Progerie
Schnelle Fakten
PRF IN ZAHLEN
Stand: 31. März 2026
- Identifizierte Kinder/junge Erwachsene mit Progerie und progeroiden Laminopathien: 216* in 52 Ländern
- *155 dieser Kinder/jungen Erwachsenen haben das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS oder Progerie), die anderen 58 haben progeroide Laminopathien.
- PRF-finanzierte klinische Arzneimittelstudien zu Progerie: 5
- Finanzierte Zuschüsse: 85, insgesamt $9,3 Millionen
- Zelllinien in der PRF Zell- und Gewebebank: 211
- Kinder in der medizinischen Forschungsdatenbank von PRF: 224
- Internationale wissenschaftliche Tagungen zum Thema Progerie: 15
- Anzahl der Sprachen, in die das Programm und die medizinischen Betreuungsmaterialien der PRF übersetzt werden: 38
*157 dieser Kinder/jungen Erwachsenen haben das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS oder Progerie), die anderen 59 haben eine Progeroid-Laminopathie.
Mission
Entdeckung von Behandlungsmöglichkeiten und Heilmitteln für die Hutchinson-Gilford-Progerie und ihre altersbedingten Störungen, einschließlich Herzerkrankungen.
Was ist Progerie?
Progerie, auch bekannt als Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS), ist eine seltene, tödliche genetische Erkrankung, die bei Kindern zu beschleunigter Alterung führt. Ohne Behandlung, cKinder mit Progerie sterben an derselben Herzkrankheit (Arteriosklerose), die Millionen normal alternder Erwachsener betrifft, jedoch im Durchschnitt mit nur 14,5 Jahren. Bemerkenswerterweise bleibt ihre Intelligenz unbeeinträchtigt, und trotz erheblicher körperlicher Veränderungen sind diese außergewöhnlichen Kinder intelligent, mutig und voller Lebensfreude.
Weitere Informationen zu den Ursachen von Progerie erhalten Sie hier: Hier um ein kurzes Übersichtsvideo mit Kommentaren von Dr. Leslie Gordon anzusehen, entnommen aus Das Leben nach Sam (2013).
Über PRF
Die Progeria Research Foundation (PRF) ist die treibende Kraft hinter den weltweiten Bemühungen, das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (Progerie), eine seltene und tödliche Erbkrankheit, die bei Kindern zu beschleunigter Alterung führt, zu verstehen, zu behandeln und letztendlich zu heilen. Gegründet von der Familie von Sam Berns nach dessen Diagnose im Jahr 1999, hat die PRF jeden wichtigen wissenschaftlichen Durchbruch auf diesem Gebiet ermöglicht oder angeführt – von der Entdeckung des krankheitsverursachenden Gens über die erste FDA-zugelassene Behandlung mit Lonafarnib bis hin zur Weiterentwicklung von Genomeditierungsverfahren, die sich derzeit in der Entwicklung befinden. Durch fundierte wissenschaftliche Arbeit, eine globale Forschungsinfrastruktur und die enge Zusammenarbeit mit der weltweiten Patientengemeinschaft treibt die PRF Therapien der nächsten Generation voran, erweitert Diagnose und Versorgung und leitet das Programm „Weg zur Heilung von Progerie“, das untersucht, ob eine einmalige Genomeditierungstherapie eine dauerhafte, potenziell heilende Behandlung ermöglichen kann.
Gesamtumsatz
1999 bis 31. März 2026
1999 bis 31. März 2026
Mehr als 801 Millionen Tonnen der jährlichen Ausgaben der PRF fließen konsequent in deren Programme und Dienste – ein Faktor, der uns zehn Jahre in Folge die begehrte 4-Sterne-Bewertung von Charity Navigator eingebracht hat.
Die Unterstützung, die wir erhalten haben, hat die Entdeckung des Progeria-Gens, die klinischen Studien zu Progeria und all unsere anderen außergewöhnlichen Fortschritte möglich gemacht. Mit der Hilfe aktueller und neuer Unterstützer können wir Wille Gewinnen Sie diesen Wettlauf gegen die Zeit und finden Sie Behandlungsmöglichkeiten und Heilung für diese besonderen Kinder. Darüber hinaus können Entdeckungen zur Behandlung von Progerie auch Millionen von Menschen mit Herzerkrankungen und der gesamten alternden Bevölkerung helfen.
Programme und Dienste von PRF
Erste Progerie Klinische Arzneimittelstudien und Behandlung
Im Rahmen der von der PRF geförderten klinischen Arzneimittelstudien werden Kinder aus aller Welt mit vielversprechenden Behandlungen versorgt, die zur Linderung der Krankheit und zur Verlängerung des Lebens von Kindern mit Progerie beitragen können. Im Jahr 2020 wurde Geschichte geschrieben, als die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Lonafarnib (Handelsname Zokinvy) zuließ.™), ein Farnesyltransferase-Inhibitor, als erste Behandlungsmethode überhaupt für Progerie und progeroide Laminopathien.Lonafarnib verbessert nachweislich viele Aspekte der Erkrankung, einschließlich des lebenswichtigen Gefäßsystems, und ein 30% Durchschnitt Zunahme In LebensspanneAn mit Langzeitbehandlung. Für weitere Informationen zu dieser aufregenden Neuigkeit klicken Sie hier. Hier. PRF entwickelt sich derzeit A Gen-Editing-Medikament zur Korrektur der Mutation, die Progerie verursacht und dies voranzutreiben Gen Therapie hin zu klinischen Studien. Dies sind bemerkenswerte Fortschritte auf der Suche nach einer Heilung.
Lassen Sie uns ein Heilmittel finden!
Internationales Progerie-Register
Verwaltet zentral Informationen über Kinder und Familien, die mit Progerie leben. Dies gewährleistet eine schnelle Verbreitung aller neuen Informationen, die den Kindern von Nutzen sein können.
Zell- und Gewebebank
Die PRF-Bank stellt Forschern genetisches und biologisches Material von Progeriepatienten und ihren Familien zur Verfügung, damit Forschungen zu Progerie und anderen altersbedingten Krankheiten durchgeführt werden können, die uns der Heilung näher bringen. PRF hat beeindruckende 214 Zelllinien von betroffenen Kindern und ihren Familienangehörigen aus aller Welt gesammelt, darunter 10 induzierte pluripotente Stammzelllinien (iPSC).
Medizinische und Forschungsdatenbank
Die Datenbank ist eine zentrale Sammlung medizinischer Informationen von Progerie-Patienten weltweit. Die Daten werden sorgfältig analysiert, um Progerie besser zu verstehen und Behandlungsempfehlungen zu entwickeln. Im Jahr 2010 trug diese Analyse zum umfassenden Gesundheitshandbuch der PRF über Progerie bei, das die Lebensqualität optimieren soll. 2019, 2und Ausgabe der Das Handbuch ist in Englisch, Spanisch, Portugiesisch, Russisch und Italienisch erhältlich.
Diagnostische Tests
Dieses Programm wurde im Zuge der Genentdeckung im Jahr 2003 entwickelt, damit Kinder, ihre Familien und medizinisches Personal eine definitive, wissenschaftliche Diagnose erhalten können. Dies kann zu einer früheren Diagnose, weniger Fehldiagnosen und einer frühzeitigen medizinischen Intervention führen, um den Kindern eine bessere Lebensqualität zu gewährleisten.
Wissenschaftliche Workshops zum Thema Progerie
- Die PRF hat 15 wissenschaftliche Konferenzen organisiert, die Wissenschaftler und Kliniker aus aller Welt zusammengebracht haben, um ihr Fachwissen und neueste wissenschaftliche Erkenntnisse auszutauschen. Diese Workshops fördern die Zusammenarbeit im Kampf gegen diese verheerende Krankheit.
Forschungsstipendien
Durch die Begutachtung durch unser ehrenamtliches medizinisches Forschungskomitee hat PRF weltweit Projekte finanziert, die zu wichtigen Entdeckungen über Progerie, Herzkrankheiten und Das Programm wwie aktualisiert In Dezember 2024 um den aktuellen Forschungsbedarf widerzuspiegeln; Dort Ist Jetzt ein proaktiver Ansatz, bei dem PRF den Forschungsbedarf ermittelt und die am besten geeigneten Labore einbezieht, und ein forschergesteuerter Ansatz, bei dem PRF von Forschern initiierte Vorschläge prüft.
Publikationen & Forschung
Sowohl klinische als auch Grundlagenforscher haben die PRF-Zuschüsse, Zellen und Gewebe sowie die Datenbank genutzt; ihre Entdeckungen werden in erstklassigen wissenschaftlichen Zeitschriften veröffentlicht. Die durchschnittliche jährliche Anzahl wissenschaftlicher Veröffentlichungen zu Progerie ist seit 2002 mehr als 20 Mal so hoch wie in den vorangegangenen 50 Jahren!
PRF-Übersetzungsprogramm
In Kontakt mit der Welt. Mit seiner starken globalen Präsenz beseitigt PRF Kommunikationsbarrieren für Patienten und ihre Familien auf der ganzen Welt. Im Rahmen dieser Initiative konnten PRF-Programme und medizinisches Pflegematerial erfolgreich in 38 Sprachen übersetzt werden.
Öffentliches Bewusstsein
Auf unserer Website finden Sie die neuesten Informationen zur Progerieforschung und Unterstützung für Familien. auf facebook., TikTok, Instagram, YouTube, LinkedIn, und anderen Medien erreicht PRF direkt über 1 Million Menschen in den sozialen Medien. PRFs Geschichte wurde auf CNN, ABC News, Primetime, Dateline, der Katie Couric Show, NPR, Associated Press und der Today Show, in den Zeitschriften Time und People, der New York Times, dem Wall Street Journal und vielen anderen weit verbreiteten Medien veröffentlicht. Darüber hinaus wurde der preisgekrönte HBO-Film von 2013 Das Leben nach Sam hat auf einzigartige und inspirierende Weise das Bewusstsein geschärft. PRF verwaltet auch Finde die Kinder, eine globale Aufklärungskampagne, um weltweit Kinder mit Progerie zu finden, damit sie die einzigartige Hilfe bekommen, die sie brauchen.
Wer ist wer bei PRF?
Audrey Gordon, Esq.
Präsident und Geschäftsführer
In enger Zusammenarbeit mit dem Vorstand, den leitenden Angestellten, dem Personal und den Freiwilligen ist Frau Gordon für das Tagesgeschäft und die Sicherstellung des finanziellen Wachstums und der Programmentwicklung der Progeria Research Foundation verantwortlich.
Leslie Gordon, MD, PhD
Ärztlicher Direktor
Dr. Gordon gründete PRF zusammen mit Freunden und Familie, nachdem bei ihrem Sohn Sam Progerie diagnostiziert wurde. Dr. Gordon beaufsichtigt die forschungsbezogenen Programme von PRF und ist Co-Vorsitzende der klinischen Arzneimittelstudien zu Progerie. Sie ist außerordentliche Professorin für pädiatrische Forschung an der Warren Alpert Medical School der Brown University und am Hasbro Children's Hospital in Providence, RI, und wissenschaftliche Mitarbeiterin am Boston Children's Hospital und der Harvard Medical School.
Scott D. Berns, MD, MPH, FAAP
Vorsitzender des Verwaltungsrats
Dr. Berns, Sams Vater, ist Mitbegründer der Progeria Research Foundation und deren Vorstandsvorsitzender. Er ist Facharzt für Kinderheilkunde und klinischer Professor für Pädiatrie an der Alpert Medical School der Brown University.
Er ist vor Kurzem als Präsident und CEO des National Institute for Children's Health Quality, einer unabhängigen, gemeinnützigen Organisation, die sich für die Verbesserung der Kindergesundheit einsetzt, in den Ruhestand getreten.
Carlos Luiz Silva
PRF-Botschafter
Carlos engagiert sich als Jugendbotschafter der PRF und teilt seine einzigartigen Erfahrungen mit Progerie in verschiedenen Medien. Seit seiner Diagnose mit vier Jahren begeistert er sich für Spielzeug, das mit Bauen und Konstruieren zu tun hat. Carlos ist bekannt für seine außergewöhnliche Freundlichkeit und Intelligenz und bringt mit seiner Herzlichkeit und seinem Humor die Menschen stets zum Lächeln. Heute besucht er die neunte Klasse einer Privatschule in Cambridge, Massachusetts, wo er Naturwissenschaften und Geschichte liebt und plant, später entweder einen naturwissenschaftlichen oder einen juristischen Abschluss zu machen. Carlos ist ein sehr mutiger und willensstarker Mensch, der alles, was er sich vornimmt, mit großem Einsatz angeht und seine Träume niemals aufgibt.
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