Le jour est arrivé : l’approbation par la FDA du tout premier traitement contre la progéria !

Dernières nouvelles passionnantes ! Le 20 novembre 2020, PRF a accompli une partie importante de sa mission : Le lonafarnib, le tout premier traitement contre la progéria, a reçu l'approbation de la FDA.

La progéria touche désormais moins de 5% des maladies rares avec un traitement approuvé par la FDA.* Aux États-Unis, les enfants et les jeunes adultes atteints de progéria peuvent désormais accéder au lonafarnib sur ordonnance, plutôt que par le biais d’un essai clinique.

Cette étape historique a été franchie grâce à 13 années de recherche acharnée impliquant quatre essais cliniques, le tout coordonné par PRF, rendu possible par les enfants courageux et leurs familles, et financé par vous, la merveilleuse communauté de donateurs de PRF.

Nous sommes également reconnaissants aux équipes de recherche de renommée mondiale sur la progéria du Boston Children's Hospital, du Hasbro Children's Hospital, du Brigham and Women's Hospital, de l'université Brown, de l'université de Boston et des National Institutes of Health. Les partenaires pharmaceutiques qui ont fourni gratuitement du lonafarnib aux essais cliniques soutenus par le PRF ont également joué un rôle crucial, notamment Shering-Plough, Merck** (connu sous le nom de MSD en dehors des États-Unis et du Canada) et Eiger BioPharmaceuticals, pour leur contribution à l'avancement des progrès de la recherche sur la progéria vers ces nouveaux sommets extraordinaires.

Nos partenaires chez Eiger s'engagent à fournir un accès continu au lonafarnib aux patients atteints de progéria et de laminopathies progéroïdes déficientes en traitement dans le monde entier, et ils ont mis en place des services pour soutenir l'accès au lonafarnib par Eiger OneCare, L'examen du lonafarnib par l'Agence européenne des médicaments (EMA) est toujours en cours, une décision sur l'approbation de l'EMA étant attendue au second semestre 2021.

MERCI À TOUS pour votre soutien à la recherche qui nous a amenés à ce point crucial. Votre soutien continu nous permet également de continuer à progresser vers la découverte d'un remède pour ces enfants extraordinaires.

Quelle façon vraiment remarquable de commencer la période des fêtes et de terminer cette incroyable stimulant année.

Cliquez ici pour notre communiqué de presse qui fournit plus de détails sur cette nouvelle historique.

*300 maladies rares qui ont un traitement approuvé par la FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 maladies rares pour lesquelles la base moléculaire est connue (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF tient à remercier les scientifiques de Schering-Plough / Merck R&D pour leurs contributions essentielles qui ont soutenu à la fois l'évaluation du lonafarnib dans les modèles précliniques de HGPS et les études cliniques chez les patients atteints de progéria. L'équipe, dirigée par W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett et Catherine Strader, a soutenu les études pharmacocinétiques/pharmacodynamiques, optimisé la formulation des médicaments et assuré un approvisionnement adéquat en médicaments tout au long de ces études. Les membres de cette équipe étaient : Susan Arbuck, Art Bertelsen, Alan Cooper, Emily Frank, David Harris, Georgianna Harris, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny et Yali Zhu.