Agenda em resumoNota: títulos e horários sujeitos a alterações |
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Dia 1 Sessão Noturna Quarta-feira, 29 de Outubro de 2025 |
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| Introdução e Saudações da PRF Diretora Médica Leslie Gordon, MD, PhD, Diretora Executiva Audrey Gordon, Esq., Presidente do Conselho Scott Berns, MD, MPH, FAAP |
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| Merlin Waldron (moderador), Megan Nighbor, Griffin Ray, Ricardo Zanolli, Nathan Falcone, Michiel Vandeweert | Conversas sobre “Chegada da Maioridade”: Jovens adultos com HGPS como Parceiros de Pesquisa | |
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Início musical com Francis Collins, MD, PhD National Human Genome Research Institute, Antigos Institutos Nacionais de Saúde, Bethesda, MD |
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Cartaz Relâmpago Rodada |
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JANTAR e Noite de Networking |
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Dia 2 Sessão da manhã Quinta-feira, 30 de outubro de 2025 |
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Resultados atuais do estudo de tratamento em Progéria Moderador: Mark Kieran, MD, PhD, Biografia do primeiro dia. |
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| Dr. Leslie Gordon, PhD Universidade Brown, Hospital Infantil Hasbro, Boston |
Ensaio de tratamento de história natural de longo prazo com Lonafarnib | |
| Dra. Mônica Kleinman Hospital Infantil de Boston, Boston, MA |
Ensaio clínico de tratamento de fase 2a com progerinina para progéria | |
| Bárbara Natke, PhD Fundação de Pesquisa Progeria, Peabody, MA |
Ferramentas para a ciência e medicina essenciais na Progéria: Desenvolvimento de ensaio de anticorpos e biomarcadores |
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| Doutor Sunil Ghelani Fundação de Pesquisa Progeria, Peabody, MA |
Primeiro estudo clínico de tomografia computadorizada de cálcio da artéria aórtica e coronária em Progéria | |
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ALMOÇO, Exibição de pôsteres informais e networking |
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Dia 2 Sessão da tarde Quinta-feira, 30 de outubro de 2025 |
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Doença cardiovascular em HGPS e envelhecimento Moderadora: Maria Eriksson, PhD |
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| Maria Eriksson, PhD Instituto Karolinska, Suécia |
Análise de células individuais revela o panorama fenotípico das células arteriais na Progéria | |
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Dra. Shannon Lyon Dra. Keri Shafer Dra. Sheila Hegde |
Novas descobertas em medidas cardíacas de doenças na progéria e no envelhecimento por meio da ecocardiografia | |
| Kan Cao, PhD Universidade de Maryland, College Park, MD |
Angiopoietina-2 reverte disfunção de células endoteliais na vasculatura de Progeria | |
| Ricardo Villa Bellosta, PhD CiMUS e USC, Av. Barcelona, Espanha |
Progeria e calcificação vascular: dieta e tratamentos | |
| APRESENTAÇÃO DE DADOS DE ÚLTIMA HORA | A ser determinado – Descobertas de ponta | |
| 7º INNING STRETCH e tempo de networking | ||
| JANTAR e Conversa Informal | ||
Dia 2 Sessão de pôsteres da noite Quinta-feira, 30 de outubro de 2025 |
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7:00-8:00 Cartazes de números pares são apresentados formalmente 8:00-9:00 Cartazes de números ímpares são apresentados formalmente |
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Dia 3 Sessão Sunrise: Coffee Talk com Pacientes e Familiares Sexta-feira, 31 de outubro de 2025 |
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Dia 3 Sessão da manhã Sexta-feira, 31 de outubro de 2025 |
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Descoberta do tratamento com progeria para um futuro saudável Moderador: Francis Collins, MD, PhD |
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| David Liu, PhD, Instituto Broad, MIT, Cambridge, MA e Dr. Francis Collins, PhD |
ProSPER: Plataforma simplificada PROgeria para edição genética de doenças raras | |
| Nizar Saad, PhD Hospital Infantil Nacional, Columbus, OH |
Desenvolvimento de uma terapia genética baseada em miRNA para a síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS) | |
| Ning Shen, PhD, Professor Faculdade de Medicina da Universidade de Zhejiang, Hangzhou, China |
Oligonucleotídeo antisense terapêutico orientado por IA para Progeria de Hutchinson-Gilford | |
| Silvia Ortega Gutierrez, PhD Universidade Complutense, Madrid Espanha |
Redução dos níveis de progerina por pequenas moléculas como uma nova abordagem para o tratamento da Progeria | |
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ALMOÇO e Networking |
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Dia 3 Sessão da tarde Sexta-feira, 31 de outubro de 2025 |
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Doenças endócrinas e gastrointestinais na progeria Moderador: Vicente Andres, PhD |
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| Vicente Andrés, PhD Centro Nacional Espanhol de Pesquisa de CV, Madri, Espanha |
Lipodistrofia na Progéria e no Envelhecimento | |
| Laurence Arbibe, PhD INSERM Institut Necker Enfants Malades, Paris, Fr. |
Desvendando o envelhecimento intestinal acelerado na fisiopatologia do HGPS: uma abordagem integrativa | |
| Susana Gonzalo, PhD Universidade de St. Louis, St. Louis, MO |
Remodelação do proteoma nuclear mediada por catepsina-L | |
| APRESENTAÇÃO DE DADOS DE ÚLTIMA HORA | A ser determinado – Descobertas de ponta | |
| Palestra de elevação de pôster por pesquisador júnior | A ser determinado após o envio do resumo do pôster | |
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TEMPO DE NETWORKING |
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Conclusão do workshop:
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Moderadores: Francis Collins, Mark Kieran, Leslie Gordon |
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