PRF continua agenda de pesquisa agressiva
Os resultados do teste triplo de drogas Progeria foram publicados on-line pela revista Circulação em 11 de julho de 2016 **. Esse ensaio clínico adicionou dois medicamentos adicionais, pravastatina e ácido zoledrônico, ao já bem-sucedido medicamento lonafarnibe. O estudo foi co-financiado pela PRF e pelo Instituto Nacional do Coração, Pulmão e Sangue, e conduzido por uma equipe de especialistas do Hospital Infantil de Boston, o hospital infantil nº 1 dos Estados Unidos. Embora nenhuma melhora significativa tenha sido encontrada além da terapia única com lonafarnibe, a PRF continua a identificar candidatos a medicamentos promissores que podem oferecer às crianças com Progéria vidas mais longas e saudáveis - como o nosso novo julgamento de duas drogas. Este novo ensaio clínico adiciona o medicamento everolimus ao lonafarnibe, com o objetivo de melhorar a saúde das crianças mais do que o lonafarnibe sozinho. Clique aqui para mais detalhes em nosso comunicado de imprensa.
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Todas as três crianças tomam lonafarnib há vários anos e agora estão adicionando everolimus na esperança de que os medicamentos 2 sejam mais eficazes juntos. |
Meghan, 15 anos, Brennen, 7 anos, e Lindsay, 12 anos, participaram do julgamento triplo. Eles tiveram suas primeiras visitas para o ensaio de 2 medicamentos em junho de 2016, graças ao seu apoio.Em um esforço para identificar tratamentos que salvam vidas e a cura para a Progéria, a PRF financiou 4 ensaios clínicos no Hospital Infantil de Boston e 62 estudos científicos. Estamos entusiasmados com esses estudos revelaram que o lonafarnibe melhora o sistema cardiovascular das crianças e estende modestamente sua vida útil. Os resultados do ensaio triplo demonstram a necessidade de continuarmos nossa estratégia agressiva, à medida que a busca por tratamentos mais eficazes e, em última instância, pela cura, continua.
Em um editorial que acompanha os resultados do triplo estudo, o Diretor do Instituto Nacional de Saúde e autor do estudo, Francis Collins, MD PhD, escreveu: “… estão surgindo opções terapêuticas adicionais, e há mais impulso do que nunca nas comunidades de pesquisa básica e clínica ".
** Gordon, et. Al., Ensaio Clínico dos Inibidores de Farnesilação de Proteínas Lonafarnib, Pravastatina e Ácido Zoledrônico em Crianças com Síndrome de Progeria de Hutchinson-Gilford, Circulação, 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188