د مطالعې آزموینې درملنې د لازیات ژوند اضافه کوي
د پروګریا سره د ماشومانو لپاره
د پروجیریا ماشومانو لومړي ځل مطالعه د ماشومانو درملنې شو
د پروټین فارنسیلشن مخنیوی د عمر ډیر شوی
بوسټن ، ما (می 6 ، 2014) - یوه نوې څیړنه ښیې چې داسې شواهد شتون لري چې یو مخدره توکی په اصل کې د سرطان درملنې لپاره رامینځته شوی کیدی شي د پروجیریا ناروغۍ ماشومانو ژوند وغزوي ، لږترلږه یو نیم او دیرش کاله ، د پروجیریا څیړنیز بنسټ (PRF). مطالعه ، پدې میاشت کې خپره شوې سرکولی (د چاپ دمخه ایپوب) د شپږ کلونو په جریان کې د فارنیسیلټرانسفیریز انابیوټر (FTI) سره د درملنې پیل څخه وروسته د 1.6 کلونو د معنی پایښت غزول وښودل. دوه اضافي درمل چې وروسته په محاکمو کې اضافه شوي ، پروستاسټین او زولډرونټ هم ممکن پدې موندنه کې مرسته وکړي. دا د درملنې لومړي شواهد دي چې د دې وژونکي ناروغۍ لپاره بقا اغیزه کوي.
مقاله ، "په هچینسن - ګیلفورډ پروجیریا سنډروم کې د ژوندي پاتې کیدو په اړه د فارنسیلشن مخنیونکو اغیزې" موندلی شئ دلته.
جون 2007: د 1st-ਕਦੇ د پروجیریا کلینیکي درملو آزموینه پیل کیږي ، میګان د پروجیریا سره لومړی ماشوم و چې د FTI لونوفرنیب یې واخیست.
پروجیریا ، چې د هاچینسن - ګیلفورډ پروجیریا سنډروم (HGPS) په نامه هم پیژندل کیږي ، یوه نادره ، وژونکې جنیتیک ناروغي ده چې په ماشومانو کې د ګړندي کیدو عمر څرګندوي. د پروجیریا سره ټول ماشومان د ورته زړه ناروغۍ کې مړه کیږي چې په ملیونونو عادي عمر لرونکي لویان (ایتروسکلروسیس) باندې تاثیر کوي ، مګر د دې پرځای چې په 60 یا 70 کلونو عمر کې پیښ شي ، دا ماشومان ممکن د 5 کلونو په عمر کې د زړه حملې او سټروک سره مخ شي.
مطالعه ، د پروجیریا څیړنیز بنسټ ، براون پوهنتون ، هسبرو چلډرن هسپتال ، د بوسټن پوهنتون او د بوسټن ماشومانو روغتون ترمینځ ګډه هڅه ، د پروجیریا ماشومانو لپاره د عمر طبیعي تاریخ له سره تعریف کولو سره پیل شو ، د 204 ماشومانو تعقیبولو سره ، د نړۍ ډیری د پروجیریا سره نفوس ، په عمده توګه د PRF ناروغ راجسټری له لارې. یوځل چې دا لاسته راوړل ، د بوسټن ماشومانو روغتون کې په کلینیکي آزموینو کې د درملنې لپاره د ماشومانو د عمر سره پرتله کول د درملنې ماشومانو لپاره د عمر اوږدول وښودل.
"دا لومړۍ څیړنه ده چې دا ارزونه وکړي چې ایا درملنه د ناروغ په بقا اغیزه کوي ، او د PRF پیاوړي راجسټریټ او کلینیکي آزموینو څخه مننه ، موږ دې پایلې ته رسیدلي یو چې د پروجیریا ناروغ ماشومانو لپاره د عمر اوږدول ممکن دي. سربیره پردې ، مطالعه د پروجیریا لپاره د نورو احتمالي درملنو سره د بقا په راتلونکي کې د بدلونونو ارزونې لپاره پیرامیټرې وړاندې کوي ، ځکه چې موږ د مخدره توکو کشف کولو ته دوام ورکوو چې ژوند نور هم اوږدوي ، "د پی ایچ ډی ډی رهبري او اړوند لیکوال لیسلي ګورډن وویل. مطالعه ، او د PRF لپاره طبي رییس. سربیره پردې ، ډاکټر ګورډن د بوسټن ماشومانو روغتون او هارورډ طبي ښوونځي کې کارمند پوه دی ، او د هسبرو ماشومانو روغتون او د براون پوهنتون الپرټ میډیکل ښوونځي کې پروفیسور دی.
لومړی د PRF کلینیکي محاکمه FTI
PRF سپانسر شوی د د پروجیریا درملنې لومړنۍ مطالعه په 2007 کې د 28 هیوادونو 13 ماشومانو سره. درملنه د FTI لونوفرنیب درلوده ، چې د مرک او شرکت لخوا چمتو شوي ، د پرنسي پلټونکي مارک کییران ، MD ، Ph.D. تر څارنې لاندې ، د دانا - فاربر / ماشومانو د روغتون سرطان مرکز کې د پیډیاټریک طبي نیورو - آنکولوژي رییس. په مطالعه کې ماشومانو د اضافي وزن لاسته راوړلو وړتیا کې وده ښودلې ، د وینې رګونو کې نرمښت یا د هډوکو جوړښت ښه شوی ، ټول شرایط د پروجیریا لخوا اغیزمن شوي.
په 2009 کې ، PRF او د ملي زړه ، سږو او وینې انسټیټیوټ د بل محاکمې سره تمویل وکړ ، چې د FTI درملنې کې دوه درمل ، پروستاسټین او زولډرونیټ اضافه کړل. څیړنه لاهم روانه ده ، او پایلې یې اوس تحلیل کیږي. 45 ماشومان د 24 مختلف هیوادونو څخه "درې ګونی درمل" محاکمه هغه ماشومان شامل دي چې یوازې د FTI - مطالعې کې شامل شوي. دغه ماشومان کله ناکله بوسټن ته د بوسټن ماشومانو روغتون کې د هرډول طبي ازموینې ترلاسه کولو لپاره سفر کوي.
پداسې حال کې چې په مطالعه کې ماشومانو سره د درې درملو درملنه شوې ، د FTI لونفورنیب هغه درمل دی چې ټول مضامین یې افشا شوي ، او په پروجیریا کې یې زړه د ګټې ښودلی. مطالعې دې پایلې ته رسیدلې چې لونوفرنیب احتمال د عمر په ډیریدو ترټولو لوی نفوذ لري.
د پروجیریا سره ماشومان جینیاتی بدلون لري چې د پروټین پروجیرین تولید لامل کیږي ، کوم چې د پروجیریا لپاره مسؤل دی. پروجرین د حجرو نورمال فعالیت بندوي او د هغې د زهري تاثیراتو یوه برخه د "فارینیسیل ګروپ" په نامه مالیکول لخوا رامینځته کیږي ، کوم چې د پروجین پروټین سره تړاو لري. FTIs په پروجرین کې د فارنهیل ګروپ ضمیمه بندولو سره عمل کوي. د FTI لونوفرنیب ، پراواستاتین ، معمولا د کولیسټرول راټیټولو او د زړه د ناروغۍ مخنیوي لپاره کارول کیږي ، او زولډرونیک اسید ، چې د هډوکو ځواک لوړولو لپاره کارول کیږي ، ټول د فارنسلیشن مخنیوی کونکي ګ consideredل کیږي ، او په بیلابیلو لارو کار کوي.
د بقا ارزونه
په څیړنه کې د پروجیریا ناروغۍ درملنې کې د ماشومانو ترمینځ د بقا اغیزه کولو څرنګوالي ارزولو لپاره ، څیړونکو لومړی د پروجیریا درملنه نه کول د پرتله کولو لپاره. د پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن نړیوال ثبت له ریکارډونو په کارولو سره ، ساینسي خبرونه مقالې او په عامه ډول شتون لرونکي ډیټابیس خپاره کړي ، د درملنې په محاکمه کې هر ماشوم د ورته جنډر درملنې شوي ماشوم سره ، د ورته خنډ څخه و ، او ژوندی کله چې درملنه شوی ماشوم پیل شو درملنه.
د مطالعې پایلو ښودلې چې هغه ماشومان چې پروجیریا لري چې لونفارنیب درملنه ترلاسه کوي د درملنې شوي شریک په پرتله د مړینې 80 سلنه کم خطر لري. په درملنه شوي ګروپ کې ، له 5 ماشومانو 43 څخه 21 مړه شوي ، د غیر متوازن پرتله شوي ګروپ کې د 43 له 5.3 څخه XNUMX سره دواړه د XNUMX کلونو ترمینځ تعقیب شوي. د درملنې ګروپ کې ماشومانو کې د مختلف عمر لرونکي کسان شامل و ، د درملنې مختلف دورې سره او د درملنې په پیل کې د ناروغۍ مختلف مرحلو کې. د اوږدې مودې لپاره د درملنې وروسته د ماشومانو د عمر ارزونه تکرار کړئ اړتیا به دې ارزونې ته اړتیا وي چې ایا عمر د اوږدې مودې درملنې سره اوږد شوی.
“دا موندنې ماشومانو او کورنیو ته امید ورکوي چې له دې نه منونکې او وژونکې ناروغۍ سره مخ دي. د پروجیریا څیړنیز بنسټ د ملاتړ له لارې ، دې څیړونکو د دې ناروغۍ لپاره د درملنې او درملنې موندلو په پروسه کې یو بل ګام اخیستی دی ، "د بریګم او میرمن روغتون رییسه ، او د ملي ادارې پخوانۍ رییسه ، الزبته جی نابیل وویل. د زړه ، سږو او وینې انسټیټیوټ. "لکه څنګه چې نورې څیړنې د پروجرین کمولو درملنې اغیزې ارزوي ، موږ د دې وړتیا لرو چې نه یوازې د پروجیریا لپاره مؤثره درملنه ومومو ، بلکه د زړو پروسو په اړه ځینې لومړني بیولوژیکي پوښتنې روښانه کړو ، پشمول د زړه ناروغي او سټروک."
پروجیریا د نور عمر لرونکي پروسې سره تړاو لري
د سرکولی کاغذ، Drs. جونکو اوشیما ، فوکي ایم هیسامه او جورج م. مارتین د مطالعې مشاهدې د یوې اندازې په اړه یوه مهمه پوښتنه راپورته کوي - کوم چې یو پروجین - په پروجیریا کې یو پروټین - د عمر او عمر پورې اړوند اختلالاتو لکه اتیروجنیسیس سره تړاو لري. د اداریې لیکوالانو ، "د پروجیریا د درملنې په اړه د هڅونې پرمختګ راپور او په ایتروجنیز باندې د هغې اغیزې ،" پدې برخه کې د PRF مخکښ هڅو ستاینه وکړه.
مخکیني څیړنې ښیې چې پروجرین هم په عام نفوس کې تولیدیږي او د عمر سره د وینې رګونو کې زیاتوالی. یو شمیر مطالعې په بریالیتوب سره پروجین د نورمال عمر سره وصل کړی ، پشمول د پروجین او جینیاتي بې ثباتي ترمنځ قوي اړیکه ، په ځانګړي توګه د عمر په بهیر کې telomere dysfunction. څیړونکي په پام کې لري ترڅو د FTIs اغیزې سپړنې ته دوام ورکړي ، کوم چې ممکن ساینس پوهانو سره مرسته وکړي په عمومي نفوس کې د زړه ناروغۍ په اړه ډیر څه زده کړي چې په ملیونونو اغیزه کوي ، او همدارنګه د عادي عمر پروسه
"دا زموږ د روغتیا ښه کولو او پروجیریا سره د ماشومانو ژوند اوږدولو په لټه کې یوه تاریخي موندنه ده." آډری ګورډن، د PRF اجرایوي رییس. "موږ د خپلو ملاتړ کونکو څخه مننه کوو چې د تحقیق او مخدره توکو محاکمو لپاره تمویل چمتو کوي چې دا ډول پرمختګ امکان لري."
د پروجیریا څیړنیز بنسټ (PRF) په اړه
د پروجیریا څیړنیز بنسټ (PRF) په 1999 کې تاسیس شوی و ترڅو د پروجیریا لپاره لامل ، درملنه او درملنه ومومي - ګړندۍ عمر لرونکی ناروغي چې ماشومان یې د زړه ناروغۍ یا سټروک ناروغۍ له مخې په اوسط ډول 13 کلن عمر کې مري. په تیرو 15 کلونو کې ، د PRF په ملګرتیا کې ترسره شوې څیړنې هغه جین پیژندلی چې د پروجیریا لامل کیږي ، او د لومړي ځل لپاره د درملو درملنه. PRF د زیاتو ماشومانو پیژندلو ته دوام ورکوي څوک چې کولی شي د برنامو او خدماتو څخه ګټه پورته کړي چې دا چمتو کوي پداسې حال کې چې د درملنې او درملنې په لور پرمختللي څیړنې کې مرسته کوي. د پروجیریا په اړه نور معلومات زده کولو لپاره او تاسو د مرستې لپاره څه کولی شئ ، لطفا لیدنه وکړئ www.progeriaresearch.org.