Sélectionnez la page

Le médicament FTI

L'inhibiteur de la farnésyltransférase (FTI) lonafarnib (sous la marque Zokinvy) est le premier et le seul traitement médicamenteux connu pour les enfants atteints de Progeria.

Histoire derrière cette découverte historique : En août 2005 et février 2006, des chercheurs ont publié des études soutenant un traitement médicamenteux potentiel pour les enfants atteints de Progeria. Développé à l'origine pour traiter potentiellement le cancer, le lonafarnib a inversé les anomalies dramatiques de la structure nucléaire qui caractérisent les cellules des enfants atteints de Progeria. De plus, ce médicament FTI a amélioré certains signes de maladie dans un modèle de souris de type Progeria.

Pourquoi les chercheurs pensaient-ils que ce médicament fonctionnerait dans Progeria? La protéine que nous pensons être responsable de Progeria s'appelle la progérine. Afin de bloquer la fonction cellulaire normale et de provoquer Progeria, une molécule appelée «groupe farnésyle» doit être attachée à la protéine progérine. Les FTI agissent en bloquant (en inhibant) la fixation du groupe farnésyl sur la progérine. Ainsi, si le médicament FTI peut bloquer cet attachement au groupe farnésyl chez les enfants atteints de Progeria, alors la progérine peut être «paralysée» et Progeria améliorée.

Pour la première fois, nous avions devant nous un éventuel traitement pour les enfants atteints de Progeria. UNE le tout premier essai clinique de médicament Progeria a commencé en 2007 et en 2012, les résultats de l'étude ont été publiés, démontrant que chaque enfant a connu une amélioration dans un ou plusieurs domaines, y compris le système cardiovasculaire vital. En mai 2014, une étude plus approfondie a révélé que le lonafarnib augmentait la durée de vie estimée d'au moins 1.6 an (qui serait ensuite augmentée, à mesure que l'étude progressait), et en avril 2018, une étude publiée dans Le journal de l'association médicale américaine (JAMA) ont rapporté que le lonafarnib seul prolongeait la survie des enfants atteints de Progeria.  Cliquez ici pour plus de détails sur l'étude 2012, ici pour plus de détails sur les résultats de 2014, et ici pour plus de détails sur l'étude 2018.

En mai, 2018, à la suite de l’étude publiée dans JAMA, PRF et Eiger Biopharmaceuticals ont conclu un accord de collaboration et de fourniture pour le développement et la poursuite de l'examen de la Food and Drug Administration des États-Unis et l'approbation potentielle du lonafarnib pour le traitement de la Progeria chez les enfants. Le dépôt a été complété le 23 mars 2020. En novembre 2020, le lonafarnib est entré dans l'histoire en tant que tout premier traitement à recevoir l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la progeria et les laminopathies progéroïdes.

Nous avons maintenant un traitement pour Progeria, mais ce n’est pas un traitement curatif. Nous continuons donc à pousser la recherche à la découverte de médicaments qui seront encore plus efficaces et, en fin de compte, à guérir Progeria.