Dernières nouvelles passionnantes! Le 20 novembre 2020, PRF a réalisé une partie importante de notre mission: le lonafarnib, le tout premier traitement contre la Progeria, a reçu l'approbation de la FDA.
Progeria rejoint désormais moins de 5% des maladies rares avec un traitement approuvé par la FDA. * Les enfants et les jeunes adultes atteints de Progeria aux États-Unis peuvent désormais accéder au lonafarnib sur ordonnance, plutôt que par le biais d'un essai clinique.
Cette étape capitale est arrivée grâce à 13 années inébranlables de recherche impliquant quatre essais cliniques, tous co-coordonnés par PRF, rendus possibles par les enfants courageux et leurs familles, et financés par vous, la merveilleuse communauté de donateurs de PRF.
Nous sommes également reconnaissants aux équipes de recherche de classe mondiale sur la Progeria du Boston Children's Hospital, du Hasbro Children's Hospital, du Brigham and Women's Hospital, de l'Université Brown, de l'Université de Boston et des National Institutes of Health. Les partenaires pharmaceutiques qui ont fourni gratuitement du lonafarnib aux essais cliniques soutenus par le PRF ont également été cruciaux, notamment Shering-Plough, Merck ** (connu sous le nom de MSD en dehors des États-Unis et du Canada) et Eiger BioPharmaceuticals, pour leur part dans l'avancement des progrès de la recherche sur la Progeria. à ces nouveaux sommets extraordinaires.
Nos partenaires d'Eiger se sont engagés à fournir un accès continu au lonafarnib aux patients atteints de progeria et de laminopathies progéroïdes déficientes dans le monde entier, et ils ont mis en place des services pour soutenir l'accès au lonafarnib par le biais Eiger OneCare, ainsi que par le biais du programme d'accès géré d'Eiger pour les patients en dehors des États-Unis. L'examen du lonafarnib par l'Agence européenne des médicaments (EMA) est toujours en cours, avec une décision sur l'approbation de l'EMA attendue au second semestre 2021.
MERCI À TOUS pour votre soutien à la recherche qui nous a amenés à ce point crucial. Votre soutien continu nous permet également de continuer à avancer vers un traitement pour ces enfants extraordinaires.
Quelle façon vraiment remarquable de commencer la saison des vacances et de terminer cette incroyable difficile an.
Cliquez ici pour notre communiqué de presse qui fournit plus de détails sur cette actualité historique.
* 300 maladies rares bénéficiant d'un traitement approuvé par la FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 maladies rares dont la base moléculaire est connue (www.OMIM.org) = 4.2%
** PRF tient à remercier les contributions critiques des scientifiques de Schering-Plough / Merck R&D qui ont soutenu à la fois l'évaluation du lonafarnib dans les modèles précliniques de HGPS et les études cliniques chez les patients atteints de progéria. Cette L'équipe, dirigée par W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett et Catherine Strader, a soutenu les études pharmacocinétiques/pharmacodynamiques, optimisé la formulation des médicaments et assuré un approvisionnement adéquat en médicaments tout au long de ces études. Les membres de cette équipe comprenaient : Susan Arbuck, Art Bertelsen, Alan Cooper, Emily Frank, David Harris, Georgianna Harris, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny et Yali Zhu.