
Agenda auf einen BlickHinweis: Änderungen der Tagesordnung vorbehalten |
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Mittwoch, 29. Oktober 2025 |
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Zeit | Sitzung | Lautsprecher |
15:00–17:00 Uhr | Registrierung & Posteraufbau | |
17:00–17:15 Uhr | Einführung und Grüße von PRF |
Audrey Gordon, Esq. Scott Berns, MD, MPH, FAAP Leslie Gordon, MD, PhD |
17:15–17:20 Uhr | PRF Medizinische Forschungsbemerkungen | Leslie Gordon |
17:20–18:20 Uhr | „Coming of Age“-Gespräche: Junge Erwachsene mit HGPS als Forschungspartner | Moderator: Merlin Waldron Kaylee Halko Amber Vandeweert-Wielemans Michiel Vandeweert Riccardo Zanolli |
18:20–18:30 Uhr | Musikalischer Auftakt | Francis Collins, MD, PhD |
18:30 Uhr | Abendessen & Networking |
Donnerstag, 30. Oktober 2025 |
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7:15–20:30 Uhr | Registrierungsschalter geöffnet | ||
7:30–8:30 Uhr | Mentorsitzung „Bridging the Bench“ | ||
8:30–9:00 Uhr | Frühstück | ||
Aktuelle Ergebnisse aus Behandlungsstudien bei Progerie Moderator: Mark Kieran, MD, PhD, VP Klinische Entwicklung, Day One Biopharmaceuticals | |||
9:00-9:20 Uhr | Langfristige natürliche Verlaufsstudie zur Behandlung mit Lonafarnib | Leslie Gordon, MD, PhD | |
9:25-9:45 Uhr | Phase 2a Progerin in klinischer Behandlungsstudie für Progerie | Monica Kleinman, MD Bostoner Kinderkrankenhaus Harvard Medical School |
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9:50–10:10 Uhr | Werkzeuge für die zentrale Wissenschaft und Medizin bei Progerie: Entwicklung, Qualifizierung und Reagenzienherstellung von Biomarker-Assays | Barbara Natke, PhD Chief Operating Officer und Biomarker-Leiter Die Progeria Research Foundation |
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10:15–10:35 Uhr | Spätstadiumbehandlung der Aortenstenose bei HGPS | Ashwin Prakash, MD Kinderkardiologe Bostoner Kinderkrankenhaus |
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10:40–11:00 Uhr | Brechen | ||
11:05–11:25 Uhr | Vortrag wird noch bekannt gegeben | ||
11:30–12:00 Uhr | Poster Blitzrunde | Poster-Präsentatoren | |
12:00–13:30 Uhr | Mittagessen und Networking | ||
Herz-Kreislauf-Erkrankungen bei HGPS und Alterung Moderatorin: Maria Eriksson, PhD, Professorin, Karolinska-Institut | |||
13:30–13:50 Uhr | Neue pathologische Studien enthüllen die Pathophysiologie des HGPS | Andrea Porzionato, PhD Professor Universität Padua |
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13:55–14:15 Uhr | Einzelzellanalyse enthüllt die phänotypische Landschaft arterieller Zellen bei Progerie | Maria Eriksson, PhD | |
14:20–14:40 Uhr | Titel wird noch bekannt gegeben |
Keri Shafer, MD
Sheila Hegde, MD |
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14:45–15:05 Uhr | Angiopoietin-2: Ein potenzielles therapeutisches Ziel für den Gefäßschutz beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom | Kan Cao, PhD Professor und stellvertretender Vorsitzender Abteilung für Zellbiologie und Molekulargenetik Universität von Maryland |
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15:05–15:25 Uhr | Brechen | ||
15:25–15:45 Uhr | Bewertung von Koronararterien- und Aortenkalzium durch Computertomographie bei Progerie | Sunil Ghelani, MD Leitender Kardiologe Bostoner Kinderkrankenhaus |
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15:50–16:10 Uhr | Progerie und Gefäßverkalkung: Ernährung und Behandlungen | Ricardo Villa Bellosta, PhD Gruppenleiter, Ramon y Cajal Forscher Zentrum für Forschung in Molekularer Medizin und chronischen Krankheiten |
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16:15–16:25 Uhr | Poster-Erhebung – Wird noch bekannt gegeben | ||
16:25–16:35 Uhr | Poster-Erhebung – Wird noch bekannt gegeben | ||
16:35–17:30 Uhr | Brechen | ||
17:30–18:30 Uhr | Postersession Teil 1 | Poster zum Suchbegriff: "Gerade Zahlen" | |
18:30–19:30 Uhr | Abendessen & Networking* | ||
19:30–20:30 Uhr | Postersession Teil 2 | Poster mit ungeraden Nummern |
Freitag, 31. Oktober 2025 |
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7:30–14:00 Uhr | Registrierungsschalter geöffnet | ||
7:30–8:30 Uhr | Frühstück & Networking | ||
Entdeckung einer Progerie-Behandlung für eine gesunde Zukunft Moderator: Leslie Gordon | |||
8:30–8:50 Uhr | KI-gesteuertes therapeutisches Antisense-Oligonukleotid für HGPS | Ning Shen, PhD Professor Liangzhu-Labor, Medizinische Fakultät der Universität Zhejiang |
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8:55–9:15 Uhr | Entwicklung von Therapeutika zur Gen-Silencing (RNAi) und Gen-Editierung für das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS) | Nizar Saad, PhD Abigail Wexner Forschungsinstitut, Nationwide Children's Hospital |
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9:20–9:45 Uhr | Mini-Plenarsitzung: Translationale Gentherapie auf dem neuesten Stand | David Liu, PhD Thomas Dudley Cabot Professor für Naturwissenschaften Ermittler am Howard Hughes Medical Institute Harvard Universität Breites Institut |
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9:50–10:10 Uhr | ProSPER: PROgeria optimierte Plattform zur Genomeditierung für seltene Krankheiten | David Liu Francis Collins Leslie Gordon Mike Erdos, PhD Assoziierter Ermittler Nationales Institut für Humangenomforschung |
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10:15–10:35 Uhr | PROTACs der ersten Generation zur Verbesserung des Progerie-Phänotyps | Silvia Ortega Gutierrez, PhD Professor Universidad Complutense de Madrid |
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10:35–10:55 Uhr | Brechen | ||
Endokrine und gastrointestinale Erkrankungen bei Progerie Moderator: Vicente Andrés, PhD, Professor, Centro Nacional de Investigaciones Cardioculares Carlos III | |||
10:55–11:15 Uhr | Lipodistrophie und kardiovaskuläre Pathologie bei HGPS | Vicente Andrés | |
11:20–11:40 Uhr | Entschlüsselung der beschleunigten Darmalterung in der HGPS-Physiopathologie: Ein integrativer Ansatz | Laurence Arbibe, MD, PhD Direktor INSERM Institut Necker Enfants Malades |
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11:20–11:40 Uhr | PROTACs der ersten Generation zur Verbesserung des Progerie-Phänotyps | Silvia Ortega Gutierrez, PhD | |
11:45–12:05 Uhr | Entzündungen gezielt bekämpfen, um HGPS-Pathologien zu lindern | Susana Gonzalo, PhD Professor Medizinische Fakultät der St. Louis University |
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12:10–12:50 Uhr | Workshop-Zusammenfassung Sitzung All Hands Diskussion* | ||
12:50 Uhr | Mittagessen & Networking |
Wissenschaftlicher Ausschuss des Internationalen Wissenschaftlichen Workshops der PRF 2025
Leslie B. Gordon, MD, PhD (Vorsitzender) – Medizinischer Direktor der Progeria Research Foundation; Professor für Pädiatrie, Hasbro Children's Hospital, Boston Children's Hospital und Harvard Medical School
Vicente Andres, PhD – Professor, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III
Maria Eriksson, PhD – Professor, Karolinska-Institut
Mark Kieran, MD, PhD – VP Klinische Entwicklung, Day One Biopharmaceuticals
Planungsausschuss des internationalen wissenschaftlichen Workshops der PRF 2025
Leslie B. Gordon, MD, PhD (Vorsitzender) – Medizinischer Direktor der Progeria Research Foundation; Professor für Pädiatrie, Hasbro Children's Hospital, Boston Children's Hospital und Harvard Medical School
Audrey Gordon, Esq – Präsident und geschäftsführender Direktor, The Progeria Research Foundation
Gina Incrovato – Betriebsleiter, The Progeria Research Foundation
Darrien Marazzo – Koordinatorin für klinische Studien, The Progeria Research Foundation
Karen Gordon Betournay– Koordinator für soziale Medien und Websites, Die Progeria Research Foundation
Elizabeth Maynard – Elizabeth Maynard, CMP, Meetingplanerin, Etre Partners