24 de abril de 2018: Um novo estudo publicado no The Journal of American Medical Association (JAMA) relata que a lonafarnib, um inibidor da farnesiltransferase (FTI), ajudou a prolongar a sobrevida em crianças com Progéria. Autores do Hospital Infantil de Boston e da Universidade Brown rastrearam mais de 250 crianças de seis continentes para demonstrar uma ligação entre o tratamento com lonafarnib e a sobrevivência prolongada.
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PARA MÍDIA:
Os resultados o ensaio clínico de medicamentos para crianças com Progeria estão aqui e é oficial! O estudo usando lonafarnib, um tipo de inibidor da farnesiltransferase (FTI) desenvolvido originalmente para tratar o câncer, apóia a extensão da vida útil de crianças com Progéria. No ensaio clínico, crianças 27 com Progéria receberam lonafarnib oral duas vezes ao dia como monoterapia. O braço de controle deste estudo consistiu em crianças com Progéria com idade, sexo e continente de residência semelhantes aos pacientes tratados, que não fizeram parte do ensaio clínico e, portanto, não receberam lonafarnib. Os resultados demonstraram que o tratamento apenas com lonafarnib em comparação com nenhum tratamento foi associado a uma taxa de mortalidade significativamente mais baixa (3.7% vs. 33.3%) após uma mediana de anos de acompanhamento de 2.2. Resultados do estudo, que foi financiado e coordenado pela Fundação Progeria de Pesquisa, foram publicados em abril 24, 2018 em O Jornal da Associação Médica Americana.
Gordon et. al., Associação de tratamento com Lonafarnib versus nenhum tratamento com taxa de mortalidade em pacientes com síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria, JAMA, abril 24, volume 2018 319, número 16Resultados Trazem Nova Esperança e Otimismo
As crianças viajaram para o Hospital Infantil de Boston para receber testes médicos abrangentes e medicamentos do estudo. Todos receberam lonafarnibe oral, um FTI fornecido pela Merck & Co. “Este estudo publicado no JAMA mostra evidências de que podemos começar a colocar freios no processo de envelhecimento rápido para crianças com Progéria. Esses resultados fornecem uma nova promessa e otimismo para a comunidade Progeria ”, disse Leslie Gordon, MD, PhD, co-fundador e Diretor Médico da PRF, e principal autor do estudo.
“Na PRF, estamos trabalhando incansavelmente para financiar novos avanços científicos para crianças que vivem com Progéria. Este estudo nos mostra que os testes clínicos realizados hoje são nossa melhor esperança de economizar para essas crianças no futuro. Com base nos resultados promissores deste estudo com lonafarnibe, sentimos um senso de urgência mais forte do que nunca. O marco de hoje marca um novo começo para essas crianças e suas famílias. Cada dia e cada momento contam. O objetivo da PRF é encontrar a cura para a Progéria e este estudo nos traz mais um passo em direção a essa meta ”, disse Meryl Fink, presidente e diretora executiva da PRF
Cobertura da mídia
Aqui está uma amostra da cobertura da imprensa recebida:
- MedPage Today
Droga pode tornar o Progeria gerenciável - Boston Globe
Um pesquisador pediátrico cujo filho morreu de progéria vê promessa em novo tratamento 24 de abril de 2018 - Brown News
Pesquisa sugere terapia medicamentosa promissora para o envelhecimento prematuro 24 de abril de 2018
“Esta é uma história que é inspiradora em muitos níveis. Existe o potencial de transformar a vida de um grupo de crianças muito especiais. Mas também é um exemplo do método científico que deu certo, onde a ciência básica rigorosa e a aplicação inteligente de um medicamento existente se combinaram para produzir resultados que são verdadeiros avanços. ”
- F. Perry Wilson MD, MSCE, Yale School of Medicine, MedPage Today
Como chegamos a este dia maravilhoso?
Seguindo as Descoberta de 2003 da mutação genética que causa Progéria, pesquisadores financiados pelo PRF identificaram FTIs como um potencial tratamento medicamentoso. A mutação causadora de Progéria leva à produção da proteína progerina, que danifica a função da célula. Parte do efeito tóxico da progerina no corpo é causada por uma molécula chamada “grupo farnesil”, que se liga à proteína progerina e ajuda a danificar as células do corpo. Os FTIs agem bloqueando a ligação do grupo farnesil à progerina, reduzindo os danos causados pela progerina.
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“Demonstrar a eficácia dos tratamentos nessa pequena população de crianças com essa rara doença fatal é um grande desafio. Portanto, sou particularmente encorajado por essas descobertas mais recentes. ”
- Dr. Francis Collins, Diretor dos Institutos Nacionais de Saúde
Progéria ligada ao processo normal de envelhecimento
A pesquisa mostra que a proteína causadora da Progéria progerina também é produzido na população em geral e aumenta com a idade. Os pesquisadores planejam continuar explorando o efeito dos FTIs, que podem ajudar os cientistas a aprender mais sobre a doença cardiovascular que afeta milhões, bem como o processo normal de envelhecimento que afeta todos nós.
Obrigado a TODOS - Nós não poderíamos ter feito isso sem você!
Uma das principais razões pelas quais alcançamos esses resultados inovadores é por causa dos tremendos apoiadores que forneceram financiamento e outros apoios, ajudando a nos aproximar um pouco mais do alcance de nosso objetivo final - a cura para a Progeria.