Wir freuen uns, zwei spannende Forschungsupdates mit Ihnen zu teilen, die heute online in der weltweit führenden kardiovaskulären Zeitschrift veröffentlicht wurden. Die Durchblutung (1):
Biomarker in Progerie
Eine neue Methode zur Messung von Progerin, dem toxischen Protein, das Progerie verursacht, wurde von einem Team unter der Leitung von PRF-Mitbegründer und medizinischem Direktor Dr. Leslie Gordon entwickelt. Mit der Entdeckung dieses Biomarkers, der Blutplasma zur Messung des Progerinspiegels verwendet, Forscher können verstehen, wie sich Behandlungen auf Teilnehmer klinischer Studien nach kürzerer Zeit auswirken und an mehreren Punkten während jeder klinischen Studie.
Dieser Test kann den Prozess der klinischen Prüfung optimieren, indem er Bereitstellung frühzeitiger Informationen über die Wirksamkeit der getesteten BehandlungenB. als Einleitung zu anderen klinischen Tests wie Gewichtszunahme, dermatologischen Veränderungen, Gelenkkontrakturen und -funktion usw., die alle viel mehr Zeit benötigen, um sich zu manifestieren. Diese klinischen Merkmale von Progeria sind wichtige längerfristige Maße für Behandlungseffekte, die jetzt durch die früher in der Therapie gemessenen Progerinspiegel ergänzt werden. Wir sind jetzt möglicherweise in der Lage, den Behandlungsnutzen bereits vier Monate nach Beginn der Behandlung zu verstehen oder eine Behandlung abzubrechen, die dem Studienteilnehmer möglicherweise nicht zugute kommt, um unnötige Nebenwirkungen zu vermeiden.
Noch längere Lebensdauer mit Lonafarnib
Diese neue und innovative Methode zur Messung von Progerin beschleunigt nicht nur zukünftige Behandlungs- und Heilungsentdeckungen, sondern zeigt auch, dass die Der langfristige Nutzen von Lonafarnib für Kinder mit Progerie ist größer als bisher festgestellt.
Studiendaten deuten darauf hin, dass niedrigere Progerinspiegel im Blut einen Überlebensvorteil widerspiegeln: Je länger jemand mit Progerie Lonafarnib einnahm, desto größer war der Überlebensvorteil durch die Therapie. Solange das Medikament eingenommen wurde, sank der Progerinspiegel um etwa 30–60 %, und die Lebenserwartung von Patienten, die länger als 10 Jahre behandelt wurden, stieg um durchschnittlich 4.5 Jahre. Das ist mehr als 30 % Verlängerung der durchschnittlichen Lebensdauer von 14.5 Jahren auf fast 20 Jahre!
„Eine der bemerkenswertesten Geschichten, die jemals in diesem Podcast geteilt wurden“
– Dr. Carolyn Lam, weltbekannte Herzspezialistin und Moderatorin des Podcasts Zirkulation auf der Flucht, auf der Reise, die zu diesen aufregenden Erkenntnissen führte. Hören Sie das vollständige Interview über die tiefgreifende Wirkung dieser Studie direkt von Dr. Gordon. Hören hier (ab 6:41).
(1) Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., et al. Plasma-Progerin bei Patienten mit Hutchinson-Gilford-Progeria-Syndrom: Immunoassay-Entwicklung und klinische Bewertung. Die Durchblutung , 2023
(2) Fortschreiten von Herzanomalien beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom: Eine prospektive Längsschnittstudie.
Olsen FJ, Gordon LB, Smoot L, Kleinman ME, Gerhard-Herman M, Hegde SM, Mukundan S, Mahoney T, Massaro J, Ha S, Prakash A.
Die Durchblutung . 2023 6. Juni;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 2023. Juni 5.
(3) Leicht verfügbare Tools zur Erkennung des Fortschreitens von Progerin und Herzerkrankungen beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
Die Durchblutung . 2023 6. Juni;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 2023. Juni 5.