Notícias emocionantes de última hora! Em 20 de novembro de 2020, a PRF cumpriu uma parte importante de nossa missão: lonafarnibe, o primeiro tratamento para a Progéria, recebeu a aprovação do FDA.
Progéria agora junta menos de 5% das doenças raras com um tratamento aprovado pela FDA. * Crianças e jovens adultos com Progéria nos EUA agora podem acessar o lonafarnib por prescrição, em vez de por meio de um ensaio clínico.
Este marco importante foi alcançado graças a 13 anos constantes de pesquisas envolvendo quatro ensaios clínicos, tudo co-coordenado pela PRF, tornado possível pelas crianças corajosas e suas famílias, e financiado por você, a maravilhosa comunidade de doadores da PRF.
Também somos gratos às equipes de pesquisa de Progeria de nível mundial no Hospital Infantil de Boston, Hospital Infantil Hasbro, Hospital Brigham and Women's, Universidade Brown, Universidade de Boston e National Institutes of Health. Os parceiros farmacêuticos que forneceram lonafarnibe gratuitamente para ensaios clínicos apoiados pela PRF também foram cruciais, incluindo Shering-Plough, Merck ** (conhecido como MSD fora dos EUA e Canadá) e Eiger BioPharmaceuticals, por sua parte no avanço do progresso na pesquisa da Progeria a essas novas alturas extraordinárias.
Nossos parceiros da Eiger estão comprometidos em fornecer acesso contínuo ao lonafarnib para pacientes com Progeria e Laminopatias Progeroid com deficiência de processamento em todo o mundo, e eles estabeleceram serviços para apoiar o acesso ao lonafarnib por meio de Eiger One Care, bem como por meio do Programa de Acesso Gerenciado da Eiger para pacientes fora dos EUA. A revisão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) do lonafarnibe ainda está em andamento, com uma decisão sobre a aprovação da EMA prevista para o segundo semestre de 2021.
OBRIGADO A TODOS por apoiarem a pesquisa que nos trouxe a este ponto crucial. Seu apoio contínuo também nos permite continuar avançando em direção à cura para essas crianças extraordinárias.
Que maneira verdadeiramente notável de começar a temporada de férias e terminar esta incrível desafiante ano.
Clique aqui para o nosso comunicado de imprensa que fornece mais detalhes sobre esta notícia histórica.
* 300 doenças raras que têm um tratamento aprovado pela FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 doenças raras para as quais a base molecular é conhecida (www.OMIM.org) = 4.2%
** A PRF gostaria de agradecer as contribuições críticas dos cientistas da Schering-Plough / Merck R&D que apoiaram tanto a avaliação do lonafarnibe em modelos pré-clínicos de HGPS quanto os estudos clínicos em pacientes com progéria. este A equipe, liderada por W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett e Catherine Strader, apoiou os estudos farmacocinéticos / farmacodinâmicos, otimizou a formulação de medicamentos e assegurou o fornecimento adequado de medicamentos ao longo desses estudos. Os membros desta equipe incluíam: Susan Arbuck, Art Bertelsen, Alan Cooper, Emily Frank, David Harris, Georgianna Harris, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny e Yali Zhu.