Agenda de un vistazoNota: títulos y horarios sujetos a cambios. |
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Día 1 Sesión vespertina Miércoles 29 de octubre de 2025 |
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| Introducción y saludos desde PRF Directora médica Leslie Gordon, MD, PhD, Directora ejecutiva Audrey Gordon, Esq., Presidente de la junta Scott Berns, MD, MPH, FAAP |
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| Merlin Waldron (moderador), Megan Nighbor, Griffin Ray, Ricardo Zanolli, Nathan Falcone, Michiel Vandeweert | Conversaciones sobre la “alcanzar la madurez”: adultos jóvenes con síndrome de Guillain-Barré como socios de investigación | |
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Inauguración musical con el Dr. Francis Collins, MD, PhD, Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano, ex Institutos Nacionales de Salud, Bethesda, MD |
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Cartel redondo de relámpagos |
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CENA y Noche de Networking |
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Día 2 Sesión matutina Jueves 30 de octubre de 2025 |
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Resultados de ensayos de tratamiento actuales en progeria Moderador: Mark Kieran, MD, PhD, Day One Bio. |
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| Dra. Leslie Gordon, doctora en medicina Universidad Brown, Hospital Infantil Hasbro, Boston |
Ensayo de tratamiento con lonafarnib de historia natural a largo plazo | |
| Dra. Mónica Kleinman Hospital Infantil de Boston, Boston, MA |
Ensayo clínico de fase 2a sobre el tratamiento de la progeria con progerinina | |
| Dra. Barbara Natke Fundación para la investigación de la progeria, Peabody, MA |
Herramientas para la ciencia y la medicina fundamentales en la progeria: Desarrollo de ensayos de anticuerpos y biomarcadores |
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| Dr. Sunil Ghelani Fundación para la investigación de la progeria, Peabody, MA |
Primer estudio clínico de tomografía computarizada de calcio en la arteria aórtica y coronaria en progeria | |
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ALMUERZO, proyecciones informales de carteles y networking |
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Día 2 Sesión de la tarde Jueves 30 de octubre de 2025 |
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Enfermedad cardiovascular en pacientes con HGPS y envejecimiento Moderadora: Maria Eriksson, PhD |
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| Dra. María Eriksson Instituto Karolinska, Suecia |
El análisis de células individuales revela el panorama fenotípico de las células arteriales en la progeria | |
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Dra. Shannon Lyon Dra. Keri Shafer Dra. Sheila Hegde |
Nuevos descubrimientos en medidas cardíacas de la enfermedad en la progeria y el envejecimiento mediante ecocardiografía | |
| Doctor Kan Cao Universidad de Maryland, College Park, MD |
La angiopoyetina-2 revierte la disfunción de las células endoteliales en la vasculatura de la progeria | |
| Ricardo Villa Bellosta, PhD CiMUS y USC, Av. Barcelona, España |
Progeria y calcificación vascular: dieta y tratamientos | |
| PRESENTACIÓN DE DATOS DE ÚLTIMA HORA | Por determinar – Descubrimientos de vanguardia | |
| 7.° ENTRADA DE TRAMO y tiempo de networking | ||
| CENA y Conversación Informal | ||
Sesión de carteles vespertina del segundo día, jueves 30 de octubre de 2025 |
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7:00-8:00 Se presentan formalmente los carteles pares. 8:00-9:00 Se presentan formalmente los carteles impares. |
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Sesión del amanecer del día 3: Charla de café con pacientes y familiares Viernes 31 de octubre de 2025 |
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Día 3 Sesión matutina Viernes 31 de octubre de 2025 |
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Descubrimiento de un tratamiento para la progeria que permitirá un futuro saludable Moderador: Francis Collins, MD, PhD |
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| David Liu, PhD, Instituto Broad, MIT, Cambridge, MA y Dr. Francis Collins, doctor en medicina |
ProSPER: la plataforma optimizada de edición genética de PROgeria para enfermedades raras | |
| Doctor Nizar Saad Hospital Infantil Nacional, Columbus, Ohio |
Desarrollo de una terapia génica basada en miRNA para el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS) | |
| Ning Shen, PhD, Profesor Facultad de Medicina de la Universidad de Zhejiang, Hangzhou, China |
Oligonucleótido antisentido terapéutico impulsado por IA para la progeria de Hutchinson-Gilford | |
| Silvia Ortega Gutiérrez, PhD Universidad Complutense, Madrid España |
Reducción de los niveles de progerina mediante pequeñas moléculas como nuevo enfoque para el tratamiento de la progeria | |
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ALMUERZO y Networking |
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Día 3 Sesión de la tarde Viernes 31 de octubre de 2025 |
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Enfermedades endocrinas y gastrointestinales en la progeria Moderador: Vicente Andres, PhD |
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| Vicente Andrés, PhD Centro Nacional de Investigación Científica y Técnica, Madrid, España |
Lipodistrofia en la progeria y el envejecimiento | |
| Laurence Arbibe, Doctor en Filosofía INSERM Institut Necker Enfants Malades, París, p. |
Desentrañando el envejecimiento intestinal acelerado en la fisiopatología del HGPS: un enfoque integrador | |
| Dra. Susana Gonzalo Universidad de San Luis, San Luis, Misuri |
Remodelación del proteoma nuclear mediada por catepsina-L | |
| PRESENTACIÓN DE DATOS DE ÚLTIMA HORA | Por determinar – Descubrimientos de vanguardia | |
| Charla de elevación con póster a cargo de un investigador junior | Por determinar después del envío de los resúmenes de los carteles | |
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TIEMPO DE NETWORKING |
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Resumen del taller:
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Moderadores: Francis Collins, Mark Kieran, Leslie Gordon |
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