ಕಳ ug ಷಧ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಮೊದಲ ಅಧ್ಯಯನ
ಪ್ರೋಟೀನ್ ಫಾರ್ನೆಸೈಲೇಷನ್ ಪ್ರತಿಬಂಧಕ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸಿದೆ
ಬೋಸ್ಟನ್, ಎಮ್ಎ (ಮೇ 6, 2014) - ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಮೂಲತಃ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ drug ಷಧವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಎಂಬ ಅಪರೂಪದ, ಮಾರಣಾಂತಿಕ “ಕ್ಷಿಪ್ರ-ವಯಸ್ಸಾದ” ಕಾಯಿಲೆಯ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವನವನ್ನು ಕನಿಷ್ಠ ಒಂದೂವರೆ ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ವಿಸ್ತರಿಸಬಹುದು ಎಂಬುದಕ್ಕೆ ಪುರಾವೆಗಳಿವೆ ಎಂದು ಹೊಸ ಅಧ್ಯಯನವು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ (ಪಿಆರ್ಎಫ್). ಈ ತಿಂಗಳಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾದ ಅಧ್ಯಯನ ಪರಿಚಲನೆ (ಮುದ್ರಣಕ್ಕಿಂತ ಮುಂಚಿನ ಎಪಬ್) ಫರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ (ಎಫ್‌ಟಿಐಐ) ಯೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿದ ನಂತರದ ಆರು ವರ್ಷಗಳಲ್ಲಿ ಎಕ್ಸ್‌ಎನ್‌ಯುಎಂಎಕ್ಸ್ ವರ್ಷಗಳ ಸರಾಸರಿ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ವಿಸ್ತರಣೆಯನ್ನು ತೋರಿಸಿದೆ. ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ ನಂತರ ಸೇರಿಸಲಾದ ಎರಡು ಹೆಚ್ಚುವರಿ drugs ಷಧಿಗಳಾದ ಪ್ರವಾಸ್ಟಾಟಿನ್ ಮತ್ತು led ೋಲೆಡ್ರೊನೇಟ್ ಸಹ ಈ ಶೋಧನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗಬಹುದು. ಈ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಮೇಲೆ ಪ್ರಭಾವ ಬೀರುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಮೊದಲ ಸಾಕ್ಷ್ಯ ಇದು.
"ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ನಲ್ಲಿ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಮೇಲೆ ಫಾರ್ನೆಸೈಲೇಷನ್ ಪ್ರತಿರೋಧಕಗಳ ಪರಿಣಾಮ" ಎಂಬ ಲೇಖನವನ್ನು ಕಾಣಬಹುದು ಇಲ್ಲಿ.
ಜೂನ್ 2007: 1st-ever Progeria ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗುತ್ತದೆ, ಎಫ್ಟಿಐ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಂಡ ಪ್ರೊಗೇರಿಯಾದ ಮೊದಲ ಮಗು ಮೇಗನ್.
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ (ಎಚ್‌ಜಿಪಿಎಸ್) ಎಂದೂ ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ, ಇದು ಅಪರೂಪದ, ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದ್ದು, ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ವಯಸ್ಸಾದ ವಯಸ್ಸಾದಂತೆ ಕಂಡುಬರುತ್ತದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಎಲ್ಲಾ ಮಕ್ಕಳು ಲಕ್ಷಾಂತರ ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ವಯಸ್ಕರ ಮೇಲೆ (ಅಪಧಮನಿ ಕಾಠಿಣ್ಯ) ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಒಂದೇ ಹೃದ್ರೋಗದಿಂದ ಸಾಯುತ್ತಾರೆ, ಆದರೆ 60 ಅಥವಾ 70 ವರ್ಷಗಳಲ್ಲಿ ಸಂಭವಿಸುವ ಬದಲು, ಈ ಮಕ್ಕಳು 5 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನಲ್ಲೇ ಹೃದಯಾಘಾತ ಮತ್ತು ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯುವಿಗೆ ಒಳಗಾಗಬಹುದು.
ದಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್, ಬ್ರೌನ್ ಯೂನಿವರ್ಸಿಟಿ, ಹಸ್ಬ್ರೋ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್, ಬೋಸ್ಟನ್ ಯೂನಿವರ್ಸಿಟಿ ಮತ್ತು ಬೋಸ್ಟನ್ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್ ನಡುವಿನ ಸಹಯೋಗದ ಪ್ರಯತ್ನವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವಿತಾವಧಿಯ ನೈಸರ್ಗಿಕ ಇತಿಹಾಸವನ್ನು ಮರು ವ್ಯಾಖ್ಯಾನಿಸುವ ಮೂಲಕ ಪ್ರಾರಂಭವಾಯಿತು, 204 ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಪತ್ತೆಹಚ್ಚುವ ಮೂಲಕ, ವಿಶ್ವದ ಬಹುಪಾಲು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದೊಂದಿಗೆ ಜನಸಂಖ್ಯೆ, ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ಪಿಆರ್ಎಫ್ ರೋಗಿಗಳ ನೋಂದಾವಣೆಯ ಮೂಲಕ. ಅದನ್ನು ಸಾಧಿಸಿದ ನಂತರ, ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವಿತಾವಧಿಯೊಂದಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸಲಾಗಿದೆ.
"ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ರೋಗಿಗಳ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಮೇಲೆ ಪ್ರಭಾವ ಬೀರುತ್ತದೆಯೆ ಎಂದು ನಿರ್ಣಯಿಸುವ ಮೊದಲ ಅಧ್ಯಯನ ಇದಾಗಿದೆ, ಮತ್ತು ದೃ PR ವಾದ ಪಿಆರ್ಎಫ್ ನೋಂದಾವಣೆ ಮತ್ತು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಧನ್ಯವಾದಗಳು, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಜೀವಿತಾವಧಿಯ ವಿಸ್ತರಣೆ ಸಾಧ್ಯ ಎಂದು ನಾವು ತೀರ್ಮಾನಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಾಯಿತು. ಇದಲ್ಲದೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಇತರ ಸಂಭಾವ್ಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳೊಂದಿಗೆ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಬದಲಾವಣೆಗಳ ಭವಿಷ್ಯದ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನಗಳಿಗೆ ಅಧ್ಯಯನವು ನಿಯತಾಂಕಗಳನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತದೆ, ಏಕೆಂದರೆ ನಾವು ಜೀವನವನ್ನು ಇನ್ನಷ್ಟು ವಿಸ್ತರಿಸುವ drugs ಷಧಿಗಳನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಲು ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಿದ್ದೇವೆ ”ಎಂದು ಪ್ರಮುಖ ಮತ್ತು ಅನುಗುಣವಾದ ಲೇಖಕ ಎಂಡಿ, ಪಿಎಚ್‌ಡಿ ಲೆಸ್ಲಿ ಗಾರ್ಡನ್ ಹೇಳಿದರು. ಅಧ್ಯಯನ, ಮತ್ತು ಪಿಆರ್ಎಫ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ನಿರ್ದೇಶಕ. ಇದಲ್ಲದೆ, ಡಾ. ಗಾರ್ಡನ್ ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಮತ್ತು ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆಯಲ್ಲಿ ಸಿಬ್ಬಂದಿ ವಿಜ್ಞಾನಿ, ಮತ್ತು ಹಸ್ಬ್ರೋ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಮತ್ತು ಬ್ರೌನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯದ ಆಲ್ಪರ್ಟ್ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಶಾಲೆಯಲ್ಲಿ ಸಹಾಯಕ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕರಾಗಿದ್ದಾರೆ.
ಮೊದಲ ಪಿಆರ್ಎಫ್ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಟ್ರಯಲ್ ಪರೀಕ್ಷಿತ ಎಫ್ಟಿಐ
ಪಿಆರ್ಎಫ್ ಪ್ರಾಯೋಜಿತ ಒಂದು ಆರಂಭಿಕ ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಅಧ್ಯಯನ 2007 ರಲ್ಲಿ 28 ದೇಶಗಳ 13 ಮಕ್ಕಳೊಂದಿಗೆ. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಡಾರ್ಕ್-ಫಾರ್ಬರ್ / ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೇಂದ್ರದ ಮಕ್ಕಳ ವೈದ್ಯಕೀಯ ನರ-ಆಂಕೊಲಾಜಿಯ ನಿರ್ದೇಶಕರಾದ ಪ್ರಧಾನ ತನಿಖಾಧಿಕಾರಿ ಮಾರ್ಕ್ ಕೀರನ್, ಎಂಡಿ, ಪಿಎಚ್‌ಡಿ ಅವರ ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆಯಲ್ಲಿ ಮೆರ್ಕ್ ಮತ್ತು ಕಂ ಸರಬರಾಜು ಮಾಡಿದ ಎಫ್ಟಿಐ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿತ್ತು. ಅಧ್ಯಯನದ ಮಕ್ಕಳು ಹೆಚ್ಚುವರಿ ತೂಕವನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯ, ರಕ್ತನಾಳಗಳ ನಮ್ಯತೆ ಅಥವಾ ಮೂಳೆಯ ರಚನೆಯನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಿಂದ ಪ್ರಭಾವಿತವಾದ ಎಲ್ಲಾ ಪರಿಸ್ಥಿತಿಗಳು.
2009 ರಲ್ಲಿ, ಪಿಆರ್ಎಫ್ ಮತ್ತು ನ್ಯಾಷನಲ್ ಹಾರ್ಟ್, ಲಂಗ್ ಮತ್ತು ಬ್ಲಡ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಮತ್ತೊಂದು ಪ್ರಯೋಗಕ್ಕೆ ಸಹ-ಧನಸಹಾಯ ನೀಡಿತು, ಎಫ್ಟಿಐ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಪ್ರವಾಸ್ಟಾಟಿನ್ ಮತ್ತು led ೋಲೆಡ್ರೊನೇಟ್ ಎಂಬ ಎರಡು drugs ಷಧಿಗಳನ್ನು ಸೇರಿಸಿತು. ಅಧ್ಯಯನವು ಇನ್ನೂ ನಡೆಯುತ್ತಿದೆ, ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಪ್ರಸ್ತುತ ವಿಶ್ಲೇಷಿಸಲಾಗಿದೆ. 45 ವಿವಿಧ ದೇಶಗಳ 24 ಮಕ್ಕಳು “ಟ್ರಿಪಲ್ ಡ್ರಗ್” ಪ್ರಯೋಗ ಎಫ್ಟಿಐ-ಮಾತ್ರ ಅಧ್ಯಯನಕ್ಕೆ ದಾಖಲಾದ ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿದೆ. ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ ಸಮಗ್ರ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪರೀಕ್ಷೆಯನ್ನು ಪಡೆಯಲು ಮಕ್ಕಳು ನಿಯತಕಾಲಿಕವಾಗಿ ಬೋಸ್ಟನ್‌ಗೆ ಪ್ರಯಾಣಿಸುತ್ತಾರೆ.
ಅಧ್ಯಯನದ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಮೂರು drugs ಷಧಿಗಳೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲಾಗಿದ್ದರೆ, ಎಫ್ಟಿಐ ಲೊನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಎಲ್ಲಾ ವಿಷಯಗಳನ್ನು ಬಹಿರಂಗಪಡಿಸಿದ drug ಷಧವಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಪ್ರಯೋಜನವನ್ನು ತೋರಿಸಿದೆ. ಹೆಚ್ಚಿದ ಅಂದಾಜು ಜೀವಿತಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಅತಿದೊಡ್ಡ ಪ್ರಭಾವ ಬೀರುತ್ತದೆ ಎಂದು ಅಧ್ಯಯನವು ತೀರ್ಮಾನಿಸಿದೆ.
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ಆನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದು ಅದು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಸಾಮಾನ್ಯ ಜೀವಕೋಶದ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ದೇಹದ ಮೇಲೆ ಅದರ ವಿಷಕಾರಿ ಪರಿಣಾಮದ ಒಂದು ಭಾಗವು "ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪು" ಎಂಬ ಅಣುವಿನಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ, ಇದು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗೆ ಅಂಟಿಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ. ಎಫ್‌ಟಿಐಐಗಳು ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಜೋಡಣೆಯನ್ನು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ಗೆ ನಿರ್ಬಂಧಿಸುವ ಮೂಲಕ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ. ಎಫ್ಟಿಐ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್, ಪ್ರವಾಸ್ಟಾಟಿನ್, ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಅನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಮತ್ತು ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ, ಮತ್ತು ಮೂಳೆಯ ಬಲವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು ಬಳಸುವ led ೋಲೆಡ್ರಾನಿಕ್ ಆಮ್ಲವನ್ನು ಫರ್ನೆಸೈಲೇಷನ್ ಪ್ರತಿರೋಧಕಗಳೆಂದು ಪರಿಗಣಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ವಿಭಿನ್ನ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ.
ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ
ಅಧ್ಯಯನವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ಮೇಲೆ ಹೇಗೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರಿದೆ ಎಂಬುದನ್ನು ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮಾಡಲು, ಸಂಶೋಧಕರು ಮೊದಲು ಹೋಲಿಕೆಗಾಗಿ ಸಂಸ್ಕರಿಸದ ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯನ್ನು ವಿಶ್ಲೇಷಿಸಿದ್ದಾರೆ. ದಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ ಇಂಟರ್ನ್ಯಾಷನಲ್ ರಿಜಿಸ್ಟ್ರಿಯ ದಾಖಲೆಗಳನ್ನು ಬಳಸಿ, ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಸುದ್ದಿ ಲೇಖನಗಳು ಮತ್ತು ಸಾರ್ವಜನಿಕವಾಗಿ ಲಭ್ಯವಿರುವ ದತ್ತಸಂಚಯಗಳನ್ನು ಪ್ರಕಟಿಸಿ, ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿರುವ ಪ್ರತಿ ಮಗುವಿಗೆ ಒಂದೇ ಲಿಂಗದ, ಅದೇ ಖಂಡದ ಸಂಸ್ಕರಿಸದ ಮಗುವಿನೊಂದಿಗೆ ಹೊಂದಿಕೆಯಾಯಿತು ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ಮಗು ಯಾರು ಜೀವಂತವಾಗಿದ್ದರು ಚಿಕಿತ್ಸೆ.
ಸಂಸ್ಕರಿಸದ ಸಮಂಜಸತೆಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಲೊನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪಡೆಯುವ ಮಕ್ಕಳು 80 ಪ್ರತಿಶತದಷ್ಟು ಸಾವಿನ ಅಪಾಯವನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತಾರೆ ಎಂದು ಅಧ್ಯಯನದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ತೋರಿಸಿಕೊಟ್ಟವು. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಗುಂಪಿನಲ್ಲಿ, 5 ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ 43 ಮಂದಿ ಸಾವನ್ನಪ್ಪಿದರು, ಸಂಸ್ಕರಿಸದ ಹೊಂದಾಣಿಕೆಯ ಹೋಲಿಕೆ ಗುಂಪಿನಲ್ಲಿ 21 ರಲ್ಲಿ 43 ಮಕ್ಕಳೊಂದಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ, ಇಬ್ಬರೂ 5.3 ವರ್ಷಗಳ ಸರಾಸರಿ ಅನುಸರಣೆಯೊಂದಿಗೆ. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಗುಂಪಿನಲ್ಲಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ವಿವಿಧ ವಯಸ್ಸಿನವರನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿದ್ದು, ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ವಿವಿಧ ಅವಧಿಗಳು ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರಾರಂಭದ ನಂತರ ರೋಗದ ವಿವಿಧ ಹಂತಗಳಲ್ಲಿ. ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ದೀರ್ಘಕಾಲದವರೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದ ನಂತರ ಜೀವಿತಾವಧಿಯ ಪುನರಾವರ್ತಿತ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನವು ದೀರ್ಘಾವಧಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯೊಂದಿಗೆ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ಮತ್ತಷ್ಟು ವಿಸ್ತರಿಸಲಾಗಿದೆಯೆ ಎಂದು ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮಾಡಲು ಅಗತ್ಯವಾಗಿರುತ್ತದೆ.
"ಈ ಸಂಶೋಧನೆಗಳು ಗುಣಪಡಿಸಲಾಗದ ಮತ್ತು ಮಾರಕ ರೋಗವನ್ನು ಎದುರಿಸುತ್ತಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಕುಟುಂಬಗಳಿಗೆ ಭರವಸೆ ನೀಡುತ್ತದೆ. ದಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್‌ನ ಬೆಂಬಲದ ಮೂಲಕ, ಈ ಸಂಶೋಧಕರು ಈ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಪರಿಹಾರವನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯುವ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯಲ್ಲಿ ಇನ್ನೂ ಒಂದು ಹೆಜ್ಜೆ ಇಟ್ಟಿದ್ದಾರೆ ”ಎಂದು ಬ್ರಿಗಮ್ ಮತ್ತು ಮಹಿಳಾ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯ ಅಧ್ಯಕ್ಷ ಮತ್ತು ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಮಾಜಿ ನಿರ್ದೇಶಕ ಎಲಿಜಬೆತ್ ಜಿ. ನಬೆಲ್ ಹೇಳಿದರು. ಹೃದಯ, ಶ್ವಾಸಕೋಶ ಮತ್ತು ರಕ್ತ ಸಂಸ್ಥೆ. "ಹೆಚ್ಚಿನ ಸಂಶೋಧನೆಯು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್-ಕಡಿಮೆಗೊಳಿಸುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಹೊಂದಿರಬಹುದಾದ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮಾಡಿದಂತೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ನಾವು ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ, ಆದರೆ ಹೃದ್ರೋಗ ಮತ್ತು ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯು ಸೇರಿದಂತೆ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಕೆಲವು ಮೂಲಭೂತ ಜೈವಿಕ ಪ್ರಶ್ನೆಗಳನ್ನು ಬೆಳಗಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ."
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಗೆ ಲಿಂಕ್ ಮಾಡಲಾಗಿದೆ
ಜೊತೆಗಿನ ಸಂಪಾದಕೀಯದಲ್ಲಿ ಪರಿಚಲನೆ ಪೇಪರ್, ಡಾ. ಜಂಕೊ ಒಶಿಮಾ, ಫುಕಿ ಎಮ್. ಹಿಸಾಮಾ ಮತ್ತು ಜಾರ್ಜ್ ಎಮ್. ಮಾರ್ಟಿನ್ ಅವರು ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿನ ಅವಲೋಕನಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ - ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಒಳಗೊಂಡಿರುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ - ವಯಸ್ಸಾದ ಮತ್ತು ವಯಸ್ಸಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದ ಕಾಯಿಲೆಗಳಾದ ಅಪಧಮನಿಕಾಠಿಣ್ಯದೊಂದಿಗೆ ಎಷ್ಟರ ಮಟ್ಟಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದೆ ಎಂಬುದರ ಕುರಿತು ಒಂದು ಪ್ರಮುಖ ಪ್ರಶ್ನೆಯನ್ನು ಹುಟ್ಟುಹಾಕುತ್ತದೆ. ಸಂಪಾದಕೀಯದ ಲೇಖಕರು, “ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಅದರ ಅಪಧಮನಿಕಾಠಿಣ್ಯದ ಪರಿಣಾಮಗಳ ಕುರಿತು ಪ್ರೋತ್ಸಾಹಿಸುವ ಪ್ರಗತಿ ವರದಿ” ಈ ಪ್ರದೇಶದಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖ ಸಂಶೋಧನಾ ಪ್ರಯತ್ನಗಳಿಗಾಗಿ ಪಿಆರ್ಎಫ್ ಅನ್ನು ಶ್ಲಾಘಿಸಿದರು.
ಹಿಂದಿನ ಸಂಶೋಧನೆಯು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿ ಉತ್ಪಾದಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ವಯಸ್ಸಿನಲ್ಲಿ ರಕ್ತನಾಳಗಳಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚಾಗುತ್ತದೆ ಎಂದು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. ಹಲವಾರು ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಅನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದೊಂದಿಗೆ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಜೋಡಿಸಿವೆ, ಇದರಲ್ಲಿ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಮತ್ತು ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ಥಿರತೆಯ ನಡುವಿನ ಸಾಂದರ್ಭಿಕ ಸಂಪರ್ಕವಿದೆ, ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯಲ್ಲಿ ಟೆಲೋಮಿಯರ್ ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆ. ಎಫ್‌ಟಿಐಐಗಳ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಅನ್ವೇಷಿಸುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸಲು ಸಂಶೋಧಕರು ಯೋಜಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಇದು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಲಕ್ಷಾಂತರ ಜನರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಸಾಮಾನ್ಯ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಕಾಯಿಲೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಮತ್ತು ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಇನ್ನಷ್ಟು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.
"ಆರೋಗ್ಯವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳ ಜೀವನವನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸುವ ನಮ್ಮ ಅನ್ವೇಷಣೆಯಲ್ಲಿ ಇದು ಒಂದು ಐತಿಹಾಸಿಕ ಶೋಧವಾಗಿದೆ" ಎಂದು ಹೇಳಿದರು ಆಡ್ರೆ ಗಾರ್ಡನ್, ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಾಹಕ ನಿರ್ದೇಶಕ. "ಅಂತಹ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ಸಾಧ್ಯವಾಗಿಸುವ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು drug ಷಧ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಹಣವನ್ನು ಒದಗಿಸುವ ನಮ್ಮ ಬೆಂಬಲಿಗರಿಗೆ ನಾವು ಅಪಾರವಾಗಿ ಕೃತಜ್ಞರಾಗಿರುತ್ತೇವೆ."
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ (ಪಿಆರ್ಎಫ್) ಬಗ್ಗೆ
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ (ಪಿಆರ್ಎಫ್) ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಕಾರಣ, ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಗುಣಪಡಿಸುವಿಕೆಯನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಲು 1999 ರಲ್ಲಿ ಸ್ಥಾಪಿಸಲಾಯಿತು - ಇದು 13 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನಲ್ಲೇ ಮಕ್ಕಳು ಹೃದ್ರೋಗ ಅಥವಾ ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯುವಿನಿಂದ ಸಾಯಲು ಕಾರಣವಾಗುವ ತ್ವರಿತ ವಯಸ್ಸಾದ ಕಾಯಿಲೆ. ಕಳೆದ 15 ವರ್ಷಗಳಲ್ಲಿ, ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಸಹಭಾಗಿತ್ವದಲ್ಲಿ ನಡೆಸಿದ ಸಂಶೋಧನೆಯು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ವಂಶವಾಹಿ ಮತ್ತು ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ drug ಷಧಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಗುರುತಿಸಿದೆ. ಪಿಆರ್ಎಫ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಗುಣಪಡಿಸುವಿಕೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಮುಂಗಡ ಸಂಶೋಧನೆಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡುವಾಗ ಅದು ಒದಗಿಸುವ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮಗಳು ಮತ್ತು ಸೇವೆಗಳಿಂದ ಪ್ರಯೋಜನ ಪಡೆಯಬಹುದಾದ ಹೆಚ್ಚಿನ ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಗುರುತಿಸುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರೆಸಿದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಬಗ್ಗೆ ಇನ್ನಷ್ಟು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಲು ಮತ್ತು ಸಹಾಯ ಮಾಡಲು ನೀವು ಏನು ಮಾಡಬಹುದು, ದಯವಿಟ್ಟು ಭೇಟಿ ನೀಡಿ www.progeriaresearch.org.