Der Antrag auf Zulassung von Lonafarnib bei der FDA ist VOLLSTÄNDIG!
In einer ansonsten schwierigen Zeit für unsere Welt freue ich mich, einen Lichtblick zu teilen: Eiger BioPharmaceuticals hat die Einreichung eines neuen Arzneimittelantrags (New Drug Application, NDA) abgeschlossen und beantragt in Europa und den USA die Zulassung des Arzneimittels Lonafarnib als erstes Behandlung für Progeria.
Diese Einreichung ist das Ergebnis von zwölf Jahren Forschungsdaten und vier klinischen Studien, die alle von PRF finanziert und von den mutigen Kindern und ihren Familien sowie der wunderbaren Spendergemeinschaft von PRF ermöglicht wurden.
Sie können mehr über diese aufregenden Neuigkeiten lesen hier.
Wir hoffen, dass dieses Medikament zugelassen wird und diesen Kindern und jungen Erwachsenen den Zugang zu Lonafarnib ermöglicht - von dem gezeigt wurde, dass es ihnen ein stärkeres Herz und ein längeres Leben ermöglicht - auf Rezept anstatt durch eine klinische Studie.
Obwohl 2020 für viele ein schwieriges Jahr war, freuen wir uns, Ihnen einige gute Neuigkeiten mitteilen zu können. Wir alle von der Progeria Research Foundation haben unermüdlich daran gearbeitet, das Leben von Kindern und jungen Erwachsenen mit Progeria nachhaltig zu beeinflussen.
Vielen Dank an alle, die die Forschung unterstützt haben, die uns nicht nur an diesen entscheidenden Punkt gebracht hat, sondern es uns auch ermöglicht, weiter daran zu arbeiten, neue Medikamente zu entdecken, die letztendlich diese außergewöhnlichen Kinder heilen werden.