Publicação de 2 de dezembro de 2024:

Novas informações sobre ensaios clínicos para famílias e seus médicos

A inscrição no novo ensaio clínico de progerinina começou

As inscrições já estão abertas para o estudo com progerinina! O título deste estudo de pesquisa é: Um estudo de fase 2a, randomizado e aberto para determinar a dose ideal e avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética da progerinina em pacientes com síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS). O local do estudo é o Boston Children's Hospital (BCH). O patrocinador do estudo é a empresa coreana PRG Science & Technology (PRG S&T). A PRF está colaborando com a BCH e a PRG S&T neste estudo. Como parte da colaboração, a PRF providenciará a viagem de ida e volta para o local do estudo em Boston e a hospedagem enquanto estiver em Boston. As informações do estudo também são publicadas no site ensaiosclínicos.gov

Informações para pacientes com Progeria e seus médicos

• Este ensaio de pesquisa envolve um novo medicamento experimental chamado progerinina, que pode ser tomado junto com lonafarnibe.
• A progerinina ainda não foi comprovada como segura e/ou eficaz para o tratamento da Progéria (HGPS) e ainda não foi aprovada pela FDA ou outras autoridades internacionais para venda.
• O objetivo deste estudo é determinar os efeitos colaterais da progerinina, a dose ideal e começar a analisar se a progerinina pode ajudar a tratar pacientes com Progéria.
• A progerinina mostrou benefícios quando testada por cientistas em células de Progeria e camundongos com Progeria. Ela foi dada a adultos sem Progeria uma vez (uma dose) ou por algumas semanas. Ela nunca foi dada a crianças e adultos jovens com Progeria.
• A progerinina é administrada na forma de pó dissolvido em água e é tomada duas vezes ao dia.
• A equipe do estudo prevê que entre 10 e 16 crianças e jovens adultos serão inscritos, que satisfaçam os critérios de inscrição específicos estabelecidos pelo protocolo do estudo. A inscrição começará com 10 crianças e jovens adultos com Progeria (HGPS).
• 8 participantes do estudo tomarão progerinina por via oral duas vezes por dia e também continuarão a tomar lonafarnib como de costume; 2 participantes não tomarão progerinina, mas continuarão a tomar lonafarnib. A equipe do estudo não saberá quais pacientes estão no grupo de tratamento com progerinina ou no grupo apenas com lonafarnib até que seja aleatoriamente designado por um computador.

• Se um paciente for designado para tomar progerinina junto com sua dose usual de lonafarnibe:
  • • O paciente precisará fazer 4 viagens a Boston para testes (4 meses entre cada visita). Isso significa que o paciente viajaria para Boston para sua primeira visita, o paciente retornaria 4 meses após a primeira visita, então 8 meses após a primeira visita e, finalmente, 12 meses após a primeira visita.
    • A primeira dose de progerinina é uma dose inicial. Entre as 2 primeiras visitas a Boston, haverá requisitos em casa enquanto o paciente estiver neste primeiro nível de dose. O paciente terá ligações telefônicas de check-in ou chamadas de zoom com a equipe do teste BCH nos dias 7, 14 e 28, Mês 2 e Mês 3. Essas ligações têm como objetivo monitorar quaisquer efeitos colaterais da progerinina. O paciente também estará em contato próximo com a equipe do teste BCH caso haja efeitos colaterais entre as ligações.
    • Os pacientes farão exames de sangue localmente onde moram entre as visitas a Boston. Eles serão combinados entre o BCH e o médico domiciliar do paciente na semana 2, semana 4, mês 2 e mês 3. O sangue será coletado do braço do paciente e a quantidade total necessária em cada visita é de cerca de metade de uma colher de chá (2,5 ml). Os resultados desses testes serão enviados do consultório médico local do paciente para a equipe do teste do BCH.

• Se um paciente for designado para tomar apenas lonafarnib:
  • • O paciente visitará Boston 2 vezes, no início do estudo e no mês 12.
    • O paciente pode doar uma amostra de sangue localmente para casa 4 meses após entrar no teste. O BCH e o médico local do paciente providenciariam a coleta dessa amostra de sangue.
• Trinta dias após a última consulta presencial, todos os participantes serão solicitados a fazer outra ligação telefônica com a equipe do estudo do BCH.
• Cada paciente escolhe se quer ou não participar do ensaio. O ensaio clínico é completamente voluntário.

Se você quiser saber mais ou se tiver interesse em ser contatado pelo BCH sobre a inscrição no estudo, entre em contato com a Progeria Research Foundation e nós o colocaremos em contato com a equipe do estudo do BCH.

Shelby Phillips Coordenadora de Programas para Pacientes, The Progeria Research Foundation
E-mail: sphillips@progeriaresearch.org

Celular para WhatsApp, Telegram, WeChat: 1-978-876-2407
Telefone do escritório: 978-548-5308

Atenciosamente,
Shelby Phillips, Coordenadora de Programas para Pacientes e
Dra. Leslie Gordon, Diretora Médica
Fundação de Pesquisa Progeria