시험은 시험판을 통해 생명을 증가시킵니다.
PROGERIA를 가진 아이들을 위해
Progeria 어린이 약물 치료 쇼에 대한 최초의 연구
단백질 파네 실화 억제 수명 증가
보스턴, MA (6, 2014 일 수 있음) – 새로운 연구에 따르면 암을 치료하기 위해 원래 개발 된 약물이 드물고 치명적인 "급성 노화"질환 인 프로 게 리아 어린이의 수명을 최소 1.5 년 연장 할 수 있다는 증거가 있습니다. Progeria Research Foundation (PRF). 이번 달에 발표 된 연구 순환 (인쇄 앞의 Epub)는 파네 실 트랜스퍼 라제 억제제 (FTI)로 치료를 시작한 후 6 년 동안 1.6 년의 평균 생존 연장을 보여 주었다. 시험에서 나중에 추가 된 두 가지 약물 인 프라바스타틴과 졸 레드로 네이트도이 발견에 기여할 수 있습니다. 이것이이 치명적인 질병의 생존에 영향을 미치는 치료의 첫 번째 증거입니다.
"허친슨-길 포드 (Hutchinson-Gilford) Progeria 증후군 생존에 대한 파네 실화 억제제의 영향"기사를 찾을 수 있습니다. 여기에서 지금 확인해 보세요..
6 월 2007 : 1st-Progeria 임상 약물 시험이 시작되었으며, Megan은 FTI lonafarnib를 복용 한 최초의 Progeria 아동입니다.
허친슨-길 포드 (Hutchinson-Gilford) Progeria 증후군 (HGPS)으로도 알려진 Progeria는 어린이의 노화가 가속화되는 드문 치명적인 유전 질환입니다. 프로 게 리아를 가진 모든 어린이는 수백만 명의 노령 성인 (죽상 경화증)에 영향을 미치는 동일한 심장병으로 사망하지만 60 또는 70 세에서 발생하는 대신 5 세 이전에 심장 마비 및 뇌졸중에 걸릴 수 있습니다.
Progeria Research Foundation, Brown University, Hasbro Children 's Hospital, Boston University 및 Boston Children 's Hospital 간의 공동 노력 인이 연구는 Progeria를 앓고있는 어린이의 수명에 대한 자연사를 재정의함으로써 시작되었습니다. 주로 PRF 환자 등록을 통해 Progeria 인구. 이것이 달성 된 후, Boston Children 's Hospital의 임상 시험에서 치료중인 어린이의 수명과 비교 한 결과 치료받은 어린이의 수명이 연장 된 것으로 나타났습니다.
“이는 치료가 환자의 생존에 영향을 미치는지 여부를 평가하는 첫 번째 연구이며 강력한 PRF 등록 및 임상 시험 덕분에 Progeria 소아에게 수명 연장이 가능하다는 결론을 내릴 수있었습니다. 더욱이이 연구는 Progeria에 대한 다른 잠재적 인 치료법과 함께 생존의 변화에 대한 향후 평가를위한 매개 변수를 제공합니다. 우리는 생명을 더욱 연장시키는 약물을 계속해서 연구하고 있습니다.”라고 Leslie Gordon, MD, Ph.D. 연구 및 PRF의 의료 책임자. 또한 Dr. Gordon은 Boston Children 's Hospital과 Harvard Medical School의 직원 과학자이자 Hasbro Children 's Hospital과 Brown University의 Alpert Medical School의 부교수입니다.
최초의 PRF 임상 시험 시험 FTI
PRF 후원 초기 프로 게 리아 치료 연구 2007 개국에서 온 28 명의 아이들과 함께 13 년. 치료는 Dana-Farber / Children 's Hospital Cancer Center의 소아 의료 신경 종양학 책임자 인 Mark Kieran, MD, Ph.D.의 감독하에 Merck & Co.에서 공급 한 FTI lonafarnib로 구성되었습니다. 연구에 참여한 어린이들은 조로증의 영향을받는 모든 상태에서 체중 증가, 혈관 유연성 증가 또는 뼈 구조 개선 능력이 향상되었음을 보여주었습니다.
2009 년에 PRF와 National Heart, Lung and Blood Institute는 두 가지 약물 인 프라바스타틴과 졸 레드로 네이트를 FTI 치료에 추가하는 또 다른 시험에 공동 자금을 지원했습니다. 연구는 현재 진행 중이며 현재 분석 중입니다. 45 개국에서 온 24 명의 아이들은 "삼중 약물"시험 FTI 전용 연구에 등록한 어린이도 포함되었습니다. 어린이들은 보스턴 어린이 병원에서 종합 의료 검사를 받기 위해 정기적으로 보스턴을 방문합니다.
연구에 참여한 어린이들은 3 가지 약물로 치료 받았지만, FTI lonafarnib는 모든 피험자들이 노출 된 약물이며, Progeria에서 심혈관 혜택을 보여 주었다. 이 연구는 lonafarnib가 추정 수명 증가에 가장 큰 영향을 줄 것으로 결론 지었다.
Progeria가있는 어린이는 Progeria를 담당하는 단백질 progerin의 생성으로 이어지는 유전자 돌연변이가 있습니다. 프로 게린은 정상적인 세포 기능을 차단하고 신체에 미치는 독성 효과의 일부는 프로 게린 단백질에 부착되는 "파네 실기"라는 분자에 의해 발생합니다. FTI는 파네 실기의 프로 게린으로의 부착을 차단함으로써 작용한다. 콜레스테롤을 낮추고 심혈관 질환을 예방하는 데 일반적으로 사용되는 약물 FTI lonafarnib, pravastatin 및 뼈 강도를 개선하는 데 사용되는 zoledronic acid는 모두 파네 실화 억제제로 간주되며 다른 방식으로 작용합니다.
생존 평가
이 연구에서 치료가 프로 게 리아 아동의 생존에 어떤 영향을 미치는지 평가하기 위해, 연구자들은 먼저 치료되지 않은 프로 게 리아 인구를 비교 분석했습니다. The Progeria Research Foundation International Registry의 기록, 과학 뉴스 기사 및 공개 된 데이터베이스를 사용하여 치료 시험에 참여한 각 어린이는 같은 대륙에서 같은 성별의 치료받지 않은 어린이와 치료를받은 어린이가 시작되었을 때 살아남은 어린이와 일치했습니다. 치료.
연구 결과에 따르면로나 파르 닙 치료를받은 Progeria 소아는 치료되지 않은 코호트에 비해 사망 위험이 80 % 낮았습니다. 치료 그룹에서는 5 명의 어린이 중 43 명이 사망했으며, 치료되지 않은 일치 비교 그룹에서는 21 명 중 43 명이 사망했으며, 둘 다 중앙값이 5.3 년이었습니다. 치료 그룹의 어린이는 치료 기간이 다양하고 치료 시작시 질병의 다양한 단계에있는 다양한 연령대의 어린이를 포함했습니다. 장기간 치료를 받으면 수명이 더 연장되는지 평가하기 위해 소아를 장기간 치료 한 후 수명을 반복적으로 평가해야합니다.
“이러한 발견은이 불치병에 직면 한 어린이와 가족에게 희망을줍니다. Progeria Research Foundation의 지원을 통해이 연구원들은이 질병에 대한 치료법과 치료법을 찾는 과정에서 한 걸음 더 나아갔습니다.”라고 Brigham and Women 's Hospital의 사장이자 전 국립 국장 인 Elizabeth G. Nabel이 말했습니다. 심장, 폐 및 혈액 연구소. "추가 연구가 프로제 린 감소 요법이 미칠 수있는 영향을 평가함에 따라 우리는 Progeria에 대한 효과적인 치료법을 발견 할뿐만 아니라 심장 질환 및 뇌졸중을 포함하여 노화 과정에 대한 근본적인 생물학적 질문을 조명 할 잠재력을 가지고 있습니다."
정상적인 노화 과정에 연결된 Progeria
함께 제공되는 사설에서 순환 종이, Drs. Junko Oshima, Fuki M. Hisama 및 George M. Martin은이 연구의 관찰이 Progeria (Progeria에 관여하는 단백질)가 노화 및 죽종 형성과 같은 노화 관련 질환과 관련되는 정도에 대한 중요한 질문을 제기한다고 언급했습니다. “조로증의 치료에 관한 고무적인 진전 보고서와 Atherogenesis에 대한 시사점”의 저자는 PRF가이 분야의 선도적 인 연구 노력을 칭찬했습니다.
이전 연구에 따르면 프로 게린은 일반 인구에서도 생산되며 나이가 들어감에 따라 혈관이 증가합니다. 프로 게린과 유전 적 불안정성 사이의 인과 적 연결, 특히 노화 과정에서 텔로미어 기능 장애를 포함하여 많은 연구가 프로 게린을 정상 노화와 성공적으로 연결했습니다. 연구자들은 FTI의 효과를 계속 연구 할 계획이며, 이는 과학자들이 일반적인 노화 과정뿐만 아니라 수백만에 영향을 미치는 일반 인구의 심혈관 질환에 대해 더 많이 배울 수 있도록 도와줍니다.
"이것은 Progeria를 가진 아이들의 건강을 개선하고 삶을 연장하려는 우리의 탐구에서 역사적인 발견"이라고 말했다. 오드리 고든PRF의 전무 이사. "우리는 그러한 진보를 가능하게하는 연구 및 약물 시험에 자금을 제공하는 우리의 지지자들에게 계속 감사 할 것입니다."
Progeria Research Foundation (PRF)에 대하여
프로 게 리아 리서치 재단 (PRF) 1999 년에 설립되어 평균 13 세에 심장병이나 뇌졸중으로 어린이를 사망시키는 급속한 노화 질환 인 조로증의 원인, 치료법 및 치료법을 찾아 냈습니다. 지난 15 년 동안 PRF와 협력하여 수행 된 연구는 Progeria를 유발하는 유전자와 최초의 약물 치료를 확인했습니다. PRF는 치료와 치료를위한 연구를 발전시키는 동시에 제공하는 프로그램과 서비스의 혜택을받을 수있는 더 많은 어린이를 지속적으로 확인하고 있습니다. Progeria에 대해 자세히 알아보고 도움을 줄 수있는 방법을 알아 보려면 다음을 방문하십시오. www.progeriaresearch.org.