Der Antrag bei der FDA auf Lonafarnib-Zulassung ist ABGESCHLOSSEN!
In einer ansonsten schwierigen Zeit für unsere Welt freue ich mich, einen Lichtblick mit Ihnen teilen zu können: Eiger BioPharmaceuticals hat die Einreichung eines Zulassungsantrags (New Drug Application, NDA) abgeschlossen und beantragt die Zulassung des Medikaments Lonafarnib als erste Behandlungsmethode für Progerie in Europa und den USA.
Dieser Antrag stellt das Ergebnis von zwölf Jahren Forschungsdaten und vier klinischen Studien dar, die alle von der PRF finanziert und durch die mutigen Kinder und ihre Familien sowie die wunderbare Spendergemeinschaft der PRF ermöglicht wurden.
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Wir hoffen, dass dieses Medikament zugelassen wird, sodass diese Kinder und jungen Erwachsenen Lonafarnib – das ihnen nachweislich ein stärkeres Herz und ein längeres Leben beschert – nur auf Rezept und nicht erst im Rahmen einer klinischen Studie erhalten können.
Obwohl das Jahr 2020 für viele schwierig begann, freuen wir uns, Ihnen eine gute Nachricht mitteilen zu können. Wir alle bei der Progeria Research Foundation haben unermüdlich daran gearbeitet, das Leben von Kindern und jungen Erwachsenen mit Progerie sinnvoll zu beeinflussen.
DANKE IHNEN ALLEN für die Unterstützung der Forschung, die uns nicht nur an diesen entscheidenden Punkt gebracht hat, sondern es uns auch ermöglicht, weiter an der Entdeckung neuer Medikamente zu arbeiten, mit denen diese außergewöhnlichen Kinder letztendlich geheilt werden können.