Agenda in sintesiNota: l'ordine del giorno è soggetto a modifiche |
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Mercoledì 29 ottobre 2025 |
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| Tempo | Sessione | Oratore |
| 15:00-17:00 | Registrazione e allestimento poster | |
| 17:00-17:15 | Introduzione e saluti da PRF |
Avvocato Audrey Gordon. Dott. Scott Berns, MPH, FAAP Dott. Leslie Gordon, dottore in medicina e chirurgia |
| 17:15-17:20 | Osservazioni sulla ricerca medica PRF | attrice Leslie Gordon |
| 17:20-18:20 | Conversazioni sul “raggiungimento della maggiore età”: giovani adulti con HGPS come partner di ricerca | Moderatore: Merlin Waldron Kaylee Halko Amber Vandeweert-Wielemans Michiel Vandeweert Riccardo Zanolli |
| 18:20-18:30 | Inizio musicale | Dott. Francis Collins, dottore in medicina e chirurgia |
| 18:30 | Cena e networking | |
Giovedì 30 ottobre 2025 |
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| 7:15-20:30 | Sportello di registrazione aperto | ||
| 7:30-8:30 | Sessione di tutoraggio "Bridging the Bench" | ||
| 8:30-9:00 | Colazione | ||
| Risultati attuali degli studi clinici sul trattamento della progeria Moderatore: Mark Kieran, MD, PhD, vicepresidente dello sviluppo clinico, Day One Biopharmaceuticals | |||
| 9:00-9:20 | Studio di trattamento con lonafarnib a lungo termine con storia naturale | Dott. Leslie Gordon, dottore in medicina e chirurgia | |
| 9:25-9:45 | Fase 2a Progerin nella sperimentazione clinica per il trattamento della progeria | Dott.ssa Monica Kleinman Ospedale pediatrico di Boston, Facoltà di medicina di Harvard |
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| 9:50-10:10 | Strumenti per la scienza e la medicina fondamentali nella progeria: sviluppo di test di biomarcatori, qualificazione e generazione di reagenti | Dott.ssa Barbara Natke Direttore operativo e responsabile dei biomarcatori Fondazione per la ricerca sulla progeria |
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| 10:15-10:35 | Trattamento in fase avanzata della stenosi aortica nell'HGPS | Ashwin Prakash, dottore in medicina Cardiologo pediatrico Ospedale pediatrico di Boston |
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| 10:40-11:00 | Rottura | ||
| 11:05-11:25 | Parla da annunciare | ||
| 11:30-12:00 | Poster Lightning Round | Presentatori del poster | |
| 12:00-13:30 | Pranzo e networking | ||
| Malattie cardiovascolari nell'HGPS e nell'invecchiamento Moderatore: Maria Eriksson, PhD, professoressa, Karolinska Institute | |||
| 13:30 - 13:50 | Nuovi studi patologici rivelano la fisiopatologia dell'HGPS | Andrea Porzionato, PhD Professore Università di Padova |
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| 13:55-14:15 | L'analisi delle singole cellule rivela il panorama fenotipico delle cellule arteriose nella progeria | Dott.ssa Maria Eriksson | |
| 14:20-14:40 | Titolo da annunciare |
Dott.ssa Keri Shafer
Dott.ssa Sheila Hegde |
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| 14:45-15:05 | Angiopoietina-2: un potenziale bersaglio terapeutico per la protezione vascolare nella sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria | Dott. Kan Cao Professore e Presidente Associato Dipartimento di Biologia Cellulare e Genetica Molecolare Università del Maryland |
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| 15:05-15:25 | Rottura | ||
| 15:25-15:45 | Valutazione del calcio dell'arteria coronaria e aortica mediante tomografia computerizzata nella progeria | Dott. Sunil Ghelani Cardiologo curante Ospedale pediatrico di Boston |
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| 15:50-16:10 | Progeria e calcificazione vascolare: dieta e trattamenti | Dott. Ricardo Villa Bellosta Responsabile del gruppo, Ramon y Cajal Ricercatore Centro per la ricerca in medicina molecolare e malattie croniche |
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| 16:15-16:25 | Poster Elevation – Da annunciare | ||
| 16:25-16:35 | Poster Elevation – Da annunciare | ||
| 16:35-17:30 | Rottura | ||
| 17:30-18:30 | Sessione Poster Parte 1 | Poster con numeri pari | |
| 18:30-19:30 | Cena e networking* | ||
| 19:30-20:30 | Sessione Poster Parte 2 | Poster con numeri dispari | |
Venerdì 31 ottobre 2025 |
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| 7:30-14:00 | Sportello di registrazione aperto | ||
| 7:30-8:30 | Colazione e networking | ||
| Scoperta di un trattamento per la progeria per un futuro sano Moderatore: Leslie Gordon | |||
| 8:30-8:50 | Oligonucleotide antisenso terapeutico basato sull'intelligenza artificiale per HGPS | Dott. Ning Shen Professore Laboratorio Liangzhu, Facoltà di Medicina dell'Università di Zhejiang |
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| 8:55-9:15 | Sviluppo di terapie di silenziamento genico (RNAi) e di editing genico per la sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS) | Dott. Nizar Saad Istituto di ricerca Abigail Wexner, Ospedale pediatrico nazionale |
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| 9:20-9:45 | Mini plenaria: terapia genica traslazionale all'avanguardia | Dott. David Liu Thomas Dudley Cabot Professore di Scienze Naturali Ricercatore dell'Howard Hughes Medical Institute Università di Harvard Istituto Ampio |
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| 9:50-10:10 | ProSPER: piattaforma semplificata PROgeria per l'editing genetico per le malattie rare | Davide Liu Francesco Collins attrice Leslie Gordon Mike Erdos, PhD Investigatore associato Istituto nazionale di ricerca sul genoma umano |
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| 10:15-10:35 | PROTAC di prima generazione per migliorare il fenotipo della progeria | Dott.ssa Silvia Ortega Gutierrez Professore Università Complutense di Madrid |
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| 10:35-10:55 | Rottura | ||
| Malattia endocrina e gastrointestinale nella progeria Moderatore: Vicente Andrés, PhD, Professore, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovascolare Carlos III | |||
| 10:55-11:15 | Lipodistrofia e patologia cardiovascolare nell'HGPS | Vicente Andrés | |
| 11:20-11:40 | Svelare l'invecchiamento intestinale accelerato nella fisiopatologia dell'HGPS: un approccio integrativo | Dott. Laurence Arbibe, dottore in medicina e chirurgia Direttore INSERM Istituto Necker Enfants Malades |
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| 11:20-11:40 | PROTAC di prima generazione per migliorare il fenotipo della progeria | Dott.ssa Silvia Ortega Gutierrez | |
| 23:45-12:05 | Prendere di mira l'infiammazione per migliorare le patologie HGPS | Dott.ssa Susana Gonzalo Professore Facoltà di Medicina dell'Università di St. Louis |
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| 12:10-12:50 | Riepilogo della sessione del workshop Discussione collettiva* | ||
| 12:50 PM | Pranzo e networking | ||
Comitato scientifico del workshop scientifico internazionale PRF 2025
Leslie B. Gordon, MD, PhD (Presidente) – Direttore medico, The Progeria Research Foundation; Professore di Pediatria, Hasbro Children's Hospital, Ospedale pediatrico di Boston e Harvard Medical School
Vicente Andrés, dottore di ricerca – Professore, Centro Nazionale di Investigazioni Cardiovasculares Carlos III
Dott.ssa Maria Eriksson – Professore, Istituto Karolinska
Dott. Mark Kieran, dottore in medicina e chirurgia – Vicepresidente dello sviluppo clinico, Day One Biopharmaceuticals
Comitato di pianificazione del workshop scientifico internazionale PRF 2025
Leslie B. Gordon, MD, PhD (Presidente) – Direttore medico, The Progeria Research Foundation; Professore di Pediatria, Hasbro Children's Hospital, Ospedale pediatrico di Boston e Harvard Medical School
Audrey Gordon, Esq – Presidente e Direttore Esecutivo, The Progeria Research Foundation
Gina Incrovato – Direttore operativo, The Progeria Research Foundation
Darrien Marazzo – Coordinatore della sperimentazione clinica, The Progeria Research Foundation
Karen Gordon Betournay– Coordinatore dei social media e del sito web, Fondazione per la ricerca sulla progeria
Elisabetta Maynard – Elizabeth Maynard, CMP, Organizzatrice di riunioni, Etre Partners
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