Ziel

Entdecken Sie Behandlungen und die Heilung für Progerie und ihre altersbedingten Erkrankungen, einschließlich Herzerkrankungen.

Vision

Eine Welt, in der jedes Kind mit Progerie geheilt wird.

Werte

PRF ist eine dynamische Organisation mit einem starken Engagement für die Suche nach Behandlungen und der Heilung von Progerie. Wir agieren in einem schnelllebigen, dynamischen Umfeld, das Innovation, Zusammenarbeit und Integrität schätzt.  Unsere Werte: definieren, wer wir sind, leiten das erwartete Verhalten auf allen Ebenen der Organisation und stellen den Rahmen dafür bereit, wie wir mit Menschen mit Progerie und ihren Familien, Progerie-Forschern und Klinikern, forschungsbezogenen Programmpartnern, Spendern, Freiwilligen und anderen Unterstützern von interagieren unsere Aufgabe:

• PRF-Mitarbeiter und Vorstand sind begangen zu und leidenschaftlich über unsere tägliche Arbeit.
• Unsere Programme sind innovativ und forschungsgetrieben. Wir sind Führung in unserem Bereich.
• Geschäftsbetrieb sind transparent während respektvoll der Privatsphäre unserer Spender und der Familien, denen wir dienen.
• We erhalten und reinvestieren in unserer Mission, indem wir unsere personellen und materiellen Ressourcen klug verwalten und die Verantwortung und Rechenschaftspflicht wir haben für Stewardship der uns anvertrauten Ressourcen.
• Wir bemühen uns zu bieten Information das genau, objektiv, relevant, zeitnah und verständlich ist.
• Teamarbeit ist ein integraler Bestandteil von allem, was wir tun, da wir das wirklich glauben Zusammen wir WILL finde das Heilmittel!

Über uns

Progerie ist eine seltene, tödliche Krankheit des „schnellen Alterns“. Ohne Behandlung mit Lonafarnib sterben alle Kinder mit Progerie im Durchschnittsalter von 14.5 Jahren an einer Herzerkrankung. Die Progeria Research Foundation (PRF) wurde 1999 als Reaktion auf den völligen Mangel an Fortschritten bei der Hilfe für Kinder mit Progerie gegründet.

Heute ist PRF weiterhin die einzige Organisation der Welt, die sich ausschließlich der Suche nach Behandlungen und der Heilung von Progerie widmet. Wir haben eine Lücke gefüllt, indem wir diese Kinder aus dem Hintergrund geholt haben, wo sie über 100 Jahre lang waren, und sie und Progeria an die Spitze der wissenschaftlichen Bemühungen gestellt haben.

In nur relativ kurzer Zeit haben wir außergewöhnliche Fortschritte bei unserer Mission erzielt: die Entdeckung des Progeria-Gens im Jahr 2003, die ersten klinischen Arzneimittelstudien, die 2007 zur Erforschung eines Medikaments namens Lonafarnib eingeleitet wurden, und die Zulassung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA). ) im Jahr 2020 für Lonafarnib, die allererste Behandlung für Progerie, die jetzt die Standardbehandlung darstellt. Dieser historische Meilenstein brachte Progeria zu den 5 % der seltenen Krankheiten, die eine von der FDA zugelassene Behandlung haben! Darüber hinaus haben wir ein umfassendes globales Bewusstsein für die Krankheit und die Arbeit von PRF erreicht und die kritischen biologischen Zusammenhänge zwischen Progerie, Herzerkrankungen und dem Altern, das wir alle erfahren, bestätigt. Im Jahr 2023 entwickelten PRF-Forscher einen Biomarker für Progeria, der es Forschern ermöglicht, die Wirksamkeit neuer Behandlungskandidaten viel früher in einer klinischen Studie schneller und genauer zu messen. Beschleunigung des Fortschritts hin zu besseren Behandlungen und der Heilung.

Von einer obskuren, ignorierten Krankheit bei unserer Gründung im Jahr 1999 bis hin zur Behandlung und weltweiten Anerkennung heute – wir feiern eine beispiellose Zeitspanne des Fortschritts in der Welt der medizinischen Forschung! Unsere Errungenschaften werden als „wissenschaftlicher Sprint“ gelobt, während wir in diesem Wettlauf gegen die Zeit voranschreiten.

All diese Fortschritte sind zum großen Teil auf die Einrichtung der forschungsbezogenen Programme und Dienstleistungen von PRF zurückzuführen. Sie wurden mit aufschlussreicher Entschlossenheit entwickelt und bieten die Ressourcen, die erforderlich sind, um nicht nur das Gebiet der Progeria voranzutreiben, sondern auch um herauszufinden, was Progeria uns über Herzerkrankungen und Alterung sagen kann.

Mit der Unterstützung von engagierten Mitarbeitern und Freiwilligen, einem talentierten Vorstand, mutigen Familien und Tausenden von großzügigen Menschen auf der ganzen Welt treiben wir die Progeria-Forschung in Richtung Entdeckung, Behandlung und Heilung voran. Und ganz nebenbei lernen wir enorm viel über uns selbst.

Bitte genießen Sie die Seiten dieser Website, die die Programme, Fortschritte und Partner von PRF detailliert beschreiben. Die historische Entdeckung der Progeria-Behandlung, der enorme Erfolg unserer globalen Kampagne zur Identifizierung aller Kinder mit Progeria sowie klinische Arzneimittelstudien und Arzneimittelentdeckungen tragen zu aufregenden und produktiven Zeiten bei, in denen wir unserem ultimativen Ziel einer Heilung immer näher kommen. Ihre Liebe und Unterstützung für Kinder mit Progeria macht diese aufregenden Fortschritte möglich.

Progerie ist eine seltene, tödliche und schnell alternde Krankheit. Ohne die Entdeckung neuer Therapien sterben alle Kinder mit Progerie im Durchschnittsalter von 14 Jahren an Herzerkrankungen. Die Progeria Research Foundation (PRF) wurde in 1999 gegründet, um den fehlenden Fortschritten bei der Unterstützung von Kindern mit Progeria zu begegnen. Unsere ursprüngliche Mission: die Ursache, Behandlung und Heilung von Progerie herauszufinden. * Heute ist PRF die einzige Organisation auf der Welt, die sich ausschließlich dieser Mission widmet. Wir haben eine Lücke geschlossen, indem wir diese Kinder aus dem Hintergrund gerissen haben, in dem sie seit über 100 Jahren leben, und sie und Progeria an die Spitze der wissenschaftlichen Bemühungen gestellt haben.

In nur relativ kurzer Zeit haben wir außerordentliche Fortschritte auf dem Weg zu unserer Mission erzielt: Die Entdeckung des Progeria-Gens in 2003, die ersten klinischen Arzneimittelstudien in 2007, und die 2012-Ergebnisse dieser ersten Studie waren die Entdeckung der ersten Behandlung für Progeria . Darüber hinaus haben wir ein umfassendes globales Bewusstsein für die Krankheit und die Arbeit von PRF erreicht und die Bestätigung der kritischen biologischen Zusammenhänge zwischen Progerie, Herzkrankheiten und dem Altern, das wir alle erleben. Von einer unbekannten, ignorierten Krankheit über die Behandlung bis hin zur weltweiten Anerkennung - ein beispielloser Zeitstrahl in der Welt der medizinischen Forschung! Unsere Leistungen werden als „wissenschaftlicher Sprint“ ** gelobt, während wir in diesem Wettlauf gegen die Zeit vorankommen.

All diese Fortschritte sind zu einem großen Teil auf die Schaffung der forschungsbezogenen Programme und Dienstleistungen des PRF zurückzuführen. Mit aufschlussreicher Entschlossenheit entwickelt, bieten sie nicht nur die Ressourcen, um das Feld der Progerie voranzutreiben, sondern auch, um herauszufinden, was Progeria über Herzkrankheiten und Altern aussagen kann.

Mit der Unterstützung von engagierten Mitarbeitern und Freiwilligen, einem talentierten Vorstand, mutigen Familien und Tausenden von großzügigen Menschen auf der ganzen Welt treiben wir das Progeria-Gebiet in Richtung Entdeckung, Behandlung und Heilung voran. Dabei lernen wir enorm viel über uns.

Bitte genießen Sie die Seiten dieser Website, auf denen die Programme, Fortschritte und Partner von PRF aufgeführt sind. Die historische Entdeckung der Progeria-Behandlung, der enorme Erfolg unserer weltweiten Kampagne zur Identifizierung aller Kinder mit Progeria sowie klinische Arzneimittelstudien und die Entdeckung von Arzneimitteln tragen zu aufregenden und produktiven Zeiten bei, in denen wir unserem Endziel einer Heilung immer näher kommen Unterstützung für Kinder mit Progeria macht diese aufregenden Schritte möglich.